全球首个获FDA认定治疗NASH的药物将于下半年申请上市！

2019-02-22 10:35

近日，生物制药公司Intercept Pharma计划于今年下半年在美国和欧洲提交obeticholic acid（奥贝胆酸，OCA）的上市申请文件。这款药物是目前唯一一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）认定的治疗伴纤维化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）突破性药物资格（BTD）的实验性药物。行业专家认为，OCA的毒性问题同样需要得到重视。

Intercept Pharma公司专注于开发治疗进展性、非病毒性肝病，前不久这家公司公布了OCA治疗NASH的关键性III期临床研究REGENERATE的积极数据。此项研究以NASH导致的第2阶段或3阶段肝纤维化患者为实验对象，评估了两种剂量的OCA相对于安慰剂的疗效和安全性。在实验期间，患者们分别每天服用一次19mg和25mg的OCA，专家于第18个月中期分析结果。结果表明，每日一次25mg剂量OCA达到了纤维化改善的效果（≥1个阶段），并且NASH没有恶化（p＝0．0002）。这一研究结果将在欧洲肝脏研究协会（EASL）2019年国际肝脏大会上进行公布。

然而有分析师认为，实验数据并未达到统计学意义。此外，研究中反映出来的OCA毒性问题仍然需要得到重视。在25mg的OCA实验组中，51％的患者报告服用药物后产生瘙痒症，9％的患者因患有此症状而中途退出，同时药物还可能导致肝胆事件和LDL－C的可逆增加。

对于药物产生的副作用，Intercept Pharma的首席执行官Mark Pruzanski表示，“OCA的瘙痒副作用是剂量依赖性的，我们在PBC中有明确的证据表明滴定法有助于改善瘙痒。我们相信已经为25mg剂量OCA的申请找到了正确的方法。”

据了解，非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是一种常见的慢性肝脏疾病，患有此病症的成人占到了全球四分之一，严重者后期甚至会转化成肝硬化、肝细胞癌等病症乃至死亡。目前，全球对于NASH的治疗方案仅限于改变日常的生活方式，并没有理想的治疗药物。而由于全球肥胖趋势加剧，NASH的患病率可能将会有大幅增加。