利用机器学习开发新疗法的药物研发公司Verge Genomics（维智基因）近期宣布完成 3200 万美元 A 轮融资，由德丰杰风险投资公司领投，其他参与方包括药明康德风险投资基金、ALS Investment Fund、Agent Capital 和 OS Fund 等创新生物科技投资机构。据动脉网了解，目前Verge Genomics已累计融资超过3600万美元。

率先起步，从机器学习开始

位于旧金山的Verge Genomics成立于2015年，是一家将机器学习、神经科学和实验生物学结合来推动药物研发的企业。现在Verge的团队里共有15人，其中大多数是来自UCLA、斯坦福、牛津和UCSF的博士。他们涉及的领域包括机器学习、神经科学、药物研发、应用数学、生物物理学和数据学。此外Verge还有科学顾问委员会和战略顾问委员会。成员包括世界顶尖的科学家和研究学者。优秀的团队帮助Verge加速药物研究从理论到临床实践的过程。

Verge Genomics的CEO兼联合创始人Alice Zhang本科毕业于普林斯顿大学，之后进入加州大学洛杉矶分校神经遗传学教授Daniel Geschwind的实验室攻读博士学位。在这期间，机器学习技术的快速发展，以及基因组学数据的爆炸式增长，都给她留下了极深的印象。“我们正处于一个独特的时刻，”Alice说，“以前，我们认为一些疾病过于复杂，无法解决。但现在，我们终于有了解决这些问题的工具。”

于是Alice决定放弃学位，构建一个可扩展的药物研发引擎，通过机器学习来开发复杂疾病的创新化、个性化疗法。她和研究生物医学工程的JASON CHEN共同创办了Verge Genomics。并得到了美国著名创业孵化器Y Combinator的支持。

“我认为当时是一个独特的时间点。我们正在经历一场革命，率先起步是关键，”Alice说道，“我很高兴Verge Genomics能成为最早将神经科学和基因组学结合起来开发新药的公司之一。”由于在生物医药行业的杰出成就和巨大潜力，Alice当选为美国《福布斯》杂志“30岁以下30位精英”（30 Under 30）以及《麻省理工科技评论》“35岁以下科技创新35人”（35 Innovators Under 35）。

（Verge Genomics的CEO兼联合创始人Alice Zhang）

对于公司研究的理论基础，Alice解释道，“疾病受到多个基因的影响。而大多数的药物研究都失败了，是因为研究者每次只专注于一个基因。”利用人工智能工具，在大量数据中寻找到潜在的治疗分子，可以帮助开发新疗法，特别是一些神经系统变性疾病，比如阿尔茨海默病、帕金森综合征、肌萎缩侧索硬化（ALS）。

目前或者传统的药物研究模式就像是猜谜游戏。Alice认为，尽管这些模式对于之前的一些疾病有一定的帮助，但诸如阿尔茨海默病这样的重大疾病，因为太过于复杂，不能仅仅靠意外的发现来找到解决办法。

而Verge采用的研究方法是通过分析有关DNA、RNA和蛋白质的大量数据，来找出导致某种疾病的数百个相互影响的基因，然后研发出能一次性解决所有基因问题的药物。这似乎是一个充满野心的计划。但Verge通过结合基因组数据、人工智能和Google搜索引擎所依靠的技术，已在这一领域取得了一定进展。

对于Alice来说，这些工具能帮助她更好地理解人体大脑结构的多样性以及更高级的数据集。而这些通过计算得出的预测和大量的数据反过来可以改善Verge的模式和运算法则，这就是机器学习的整体概念。

Alice表示，“我们将计算得出的预测通过一个人类药物监测平台，用于内部的临床前模型。”这意味着，Verge将全程使用人类的数据，而不是在临床试验前都依靠动物的数据。

目前，Verge针对ALS的领先项目，已经完成了数据收集，定向研发和小分子疗法的阶段。在“渐冻人症”的模型里，Verge的7款分子已能在体外实验中减缓患者的细胞死亡。

多方合作，寻找复杂疾病新疗法

生物制药企业想要为药物治疗领域带来全新的变革，神经系统变性疾病是一个好的切入点，而这也正是Alice的专业领域。经过近3年的快速发展，Verge 已和两家大型制药企业签订了协议，对抑郁狂躁型抑郁症和大脑淀粉样血管病进行研究。Verge也致力于和一些顶级的学术机构以及政府组织合作，来建立专有数据库，使之成为最全面的针对帕金森综合征和ALS患者的基因数据库。

（Verge团队，图片来自于Verge Genomics）

2017年9月，Verge宣布与哥伦比亚大学的运动神经元中心、Massachusetts General Institute for Neurodegenerative Disease、南加州大学凯克医学中心以及密歇根大学医学院的神经学部展开合作，将Verge的患者基因数据库和诱导性多能干细胞（iPSC）模型以及一些先进的成像技术相结合，来建立患者疾病研究和临床前模型之间的联系。

