Sirnaomics完成4700万美元C轮融资，研发RNA表达抑制技术，治疗癌症和纤维疾病

2019-05-13 16:24

动脉网从外媒获悉，美国当地时间4月26日，生物制药公司Sirnaomics完成4700万美元C轮融资。本轮融资资金将用于支持RNA抑制药物的研发，以治疗多种癌症。

据悉，本轮融资由CR－CP Life Sciences Fund领投。

Sirnaomics成立于2007年，总部位于美国马里兰州，在中国广州设有分公司，是一家生物制药公司。该公司研发的RNAi药物Onpattro于2018年获FDA批准，主要用于治疗非黑色素瘤皮肤癌、胆管癌、肝细胞癌以及纤维疾病等。

RNAi即指RNA干扰技术，是通过小分子RNA（以下简称SiRNA）降解靶向mRNA分子，从而阻止基因表达的生物学过程。Sirnaomics公司运用专有的肽纳米粒子制剂（PNP），将SiRNA通过细胞内吞作用送入目标细胞，纳米粒子在胞浆中释放SiRNA后，它就会被整合RISC上，并对目标mRNA进行切割。RISC是一种蛋白质，能够分离RNA双链结构，并反向表达RNA链，在完成结构后自身会降解。虽然RISC自身可产生Argonaute－2内切酶，具备切割RNA的功能，但由于表达能力不强，所以需要借助SiRNA激活其功能，完成RNA多次切割，阻止由RNA异常表达，产生有毒蛋白质后引发人体疾病。

Sirnaomics公司研发的PNP有以下优点：（1）该肽由天然氨基酸组成，在人体内降解后产生天然、无毒的物质；（2）PNP由一种易于合成的分支组氨酸赖氨酸多肽组成。这种PNP包裹在SiRNA周围，在血流中保护它们不受周围环境的影响。一旦进入靶细胞，组氨酸组就会产生质子，释放出SiRNA，并诱导RNA降解；（3）PNP可以通过皮内注射或静脉注射的方式送入人体，无需手术，方便快捷。

目前，该项技术只能降解单一性质的RNA，治疗部分疾病。公司计划运用新一轮融资资金，继续研发生物技术，以期达到同时降解多条RNA的目标。

Sirnaomics公司科学创始人Mixson表示：“C轮融资将支持我们下一阶段的技术和药品研发，特别是我们对于癌症领域的临床研究。很感谢投资者对我们的技术和治疗理念的信任。”

CR－CP Life Sciences Fund董事总经理DaLiu说：“我们很高兴和Sirnaomics公司合作，他们是美国唯一一家研发RNAi疗法临床药物的生物制药公司。我们对该团队有信心，相信他们能够迅速有效地推进相关临床项目研究，扩大产品市场，帮助癌症患者解决病痛问题。”