新型基因编辑工具面世，未来或可修复近90%遗传疾病的基因突变

2019-11-04 09:38

当前，最为常见的基因编辑技术莫过于CRISPR－Cas9，但这种技术也会出现“脱靶”的情况。最近，《Nature》上的一篇论文里提到了一种更为精准的新型基因编辑工具： “先导编辑（Prime Editing）”，降低 “脱靶”发生风险。

2017年的时候，该论文的通讯作者刘如谦教授研发了单碱基编辑，可以在不造成DNA双链断裂的情况下，进行基因组单点突变的定点修正，但这种编辑只能进行四种碱基连结改变，不能任意编辑所有碱基，

这次刘如谦团队研发的“先导编辑”，可以突破这种局限，实现单个DNA碱基的替换。而且相比较CRISPR–Cas9，这种基因编辑技术无需切断DNA双链，可以在只切断1条DNA链的情况下，通过逆转录酶在RNA链的引导下，对切断处进行基因编辑。

目前，先导编辑已经在人类和小鼠细胞中进行了175次编辑，并成功修复镰状细胞性贫血症和Tay－Sachs疾病的基因突变。

精准性之外，先导编辑技术可以实现更广泛的基因修饰，刘如谦表示，对于美国国立卫生研究院ClinVar数据库列出的75000多个与疾病相关的DNA变异，先导编辑或许将帮助研究人员解决其中的近90％。不过，新方法在临床应用上还有一段路要走。

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