基因治疗又现曙光：FDA批准首个可沉默RNA的基因药物

2018-08-15 06:50

核糖核酸（RNA）分子“引导”我们的身体产生某些蛋白质。RNA干扰背后的想法是可以开发小分子来中和这些RNA信使，有效地沉默那些可能导致有害健康影响的某些基因的表达。这些破坏性分子被称为小干扰RNA（siRNA）。近日，据外媒报道美国食品和药物管理局（FDA）批准了第一种利用这种方法进行成人临床治疗的药物。这种药物用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）患者。

在突破性发现说明RNA干扰如何用于“沉默”某些基因近20年后及相关研究获得诺贝尔奖十多年之后，这些siRNA临床治疗的开发速度比最初希望的要慢，研究人员在过去二十年中花费了大量时间寻找将这些分子传递到特定靶器官的有效方法，并产生可以保护siRNA免于降解的纳米粒子。

美国食品和药物管理局最新批准的这种siRNA药物具有开创性，但只能用于一种仅在全球约50，000人患有的罕见疾病上。该药物被称为Onpattro（patisiran），其能破坏产生转甲状腺素蛋白的RNA机制，这是一种促进体内淀粉样沉积物积聚的蛋白质。FDA批准仅指定新药用于治疗成人患者，由hATTR引起的周围神经疾病（多发性神经病）症状。该疾病还会导致心脏功能下降。

这款药物背后的研发公司Alnylam称在后期试验中还有三种siRNA药物，希望在未来一到两年内获得批准用这些药物进行治疗。在获得FDA批准的同时，欧盟将很快批准Onpattro供公众使用。虽然目前每位患者每年需花费45万美元来进行持续治疗。该公司保证如果药物不能在某些患者身上发挥作用，其将向承保人提供报销系统。听上去倒有几分国内保健品广告的风范，当然如果真有奇效还是功德一件。