前言：

AI＋药物研发，正以肉眼可见的速度崛起。不论是AI技术，还是AI技术在制药领域的应用，都是全球多个国家大力发展的领域。

作者 ｜ 方文

图片来源 ｜  网 络

新药研发现状与借力AI的期待

新药研发具有成本高（10亿左右）、研发周期长（10－12年）、成功率低（14％左右）三大高风险特性，而且制药检测及生产等环节也是如此。

事实上，药物开发的投资回报率从2010年的10％稳步下降至2018年的2％左右。

研发周期长、成本高、成功率低已经成为新药研发的“三座大山”。

因此降低研发费用，提高成功率，缩短周期，开发有差异性、竞争力、技术门槛高的药物是各大制药公司迫切需要解决的问题。

因此近年来，人工智能与生物医药的结合兴起，利用AI技术的认知能力，人工智能技术很好地解决了生物主要所面临的痛点，在多方面促使生物制药由劳动力密集型向智能技术型转变。

AI技术在自然语言处理、图像识别、深度学习和认知计算等方面的优势可应用到新药研发的各个环节。

据估算，从靶点确定到临床候选药物环节，通过AI辅助计算的方法，可以把传统研发方法需要的时间从3—6年压缩到1—2年，从而大幅提升效率并节省成本。

数据海洋中AI被寄予厚望

新药研发的成功率本来已经很低了，如果AI能把1％，提到2％、3％，就已经是发挥作用了。

根据药物研发过程，AI技术可用于靶点发现、早期药物研发、临床前实验的设计与处理、临床试验、现有药物再利用、信息整合与新见解输出等多个方向。

AI已被一些大型制药公司视为新的药物研发工具。构建模型和从非结构化数据中挖掘数据，被认为是人工智能在药物发现方面最具颠覆性的领域。

而在靶点发现和早期药物发现具体环节，AI技术常被用于这些方面：

分析数据集，形成假设并产生新见解；识别候选新药；通过对比分析健康人群和患者样本的数据来寻找新的生物标记物和治疗靶点；预测分子的亲和力和其他药理特性；降低蛋白质设计的复杂性。

在临床前实验的设计与处理环节，AI技术希望被用来减少实验阶段时间、降低成本和不确定性。

一般情况下，AI制药公司会通过分析已有数据来寻找新的研发角度，自动化样品分析与机器云实验室也随之兴起。

在临床试验阶段，AI技术被期待的用途则更多。例如，优化临床试验研究设计；将不同的生物医学和医疗保健数据流转换为代表个体患者的计算机模型；通过为个别患者提供最佳的健康干预措施，从而提供大规模个性化医疗；通过分析病历，寻找合适的临床试验患者；通过个人病史和基因分析自动匹配癌症患者的临床试验；改善病理分析。

AI＋新药研发领域投资情况

据统计，2020年全球AI＋新药研发领域的投资已经超过18．3亿美元，是2015年投资额的5．4倍。

有统计显示，2020年全球AI＋新药研发领域的投资已经超过18．3亿美元，是2015年投资额的5．4倍。

值得一提的是，在2021Q1，就已有超10家国内外AI制药公司完成了不同轮次的融资。

从整体来看，目前全球共有138家AI＋药物研发初创企业，美国拥有86家，数量较多多，其次为英国及加拿大，以色列、日本、韩国也有企业分布。

相较来说，与国外相比我国AI药物研发起步较晚，目前尚处在初期阶段。

但近年来，随着国内一系列政策助推，以及医药创新氛围的日渐浓厚，也已经开始涌现出了晶泰科技、深度智耀、云势软件、望石智慧等一批创新企业。

国内科技巨头，除了投资相关公司以外，也做好了自己下场的准备。百度成立百图生科、腾讯推出云深智药；华为官网挂出的招聘药物研发算法工程师的操作。

AI与制药探索磨合

数据产生：在生物医药行业，包括数据可重复性在内的数据质量问题一直存在。为此，一些AI药物发现初创公司除了使用公开来源、合作伙伴等渠道获得的数据以外，寻求开发新的数据来源，包括自建实验室获取数据、将“湿实验”的部分外包给CRO获得数据、借助远程机器人来生产数据等。

数据共享：对于机器学习来说，数据量越大，预测的准确性可能就越高。为此，制药公司尝试组成联盟来开展基于AI的药物研发。

数据治理：以新型冠状病毒肺炎为例，新冠病毒在全球范围内传播的同时，众多国家和地区呼吁共享新冠肺炎的研究数据集和相关研究文献，并建议发布者同时提供可以直接应用人工智能的全文和数据格式，便于再次研究和分析。

国内AI药物研发困境

①从全球人才流向看，大多数AI技术人才仍汇集在美国。斯坦福大学人工智能研究所发布的《人工智能指数2021年年度报告》显示，2019年北美人工智能专业毕业的博士中有65％进入产业界，其中有64．3％的人是国际学生。而国际学生中有81．8％的人选择了留在美国工作。

②缺乏可用的高质量数据，这仍是AI技术需要迈过的一道坎。目前来看，公共数据库内的数据并不能很好地实现建模，而高质量的数据很少且难获取。

③缺乏伦理共识和完善的监管规定。目前AI技术在伦理和监管方面仍缺乏基准和共识，在制药行业的应用亦是如此。

结尾

然而，任何技术的应用和推广很难一蹴而就，螺旋式上升、波浪式前进是新事物的发展规律。药物研发或许还需要更多更深入的探索和实践才能真正体现AI的价值。

部分资料参考：虎嗅APP：《AI到底是不是药神？》，人民资讯：《AI赋能新药研发需破解临床试验难点》，雷锋网：《入局AI制药风口，为什么要趁早？》