美国FDA正式上市“广谱”抗癌药Vitrakvi

2018-11-29 08:58

美国FDA（食品和药物管理局）当地时间11月26号加速批准了精准抗癌药Vitrakvi（又名larotrectinib）的上市，据悉，不少业内人士表示，Vitrakvi是第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。

▲FDA官网报道

据FDA官网称，Vitrakvi是由Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研发，可用于治疗携带NTRK基因融合的实体肿瘤患者（包括成人和儿童），尤其适合晚期和已经发生转移，且手术风险较大，没有有效替代治疗方案的无耐药性突变患者。可有效治疗的癌症类型包括：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种。

FDA称，Vitrakvi在不同类型的实体瘤中表现出75％的总体反应率，6个月后反应率为73％，一年后反应率为39％。

FDA的文章还称，在临床试验中接受Vitrakvi的患者报告的常见副作用包括疲劳，恶心，咳嗽，便秘，腹泻，头晕，呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高。建议卫生保健提供者在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝脏检查，然后按月和临床指示进行监测。孕妇或哺乳期妇女不应服用Vitrakvi，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。患者应报告神经系统反应的迹象，如头晕。

售价方面，成人胶囊批发采购费用：32800美元，30天用量；儿童口服液配方的费用：起价为每月11000美元，根据患者的表面积计算。拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数患者的每月自付费用将为20美元或更低。他们公司将帮助患者支付昂贵的费用，并将免费提供Vitrakvi，同时制定保险详细信息。如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前3个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。

另据都市快报报道，浙江大学医学院附属第二医院肿瘤内科主任医师单建贞表示，Vitrakvi是一个靶向药，针对的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的肿瘤患者。意味着不管什么癌种（组织／细胞／部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi进行治疗。但TRK融合基因突变的发生概率很低，这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到1％。不过对这部分罕见突变患者的有效率是前所未有的，属于里程碑式的突破！