导读

人类在实践中并不总是会选择最佳治疗方案，CDSS具有寻找并弥补差距的可能性。

由全球范围内肿瘤医生紧缺现状导致的患者就医高负荷情况预计在未来几年将会加重，为此，旨在帮助肿瘤临床医生快速识别相关证据，并基于循证证据做出准确决策的临床决策支持系统（CDSS）应运而生。

如何评价这类CDSS的应用效果？在一项已发表在《美国医学信息学协会杂志》的相关研究中，专家组通过对比CDSS推荐治疗方案与实践中医生治疗决策的一致性进行评估。结果显示，在313个治疗方案配对中，70％（219组）的CDSS推荐方案被评估为可接受，59．7％（187组）的与实际决策相同或被认定为同等可接受。说明肿瘤CDSS可以让更多肿瘤患者获益的潜力。

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评估方法：

对比系统建议与医生实际决策的一致性

研究所用CDSS包含被专家验证为个性化治疗决策所需的信息。比如乳腺癌模块的存储库中有270个元数据，包括家族病史、共病、功能状态、内分泌状态、基因图谱、肿瘤特征、既往治疗方式和主要器官功能状态等。CDSS调用与每个病例相关的信息作出治疗建议。此外，CDSS的知识库还包含大量肿瘤学权威文献，以及美国国家综合癌症网络（NCCN）指南和其他可靠知识来源，在推荐治疗方案的同时，为医生提供相关指南和证据的链接。

研究对象方面，纳入了2017年1月至2018年7月间在泰国布伦格勒国际医院（BIH）接受乳腺癌、肺癌、结肠癌和直肠癌治疗的268名患者；加之CDSS有时会针对同一患者推荐不止一种治疗方案，研究人员通过将实际治疗方案与之配对，最终形成313个治疗方案对供专家组评估（图1和表1）。方案配对按癌种分类，包括126组乳腺癌、70组结肠癌、29组直肠癌和88组肺癌治疗方案。按分期分类，则包括80组I期、67组II期、49组III期和117组IV期治疗方案。

图1 研究设计

表1 方案配对情况

这些方案配对经过编码形式隐藏来源后，被随机以电子表格的形式提交给来自BIH、经董事会认证的医学肿瘤学专家组进行评估。专家组根据治疗方案的可接受性（可接受性被定义为符合BIH机构实践，不可接受性被定义为不符合BIH机构实践），讨论并一致评价每一组治疗方案：既可接受又大致相当；二者都可接受，但1优先；1可接受，2不可接受；或二者都不可接受。专家组成员都对治疗方案进行了独立评估，差异通过共识解决，共识为专家组达成的首选治疗金标准。

02

评估结果：

两种方案在大多数配对中显示出一致性

研究结果显示，在所有4个癌种313个治疗方案配对中，70％（219组）的CDSS推荐方案是可接受的，其中59．7％（187组）的CDSS推荐方案与BIH治疗方案相同，或被认定为同等可接受；在32个CDSS和BIH方案均可接受的配对中，18例首选CDSS，14例首选BIH。其余30％（94组）的方案配对中，均有1种或2种方案被评为不可接受（图2、表2）；其中50％（47组）为CDSS方案不可接受，20．2％（19组）为BIH方案不可接受，29．8％（28组）是CDSS方案和BIH方案均不可接受（表3）。

图2 对所有癌种和分期治疗方案评估的汇总

表2 按癌症类型或分期汇总的治疗方案评估

根据癌症类型或癌症分期汇总的治疗方案评估（表2）则显示，乳腺癌的CDSS推荐方案和BIH治疗方案之间的一致性最低（75组、59．3％），直肠癌治疗方案一致性最高（25组、86．2％），其次为结肠癌（59组、84．3％）和肺癌（60组、68．2％）。IV期患者的理想或可接受替代方案比例最低（74组、63．2％），而I期（56组、70％）、II期（49组、73．1％）和III期（40组、81．6％）患者的相同或可接受替代方案比例相对较高。

综合各期结肠癌治疗方案评估结果，CDSS（8组、11．4％）比BIH（0组，0％）有更多不可接受的治疗选择。肺癌方面，CDSS（19组、21．6％）也比BIH（4组、4．5％）有更多不可接受选择。综合所有癌症类型后，研究人员发现CDSS治疗I期癌症（12组、15％）的不可接受选项明显多于BIH（2组、2．5％）。IV期癌症方面，CDSS（24组、20．5％）的不可接受选择也明显多于BIH（7组、6．0％）。

当按阶段检查乳腺癌治疗方案选择一致性时，研究人员发现，从I期到III期，相同或同等可接受方案的百分比倾向于增加，但到IV期阶段，一致性急剧下降（图3）。结肠癌的相同或同等可接受方案选择百分比在早期癌症时最高，并在II－IV期趋向于依次减少。肺癌和直肠癌方面，I期和IV期时相同或同等可接受方案一致性百分比最高。图3中的黑条显示每种癌症类型所有分期的平均一致性。

在32个CDSS和BIH方案均可接受的配对中，CDSS被专家组首选18次，BIH首选14次。来自BIH或CDSS的不可接受方案的比例在乳腺癌中最高，在早期肺癌以及大多数结肠癌和直肠癌中相对较低；与其他癌症类型相比，结直肠癌可接受治疗选择的比例更高（表3）。

图3 按分期检查乳腺癌治疗方案选择的一致性

表3 可接受和不可接受治疗方案的分布

该研究是最早对肿瘤CDSS推荐治疗方案的质量和效果进行评估的相关研究之一，评估过程显示肿瘤CDSS可为美国以外的患者群体推荐恰当治疗方案的潜力。

在超过2／3的治疗配对中，来自CDSS和BIH的治疗方案都被专家组评估为可接受，这表明，很多情况下CDSS推荐方案的水准与经验丰富的BIH专家组的选择接近。当CDSS方案和实际治疗方案中有一种更可取时，专家组在二者间选择的倾向基本相等。在专家组不接受一种方案的情况下，与实际治疗方案相比，CDSS方案通常被认为不可接受的。这些发现也说明，CDSS是在支持而非取代临床医生的诊疗决策权。

在部分方案配对中，两种方案都被专家组评估为无法接受，最常见的是IV期肺癌和各分期乳腺癌。一定程度上是因为2017年至2019年间，这些治疗领域的变化和发展，包括纳入精确肿瘤学治疗，以及一些新的经过证实的全身疗法，如靶向药物、免疫疗法、抗体－药物偶联物等。

这项研究中，经验丰富的专家组对方案配对进行了盲法评估。结果表明，大多数方案配对显示出一致性，专家组对两种方案的选择倾向也差不多，当然也有一些两者都被认为不可接受的案例。这些发现说明，人类在实践中并不总是会选择最佳治疗方案，CDSS具有寻找并弥补差距的可能性。

研究人员认为，盲法评估是合理衡量CDSS性能和人类操作基线的第一步。因为大多数CDSS旨在增强而不是取代临床医生的决策，因此单独比较CDSS与临床医生可能不是评估系统预期用途的合适方法。相反，未来的研究应该检查临床医生在有CDSS支持和没有CDSS支持的情况下做出决定的质量，并最终确定长期研究的价值。

参考材料：

Bumrungrad International Hospital， Khlong Toei Nuea， et al． Comparison of an oncology clinical decision－support system＇s recommendations with actual treatment decisions ［J］． Journal of the American Medical Informatics Association， 28（4）， 2021， 832–838

【责任编辑：苏夏】

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       原文标题 : 肿瘤CDSS“建议”与实际治疗决策的比较｜研究