2017年11月，Verge宣布和美国国立卫生研究院（NIH）的National Human Genome Research Institute、美国斯克利普斯研究所以及德累斯顿工业大学合作。这些学术机构提供了大量的帕金森患者样本和临床前模型，Verge通过基因组分析和数据生成来确定最佳的临床前模型，使之进入临床阶段，同时研发出创新疗法。此外，Verge已经针对六种不同的疾病，规划了十几种全新的治疗方法。

2018年1月，Verge宣布和科技公司Datavant达成合作关系。这也是Verge首次涉及药物数据领域。Datavant的主要业务是整合全世界的医疗数据，通过人工智能，来帮助临床实验的设计和说明，增加其成功率，使更多药物顺利进入临床阶段。Datavant的总裁兼联合创始人Travis May表示，“Verge在计算研究生物学领域的数据和专业知识给临床实验的设计提供了坚实基础，我们很高兴和Verge开展合作，来加快药物研究。”

2018年3月，Verge宣布针对帕金森病，进行单细胞基因组测序，来建立这个领域的第一个数据集。这次项目是由Verge领导，合作方包括加州大学圣迭戈分校 （UC San Diego） 以及比利时的生命科学研究机构VIB。Alice表示，“这次的合作能帮助Verge进一步通过计算分析来建立高质量的数据库，三方能提供神经生物学、单细胞测序和机器学习方面的专业知识，来创建一个正确的数据库，开启医疗的新突破。”

AI开启药物研发新时代

Alice表示，“在Verge，我们相信打通产业、学术、计算和生物之间的鸿沟，对于充分挖掘AI在药物研究领域的潜力来说至关重要。”

“通过将机器学习和药物研究相结合，我们能更快地研发出一些重大疾病的创新疗法，比如说帕金森综合征和ALS。我们想要投资方理解这种跨学科的思维模式。也很开心看到来自生物技术和科技领域的投资者支持我们。而我们会利用这笔资金来推进最有发展前景的药物研究，使之进入临床阶段。同时，也继续扩大我们的专有数据库和探索更多的治疗方案。”

来自DFJ的Emily Melton表示，“与机器学习有关的数据量急剧增长，让我们看到了潜在的机会，来改革药物的研发。Verge Genomics优秀的跨学科团队以及他们的想法影响了我们，将技术和神经生物学相结合，来研发出一些复杂疾病的创新疗法。”

药明康德（WuXi AppTec）的首席财务官兼首席投资官Edward Hu表示，“Verge已经建立了世界上最全面的数据库之一，这个数据库结合了疾病研究、机器学习和人工智能。我们选择投资Verge，旨在参与到运用人工智能和机器学习来研发药物的领域中来。”

（图片来自Verge Genomics）

作为医药工业数字化创新的典型代表，Verge获得知名风投基金的投资再次提示了创新药行业跨界拥抱人工智能（AI）等技术的趋势，创新药企业正在进入依靠 AI 能力竞争的新时代，这值得关注医药和生命科学领域的投资者引起注意。

AI 药物研发作为新兴领域，目前世界范围内有十几家具有代表性的公司正在不同技术方向上做尝试，IBM Watson Health 可能是其中最知名的，除了维智基因，还包括美国的 Atomwise、Berg Health 、 Insilico Medicine 、 NuMedii 、 Numerate 、 Recursion Pharmaceuticals、TwoXAR；英国的 BenevolentAI、Exscientia；中国的冰洲石生物科技（AccutarBio）、晶泰科技（XtalPi）。

今年初，国内的 AI 药物研发公司晶泰科技完成了约 1500 万美元 B 轮融资，由红杉资本中国基金领投，谷歌跟投，上一轮投资者腾讯追加投资。3 月，致力于利用 AI 提升新药研发效率的公司 Atomwise 宣布完成 4500 万美元 A 轮融资，领投方为 Monsanto Growth Ventures、DCVC（Data Collective）和 B Capital Group，参与的投资者还包括百度风投、腾讯、早期投资者 Y Combinator 等。

4 月，生物科技“独角兽”BenevolentAI 宣布从新老投资者中融资 1．15 亿美元，使公司估值达到了 21 亿美元。对于创新药企业，持续的研发投入几乎是保持长期竞争力的唯一途径。2017 年，全球研发投入前十名的药企所投入的研发资金占销售收入的比例基本在 20％以上，最高达到 45．5％。

总体而言，AI工具正在制药行业得到越来越广泛的应用，是制药行业数字化转型的重要一环，将重塑制药行业的面貌。