干细胞(stem cell)是近年来受到政策持续关注的生物医学新领域。

2019年10月,科技部发布的《“干细胞及转化研究”重点专项2019年拟立项项目公示清单》显示,共计22个相关项目获得中央财政经费总计超过3．67亿元的支持。其实早在上世纪90年代初,政府就制定了《人的体细胞治疗及基因治疗临床研究质控要点》等一系列规范文件来促进干细胞研究及临床产业的发展。特别是2015年之后,国家出台一系列支持政策,干细胞产业驶入快车道。

何谓干细胞?其是一种未充分分化,尚不成熟的细胞,具有自我更新能力(self-renew)和多向分化潜能(multipotentia),因此医学界称其为“万用细胞”。临床研究证实,干细胞对治疗中风、脑瘫、老年痴呆、脊髓损伤、帕金森氏病、多发性硬化、糖尿病并发症、肝脏疾病、红斑狼疮、肿瘤等多种疾病有重大医学价值。

这背后,是巨大的商业想象空间。根据前瞻产业研究院发布的《中国干细胞治疗技术行业市场前瞻与投资潜力分析报告》统计数据显示,截止至2017年,全球干细胞治疗市场规模增长突破500亿美元,达到了512．6亿美元。预测在2021年全球干细胞治疗市场规模将突破千亿美元,2024年全球干细胞治疗市场规模将接近2000亿美元。

在整个产业链中,主要包括上游的采集、制备、存储,中游的技术、药物研发和下游的临床应用等。整个产业以上游储存业务为主,依靠中下游产业的科研需求助推上游存储业务的增长。

动脉网近期接触的河南郑大干细胞库科技有限公司(以下简称“郑大干细胞库”)是一家由郑州大学发起成立的集干细胞存储、研发、应用为一体的高科技企业,其业务主要是新生儿干细胞存储、成人免疫细胞存储、定制细胞保健服务以及为团体、企业提供技术开发、技术转让和产品定制服务。

郑州大学技术支持,进入干细胞储存领域

“干细胞存储的意义是未来有临床需要时可以将其复苏后按照医疗流程及标准应用给病人,达到治疗疾病的目的。”郑大干细胞库董事长高源告诉动脉网,公司有郑州大学进行技术支持、专家支持,且实现项目技术成果、产品专利的共享。

具体来说,细胞储存是将自身的健康细胞通过-196度的液氮冻存方法保存一定的期限,保证细胞的功能和活性不受明显的影响。在自身或亲属细胞活性下降或患病时启用,起到延缓衰老和治疗疾病的作用。

针对此,郑大干细胞库主要进行新生儿干细胞存储和成人免疫细胞存储。“新生儿的脐带和胎盘中含有大量的干细胞,如造血干细胞、间充质干细胞、神经干细胞、肌肉干细胞和脂肪干细胞等。这些干细胞丰富且纯净,具有极强的分裂分化能力,可治疗血液系统疾病及其他多种慢性疾病。”高源表示。

成人免疫细胞存储是通过血液采集,把健康人血液中参与免疫反应的细胞进行提取之后在特定环境中进行存储,日后可按需进行复苏,培养扩增。其能有效应对机体衰老,预防重大疾病,起到抗衰,防癌抗癌的作用。

目前干细胞的采集和存储业务是干细胞领域最成熟的产业化项目。根据智研咨询数据,2018年全球干细胞存储规模达到181．6亿美元;但目前我国干细胞整体存储率不到1%,跟发达国家的10%-15%相比差距较大,国内存储市场空间还很广阔,按照每年1500万新生儿计算,未来存储比例比照发达国家最少的10%,根据国内脐血库存储费用约为2万(20年*1000元/年),对应300亿的市场规模。

学术专家领衔,推动干细胞技术研究和产品落地

技术创新是干细胞企业发展的核心驱动力,因此人才团队的组成就成了关键。

目前郑大干细胞库团队有近30人,研发占比逾40%。其中,郑州大学生命科学学院副院长张守涛教授任项目首席科学家,张教授是河南省优秀专家、河南省学术技术带头人、河南省杰出青年基金获得者、河南省干细胞与医学研究工程实验室副主任、郑州大学新兴与基础学科“生物技术药物学”带头人、郑大干细胞库成果转化的首席科学家,统筹解决项目发展中的技术问题。

特聘专家张毅教授是郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心主任/科研处副处长、河南省细胞治疗工程实验室主任、河南省肿瘤免疫与生物治疗重点实验室和河南省肿瘤免疫治疗工程研究中心主任。

王志民博士是郑州大学特聘教授和郑州大学GMP病毒与细胞制备中心主任,主攻食管癌和头颈部癌放疗后的副作用研究以及单基因遗传病的细胞与基因治疗,发表包括Journal of Cell Biology在内的15篇SCI文章。

董事长高源毕业于香港财经学院工商管理学院并取得硕士学位,从事大健康行业二十年,拥有外资企业管理及国企上市公司管理经验。

基于人才及技术优势,郑大干细胞库正在加速布局干细胞中下游,推动干细胞技术研究以及干细胞产品的研发,现已有多项技术/项目在研发中。

一是毛囊干细胞再生技术。“毛囊干细胞具有多向分化潜能,它可以分化成表皮、毛囊、皮脂腺,参与皮肤创伤愈合和皮肤、毛发的再生过程。”高源表示,经研究发现,毛囊干细胞在体内环境作用下表现出惊人的增殖能力,它可以分化成表皮、毛囊、皮脂腺,参与皮肤创伤愈合的过程。为此,郑大干细胞库研发了毛发再生产品,即提取对应部位毛囊20株左右,经实验室培养扩增,在确保细胞活性基础上进行局部真皮注射,植入并激活局部毛囊细胞,就能起到人类自然生发的效果,一般生发周期为3个月。

二是免疫细胞健康管理技术。“免疫细胞能帮助机体抵御细菌、病毒的入侵,清除衰老变异、癌变细胞。”科学数据研究表明,免疫细胞的活性随着年龄增长而衰减,现代人因生活环境,生活压力及不良生活习惯的影响,导致机体免疫功能下降,使得病毒和细菌入侵,从而引发肿瘤等重大疾病。“存储免疫细胞,其实质意义就是为生命加上一层保护盾,以备不时之需,甚至挽救生命。”

三是新型干细胞研究项目。包括现处于研发阶段的IPS(Induced Pluripotent Stem Cells, IPS Cells诱导多能干细胞治疗技术),其是将一些多能遗传基因导入皮肤等细胞中制造而成,可以产生所有的细胞,理论上可以治愈所有疾病(胚胎以外)。还有就是CAR-T 免疫治疗宫颈癌研究。“这项研究拟在前期工作的基础上,利用基因编辑技术改造T细胞,形成 HPV 特异性干细胞样记忆性TCR-T细胞,杀伤HPV感染及恶变细胞。”

四是利用T淋巴细胞作为凝血因子VIII表达载体治疗血友病。

基于此,郑大干细胞库正在构建存储--研发--应用的商业闭环。

针对未来发展,高源表示公司预计今年年底辐射到河南省的18个地级市,并继续在研发上发力,充分发挥技术优势和品牌优势做好产品,致力成为中原最值得信赖的干细胞存储、研发、应用平台。

作者:胡煊