世界首项体内CRISPR基因编辑临床试验完成第一例患者给药

2020-03-05 15:36

这一疗法的优势是,通过修改细胞的基因组,可能只需要一次治疗就能够改善患者的终生视力问题。

3月5日,由张锋博士创建的Editas Medicine公司和艾尔建(Allergan)公司联合宣布,名为Brilliance的1/2期临床试验已完成首例患者给药。

Brilliance临床试验计划注册约18名患者,入组患者包括成年和儿科(3-17岁)患者。他们的一只眼睛将接受一剂AGN-151587的视网膜下注射。入组患者可能被分为5个小队,接受3种不同剂量的基因编辑疗法。

据悉该临床试验旨在试验基于CRISPR基因编辑技术在研疗法AGN-151587(EDIT-101),用于治疗Leber先天性黑朦10(LCA10)患者中的安全性、耐受性和疗效。这是AGN-151587世界上首项在患者体内给药的CRISPR基因编辑疗法。

那先天性黑朦究竟是一种怎样的疾病呢?

先天性黑朦是一类遗传性视网膜退化疾病,至少在18个基因上的基因突变可以导致这种疾病,它也是遗传性儿童失明最常见的原因。一般来说,先天性黑朦的症状会在孩子出生后第一年显现,它会导致孩子视力丧失乃至完全失明。其中最常见的先天性黑朦是LCA10,它是由CEP290基因上的突变造成的,在所有先天性黑朦患者中占据的比例为20%-30%。

而AGN-151587作为一款基于CRISPR技术的基因编辑疗法,具体来说,它是将编码Cas9的基因和两个指导RNA(gRNA)装载到AAV5病毒载体中。AGN-151587通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近,以此将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时,gRNGA指导的基因编辑就能够消除、逆转CEP290基因上致病的IVS26突变,从而改善感光细胞功能,让患者收益。

这一疗法的优势是,通过修改细胞的基因组,可能只需要一次治疗就能够改善患者的终生视力问题。

Editas Medicine总裁兼首席执行官Cynthia Collins表示:“不论从科学还是医学角度来看,完成首例患者给药都是一个重要的历史性事件,对于患有先天性黑朦的人而言尤其重要。”