国产细胞药物研制工作又因一笔近亿元级融资落地而提速。

8月11日，成立整整4年的武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）宣布完成近亿元A轮融资。据悉，本轮融资由达晨财智领投、久友资本跟投，将主要用于完成睿健医药首条帕金森病在研管线——NouvNeu001的临床一期试验工作。在获得近亿元融资加持的同时，睿健医药也迁往总占地规模4000平方米的研发生产新址，完成了公司的场地及硬件升级，并将在新建设完成的“B＋A”级中试车间启动多条新管线的中试生产。

公开信息显示，睿健医药是全球最早专注研究高效化学小分子诱导功能细胞再生的高科技制药公司。目前，围绕细胞命运调控机制研究及转化，睿健医药已搭建了以小分子化学诱导为基础的细胞药物研发技术平台，并进行了全方位、系统性的专利布局。

作为本轮融资领投方的达晨财智投资总监、星海医健子基金执行董事刘喜指出，以具有核心专利技术的细胞药物研发技术平台为依托，睿健医药能够针对特定退行、损伤性疾病，肿瘤以及代谢系统疾病持续开发具备自主知识产权、安全性强、有效性高，且产业化成本可控的通用型（off－the－shelf）细胞药物，并已在帕金森等存在重大临床未满足需求的适应症领域获得了系统、扎实的数据验证。

国际领先的独创细胞药物开发平台

所谓细胞药物，是继小分子化学药物、大分子蛋白药物之后的第三代药物，也被称为“活的药物”。

诱导多能干细胞药物的本质是将已经分化成熟的人体细胞，脱分化还原成类似于胚胎干细胞的诱导多能干细胞（IPSC），并在此基础通过生物技术手段或者是化学手段，将其转化为成熟的功能细胞用于治疗。相比从胚胎或人体组织来源的神经细胞移植，诱导神经细胞药物不存在伦理问题，避免了细胞异体使用风险，同时也保证了神经细胞的充足供给。

目前睿健医药不仅实现了包括人体血液细胞、皮肤细胞、尿液脱落上皮细胞及肝脏细胞向多能干细胞的脱分化重编程，更建立了从多能干细胞向神经细胞，肝脏细胞，以及其他细胞的纯化学分化体系。这种情况下，人体本身即是“行走的药箱”，将上述特定部位细胞重构再利用，填补已损伤与或出现退行的功能细胞。

虽然作用原理清晰，但细胞药物复杂的药物形式，令其研发难度极大。

为此，睿健医药选择自主开发了基于人工智能AI筛选小分子化合物作为诱导和培养基的多功能干细胞产品开发平台，以完成诱导多能干细胞的高效转化。凭借AI技术展开的大量测序，睿健医药可以完成诱导多能干细胞与转化目标细胞间的差异性分析，判断哪些基因决定了细胞分化成熟的方向，这也是业内普遍忽视的关键问题。

而在确定了细胞转化的驱动性基因后，睿健医药则会通过靶点寻找能够与基因匹配结合、并诱导细胞转化的小分子药物。最终，只需要少数合适的化学小分子与纯化学基础培养基的简单组合，睿健医药即可以完成诱导多能干细胞向目标细胞的高效转化。此外，睿健医药也进一步在这一平台上深入挖掘，利用化学小分子抑制MHC通路的发育，从而建立了国际首屈一指通用型细胞诱导平台。

由于细胞转化完全处于基因的自然驱动，也让睿健医药产出的细胞药物转化率极高。以公司帕金森病在研管线NouvNeu001为例，其由诱导多能干细胞转化成的多巴胺能神经元纯度高达99．99％，完美复刻了目标细胞的功能与特质。

“两年前第一次与睿健医药交流时，我们就意识到基于AI设计的细胞药物开发平台，公司技术水平及应用进度已全面领先于国外对标企业。该技术平台具有极大的延展性，且开发的产品具有通用化潜力，具备重塑细胞治疗领域竞争生态的能力。”作为睿健医药天使轮领投机构华方资本的合伙人罗王倩，也在采访中如此评价公司的细胞药物开发平台。

神经类药物研发管线全面展开

具备核心专利技术的细胞药物开发平台，也为睿健医药研发管线提速提供了可能性。

公开信息显示，睿健医药注册于2017年8月，至8月11日整整成立四年。但据联合创始人魏君博士介绍，公司正式开始运营则是始于2018年4月。而正式运营至今的3年间，睿健医药就快速完成了五条研发管线的布局。其中，适用于脊髓损伤、脑卒中、视神经病变的细胞药物均已完成基础研究和相关专利授权，速度最快的帕金森病在研管线NouvNeu001更有望在2022年年初展开IND申请。

魏君进一步透露称，此前公司在Pre－A轮募集的数千万资金已用于NouvNeu001安全性评价及IND申报。此次A轮融资的近亿元资金，则旨在推进NouvNeu001完成临床一期试验工作。

从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001的各类试验动物，具备在给药四周后帕金森病症得到显著改善的极佳效果。相比之下，全球范围内同类药物针对帕金森病症则最短需要在给药十二周后才能起效，药理药效差异明显。

另外，通过将一定剂量的神经元填补到脑部病变区域，NouvNeu001将有效促进患者运动或其他功能的恢复。如在大鼠帕金森模型上，一次给药4周后，动物的运动障碍即得到显著改善，18周后，其帕金森行为学症状已经恢复了50％以上。

参与了睿健医药此次A轮融资的久友资本管理合伙人孙毅即指出，随着人口老龄化，神经退行性疾病如帕金森症等发病率快速升高，已经成为威胁中国乃至全球人类健康的重大疾病。该类疾病也严重地影响病人及家属的生活质量，给社会造成负担。

“目前临床市场还没有很好的手段治疗帕金森类疾病。”孙毅称，睿健医药建立起的多功能干细胞（IPSC）产品开发平台，可以开发出针对神经领域适应症的各种临床级细胞治疗产品，为神经领域疾病开拓出一条崭新的临床治疗研发路径，为患者带来希望。

在此次A轮融资落地的同时，睿健医药新的研发生产基地也将正式投入使用。

据悉，新研发生产基地总占地规模近4000平方米，能够为公司各条在研管线提供中试产品的生产，加快管线研发速度。另外，在生产单位全线落地后，新的生产基地即能在21天的周期内，生产12万剂NouvNeu001，充分满足国内帕金森患者需要。

“近20年间，各种针对肿瘤的靶向药、免疫治疗药物层出不穷，但针对阿尔茨海默、帕金森等老龄化后产生神经疾病却鲜有药企问津。睿健希望凭借自己掌握的技术，开发出针对神经领域适应症的普惠临床级细胞治疗产品，为深受神经类疾病困扰的病人和家庭创造福音。”魏君表示。

作者：动脉网