日前，国内首个大规模跨病种患者组织经验交流平台——第一届中国患者组织经验交流会（CEEPO， Chinese Experience Exchange for Patient Organizations）在上海顺利举行。

本次会议由上海罗氏制药有限公司发起，共吸引了全国范围内超过30余家来自肿瘤、神经系统疾病、血液病、罕见病在内的多个疾病领域的患者组织参加。

会后，动脉网采访了参与此次会议的中国抗癌协会癌症康复会会长史安利教授、罗氏制药中国医学部副总裁李玮女士等，他们从不同的角度分享了对患者组织的看法。

国内患者组织日渐增多，专业能力尚需提升

中国古语讲“同病相怜”，指的是有相同遭遇的人更能感同身受、心意相通，患者组织也由此而来，寻找专业知识、交流病情、获得慰藉，各类患者组织陆续成立，方便病友及家属们交流。

中国抗癌协会癌症康复会是患者组织的老牌权威机构，其成立于1990年，隶属于中国抗癌协会，是医患结合以癌症患者为主体的群众性、非营利性、学术性团体组织，在全国27个省市县有99个团体会员单位。该协会主要职责是组织、支持肿瘤防治，癌症康复的科学普及和患者教育活动。

史安利教授告诉记者，国内现有患者组织数量逐年增多，已初步建立了按病种、区域和线上线下相结合的患者组织网络，并积累了一定数量的成功案例，在患者的康复管理中起到了重要作用。但与国际先进经验相比，国内患者组织仍存在起步晚、组织分散、专业技能局限等明显短板。

中国抗癌协会康复会会长史安利教授

除此之外，国外患者组织比较注重人文关怀，比如疾病相关的心理疏导和兴趣小组，因为目前随着医学科学的进步，很多癌症、重疾变成了“慢性病”，与疾病长期相处，要学会适应，心理建设非常重要，需要医生、心理咨询师的长期干预和辅导，这方面目前国内也在跟进。

有鉴于此，抗癌协会康复会组织了赴海外的学习、交流会等，如全球患者组织经验交流会、两岸三地患者组织交流会等，与国际上优秀的患者组织学习交流，沟通经验。

“我们希望能够借此机会建立起患者组织自己的交流平台，充分整合各方资源和优势，促进患者组织的专业技能发展，建设科学高效共同协作管理体系，引领各级患者组织服务全面升级、切实提高患者生活质量，显著降低医疗支出和社会负担。”史安利教授表示。

患者组织应发挥更大作用，助力诊疗和药研

患者组织常与罕见病相关联，根据田苗等人所著的《罕见病用药现状分析》，罕见病又称稀有疾病或“孤儿病”，是指发病率低、患病人数相对很少的疾病，世界卫生组织（WHO）将罕见病定义为患病人数占总人口0．65％～0．1％的疾病或病变。自2009年起每年2月的最后一天被国际上定为国际罕见病日。我国约有2000万罕见病患者。

罕见病的诊断困难、错误分类和缺乏适当编码导致其疾病负担无法明确，这也是制定罕见病卫生规划时遇到的主要问题之一。

罕见病用药也被称为“孤儿药”。在目前确认的约7000种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少数有药可治，但是价格非常昂贵，多数患者都难以承受。自20世纪80年代以来，孤儿药的开发问题开始逐渐引起社会的关注，有很多国家和地区还成立了罕见病相关机构或组织，制定了专门的法律法规以促进孤儿药的开发，其中最核心的内容就是孤儿药的独占制度，其他措施包括提供税收抵免、监管费免除、优先审查等。

与发达国家相比，我国有关罕见病种类及发病率的数据统计、对疾病发病机制的研究以及孤儿药的开发均处于落后状态。所以在未来发展中，希望我国能够首先科学的界定罕见病和孤儿药，尽快制定罕见疾病防治法，建立孤儿药独占制度，效仿国外法规授权孤儿药拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，打通市场机制；改变孤儿药引进政策，变被动为主动，确保患者可以在国内得到及时救治；同时将罕见病纳入医疗保障体系，使得孤儿药进入医保药品目录，切实减轻罕见病患者的负担。

概括来说，从诊疗到药品供应保障，罕见病还有非常长的一段路要走。此前，患者组织多在康复、人文关怀等方面工作，随着患者组织功能越来越健全，其也在向疾病诊疗的“上游”进发，参与相关政策制定、帮助建立科学的诊断方法、助力药物研发等。

