投资界（ID：pedaily2012）5月25日消息，Rgenta Therapeutics（简称“Rgenta”），一家通过构建RNA相关靶点发现和筛选平台，针对传统不可成药靶点研发小分子药物的生物科技公司，宣布完成1800万美金的种子+轮融资。至此，Rgenta已累计完成3800万美元的融资，推进公司技术平台的建设和管线的开发。

目前约70%以上已知疾病相关蛋白无法通过现有手段进行治疗，并且人类基因组约70%基因转录为非编码RNA，非编码RNA参与基因表达与蛋白调控。RNA最初被认为只是通过经典的DNA-RNA-蛋白质途径将基因组中编码的信息移动到细胞质中蛋白质翻译机制的渠道，如今人们越来越认识到RNA通过包括编码和非编码以及其他多种形式产生的多种作用。

除了编码蛋白质的信使RNA（mRNA）和参与翻译的核糖体RNA（rRNA）以外，人们对非编码RNA（ncRNA）分子（例如microRNA（miRNA），piwi-interactingRNA，长非编码RNA（lncRNA），反义RNA，短发夹RNA和环状RNA等认识逐渐深入。

2020年爆发的新冠肺炎疫情让人们认识到了RNA疫苗的巨大威力，而靶向RNA进行药物开发也具有巨大潜力，药物可以调控基因表达，有可能从蛋白合成上游进行调控，对传统不可成药靶点进行干预，进而控制疾病。

但是，相比于传统蛋白靶点的药物开发，细胞内RNA的空间结构研究信息缺乏，多样性相对不足，小分子设计经验缺失，很难保证药物-靶点结合的特异性。因此，针对RNA及相关靶点的发现以及结构研究是开发靶向RNA的小分子药物的重中之重。

Rgenta拥有全球一流的生物计算学家、化学家和基因组学家组成的创始团队。其中，公司创始人、CEO奚华林博士具有近20年国际大药企公司的研发和管理经验，在产业界和学术界都拥有丰富的计算生物学和基因组学的研发经验，曾分别在辉瑞、艾伯维等跨国药企担任计算生物学和基因组学负责人，完整经历了靶点验证、药物发现等临床前药物开发各个环节，拥有丰富的团队管理和领导经验。

共同创始人、CSO Travis Wager博士拥有在辉瑞20余年的药物开发工作经验，在罕见病、心脑血管疾病以及神经系统疾病领域经验丰富，成功将8款药物分子推进临床。

共同创始人翁志萍博士是麻省大学医学中心终身教授，翁教授在计算生物学、基因组学、表观基因组学及RNA调控等领域都做出了非常卓越的科研成果。此外，翁教授还共同领导了两个国际基因组计划ENCODE 和psychENCODE的数据分析中心。

目前公司建立的RNA小分子开发平台已经产生多款临床前在研分子处于开发过程中，针对适应症包括各类癌症和中枢神经系统疾病等。

公司创始人、CEO奚华林博士表示：“非常欢迎LAV和Vivo这两家专业投资基金加入Rgenta，他们在资助突破性创新、以及支持初创公司开发创新疗法方面都有着丰富的经验。我们期待与各位合作伙伴一起，搭建和完善Rgenta的技术平台，开发创新的治疗方法，并将我们的治疗管线推进到临床，造福更多患者！”

作为Rgenta的种子轮领投方，经纬中国投资董事孙凌皓表示：“我们一直在关注小分子创新药的平台公司机会，很高兴从Rgenta未成立便建立联系，见证公司过去一年的快速发展。公司致力于针对疾病相关的不可成药靶点进行靶向RNA药物开发，已经与多家跨国药企建立了合作联系，我们期待Rgenta在奚博士带领下成长为小分子RNA领域的领先公司。”

作者：wendyhe来源：投资界