【深度】环状RNA研究热情较高 未来市场发展前景广阔
环状RNA可调节基因表达、调控RNA结合蛋白等多种生物学功能,在肿瘤临床治疗、介导抗癌耐药研究中具有重要价值。
环状RNA(circRNA)是一种共价闭合环状RNA,广泛地存在于真核细胞中,且具有多种细胞功能。环状RNA是新型RNA家族成员,其具有结构稳定、细胞内丰度高、调控基因表达等特点,可用于帕金森症、阿尔茨海默病、癌症、神经紊乱等疾病的诊断与治疗。
RNA主要包括mRNA、tRNA和rRNA三类,近年来,随着研究不断深入,越来越多RNA被发现,包括miRNAs、snRNA、siRNA、lncRNA、circRNA等,截止到目前,FDA和EMA已批准了13种RNA疗法。相比于线性RNA,环状RNA呈封闭环状结构,具有不易降解、性能稳定特点,但由于研究难度大,早期环状RNA市场关注不多。
根据新思界产业研究中心发布的《2022年环状RNA(circRNA)行业发展现状及投资策略建议报告》显示,截止到目前,环状RNA发现已有40余年,2013年左右,得益于高通量测序技术发展,环状RNA研究速度加快,并逐渐成为RNA领域研究热点。近两年,全球环状RNA研究热情再上新高度,其中2021年,环状RNA领域实现近40亿元的融资规模。
环状RNA可分为ecircRNA、ciRNA、ElciRNA等亚型结构,其中ecircRNA是全部由外显子组成,ciRNA是仅由内含子组成,ElciRNA是由外显子与内含子同时组成。环状RNA可调节基因表达、调控RNA结合蛋白等多种生物学功能,在肿瘤临床治疗、介导抗癌耐药研究中具有重要价值。
在研究企业方面,全球范围内,从事环状RNA相关研究的企业主要有,Laronde公司、Orna Therapeutics公司、Chimerna Therapeutics公司、上海环码生物医药有限公司、圆因(北京)生物科技有限公司等,其中Orna Therapeutics公司是全球首家环状RNA初创公司,目前公司主攻方向是利用环状RNA稳定性,在人体内直接生成CAR-T细胞疗法,避免了CAR-T疗法体外复杂的工程化改造流程,2021年初,公司完成8000万美元A轮融资。
上海环码生物成立于2021年,是国内环状RNA疗法领域的开拓者,2021年6月,上海环码生物完成千万美元级别的天使轮融资,用于该公司环状RNA技术平台的完善和管线推进;圆因生物成立于2021年4月,同年11月,圆因生物完成超亿元Pre-A轮融资,用于新药管线临床前和临床研究。
新思界行业分析人士表示,相比于线性RNA,环状RNA具有结构稳定、不易降解等特点,其在帕金森症、癌症等疾病的诊断与治疗中展现出良好应用前景。作为RNA领域新研究热点,环状RNA市场吸引了众多资本入局,未来市场开发前景广阔,但目前来看,全球环状RNA疗法开发仍处于临床早期阶段,距离商业化发展距离十分远。
原文标题 : 【深度】环状RNA研究热情较高 未来市场发展前景广阔
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