Palatin Technologies新药PL-8177获FDA孤儿药指定，专治非感染性葡萄膜炎

2019-06-12 10:33

动脉网从外媒获悉，近日，生物制药公司Palatin Technologies宣布旗下新药PL－8177获FDA孤儿药指定，用于治疗非感染性的前、中、后葡萄膜炎。非感染性葡萄膜炎是一组炎性疾病，可引起眼组织肿胀，并破坏眼组织致使患者视力丧失。

Palatin Technologies成立于1986年，是一家位于美国新泽西州克兰伯里的生物制药公司，该公司专注于开发靶向受体特异性肽疗法，致力于满足现今尚未满足的医疗需求。

Palatin Technologies基于调节黑皮质素和利尿钠肽受体分子活性的原理，开发治疗女性性功能障碍、男性勃起功能障碍、心血管疾病和炎症等疾病的候选药物。其中，治疗女性性功能障碍的候选药物bremelanotide已通过FDA批准上市。

非感染性葡萄膜炎的病症表现为眼组织肿胀或被破坏，这并非活动性感染引起的症状，而是由眼内炎症反应引起的结果。根据葡萄膜炎在眼睛中的位置，可将其分为前、中、后葡萄膜炎。最初患非感染性葡萄膜炎的患者会出现视力模糊、眼痛、光敏感和视力中出现暗浮点等症状，如果治疗不及时，葡萄膜炎可导致患者视力丧失。

黑皮质素受体1（MC1r）在抗炎反应和免疫调节中起重要作用。而此次获得孤儿药指定的PL－8177正是一种选择性黑皮质素受体1（MC1r）的激动剂肽，其结构为一种合成的环七肽。该药已经在实验性自身免疫性葡萄膜炎的动物模型中进行了评估，证实了PL－8177能够减少炎症并恢复正常视网膜结构的功效。目前，Palatin Technologies正在研究PL－8177用于治疗溃疡性结肠炎和其他炎性肠病的口服制剂，以及用于治疗非感染性葡萄膜炎的皮下注射制剂。

Palatin Technologies新药获得FDA的孤儿药指定，意味着该公司在临床开发中不仅能够得到研发上的帮助，还能够降低或免除某些FDA费用，并享受七年的营销专营权。对于此，Palatin Technologies公司总裁兼首席执行官Carl Spana博士表示：“我们非常高兴获得FDA 颁发的黑色皮质素激动剂肽（PL－8177）的第一个孤儿药指定。与皮质类固醇、免疫抑制剂和针对特定细胞因子或受体的生物疗法不同，黑皮质素受体1肽可用于解决慢性炎症并恢复正常免疫功能。我们期待用PL－8177对临床治疗方案有限的非传染性葡萄膜炎进行临床治疗。”

Palatin Technologies透露，他们将在2019年第三季度向FDA提交非传染性葡萄膜炎的IND申请，并计划在2020年的上半年开展第二阶段的临床研究。