李玮介绍，患者组织在推动药物研发，尤其是在罕见病方面，能够发挥特别重要的作用。因为患者组织聚集了大量病人，可以产生大量的数据，这些可以帮助科研人员了解疾病的自然病程和药物作用。

罗氏制药中国医学部副总裁李玮女士

“虽然药企与患者组织的利益诉求不尽相同，但‘让患者得到标准化的治疗和高质量的全病程管理’这一共同的目标让我们走到了一起。帮助患者组织实现越来越专业和规范的发展，发挥他们自身的力量参与到临床实践中，有助于实现患者获益最大化。”李玮说。

对于罗氏作为制药企业的身份支持此次患者组织经验交流会，李玮也坦言公司并未设置任何商业议题，仅是出于展现患者组织能力建设这个领域的企业社会责任感：“作为抗肿瘤、抗病毒、移植等关键领域的领先者，以及在罕见病领域创造差异化价值的创新企业，罗氏制药致力于加强与患者组织的沟通对话，旨在更好地倾听患者心声，将临床实践与患者实际需求结合起来，完善以患者需求为导向的医药价值链。”

数字化工具赋能患者组织，提高工作效率

随着互联网、信息技术等的发展，患者组织也在向线上发展，比如早期的QQ群、BBS，现在的微信群、在线社区等，在线患者社区迅速壮大。“淋巴瘤之家”线上平台创始人顾洪飞表示，在线患者社区具有记录性强、影响力大、即时性强、可突破地域限制等特点，不仅可以帮助患者在线学习知识，找到康复病友，还可以帮助有社会担当的医药企业优化患教项目效能，便捷的网络将最终使患者多方受益。

在线患者社区在国内外均有，国外的知名患者社区有PatientsLikeMe、HealthUnlocked、MyHealthTeams等，国内则有淋巴瘤之家、甜蜜家园、抗癌卫士等。其中PatientsLikeMe最为人所称道，其主要针对慢病病人建立网络社区。

截至2017年，它已经拥有超过50万的注册患者，涵盖的疾病超过2700种。患者在PatientsLikeMe中互相分享治疗经验，社区中也拥有专业的医疗人士提供帮助。诸多药企和PatientsLikeMe合作，进行数据收集和挖掘，比如罗氏旗下基因泰克、默沙东、阿斯利康等。

患者组织从患者生活质量角度收集的数据与专业的医学数据不同，能反映大量患者和药物的真实世界情况，更加直接协助制药公司药物研发以及政府决策。患者社区和药企合作进行数据挖掘，最重要的考量在数据结构化方面，仅数据量大的患者数据价值寥寥，有用的是结构化、高质量的数据。比如PatientsLikeMe有一系列的数据量表，患者数据也是持续性的，这样就有连续监测的价值。国内患者社区在大数据体系建设方面还处于起步阶段。

在临床实践过程中一直存在一个难题，即患者的实际需求经常与医疗系统所提供的解决方案之间经常存在难以弥合的差异。为了走出这一困境，很多国家已经开始利用大数据工具和方法，在医疗体系中贯彻 “患者补位“的措施。

如让患者的意见直接介入药物的早期研发，同时进一步利用来自患者电子病历等真实世界数据助力临床试验和药品审批；在医药支付问题上，也开始利用大规模的患者临床疗效数据的客观分析得出有说服力的结论，探索以疗效为标准的支付系统——经过以上每个步骤的修正，试图建立起以患者为中心的价值体系，从根源上提升医疗资源配置效率，进而找到 “看病难、看病贵、医生累”等医疗系统问题的解决方案。

患者组织在疾病诊疗过程中的全程参与

李玮也表示，患者数据收集不能一概而论，每个病种收集的数据量是不一样的。从数据产生的角度看，利用患者组织进行数据收集可以从较早阶段就开始，从诊疗现状、患者诉求、科研需要出发设计工具和方法，保证数据量足够而且有效。

“我们始终认为患者组织是我们非常重要的合作伙伴，医院、政府、患者组织、药厂是整个医药产业链中不可或缺的一环，每类机构在里面都有不同的角色，此前患者组织在诊疗过程中的参与偏后端，未来患者组织可以提高参与度，或者更往前推。”李玮说。

协作，是构建以患者为中心的疾病解决方案最重要的一点。中国罕见病发展中心（CORD）主任黄如方介绍：“接下来，患者组织的负责人还将继续探索具有中国特色的患者组织——政府、医疗结构、企业等多方合作模式，希望能够将患者议题此纳入到政府政策、企业研究、生产中去，推动建设以‘患者为中心’的临床医疗实践，助力实现2030健康中国的宏伟目标”。