第一章 行业发展概况

基因编辑（Gene Editing），又称基因组编辑（Genome Editing）或基因组工程（Genome Engineering），是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术或过程。

早期的基因工程技术只能将外源或内源遗传物质随机插入宿主基因组，基因编辑则能定点编辑想要编辑的基因。基因编辑依赖于经过基因工程改造的核酸酶，也称“分子剪刀”，在基因组中特定位置产生位点特异性双链断裂（DSB），诱导生物体通过非同源末端连接（NHEJ）或同源重组（HR）来修复DSB，因为这个修复过程容易出错，从而导致靶向突变。这种靶向突变就是基因编辑。基因编辑以其能够高效率地进行定点基因组编辑， 在基因研究、基因治疗和遗传改良等方面展示出了巨大的潜力。

图 基因编辑产业链

资料来源：资产信息网 千际投行 上海证券研究所

截止至2022年7月20日，iFinD基因编辑指数（864014．TI）共包含5只成份股。5只成份股均属于美股。截止至2022年7月20日，企业总市值为132．31亿元，企业员工总数达2027人。

表 基因编辑指数成份股总市值

资料来源：资产信息网 千际投行 iFinD

表 基因编辑指数成份股员工数量

资料来源：资产信息网 千际投行

第二章 商业模式和收入模式

2．1 产业链价值链

基因编辑公司属于行业产业链的中上游。成份股中的Sangamo公司处于产业链的上游，同哈佛、麻省理工、中国科学院、中山大学等高校和科研机构一样，Sangamo公司主要致力于基因编辑领域的基础研究。而成份股中的Editas公司则处于行业的中游，公司通过使用上游公司提供的相关专利研发基因编辑相关的产品和技术服务，为下游终端客户提供相关的产品、技术和服务。

图 基因编辑行业产业链

资料来源：资产信息网 千际投行 上海证券研究所

2．2 商业模式

基因编辑公司的商业模式以提供细胞器基因编辑合同技术服务为主。选择以技术为生产力的商业模式，使其能够在公司的起步阶段夯实技术实力，积累更多资源要素，利于持续稳定开发公司利益增量，稳步向成长阶段进阶。

2．3 技术发展

基因编辑的相关技术主要分为ZFN技术、TALEN技术、CPISPR／Cas技术及其衍生技术、RNA编辑技术等四个细分技术。

图 基因编辑技术分类

资料来源：资产信息网 千际投行 中科院 头豹研究所

图 全球基因编辑领域专利申请TOP10（单位：个）

资料来源：资产信息网 千际投行 头豹研究院

2．4 政策和监管

目前国内有关基因编辑政策大多与医疗行业、动物医疗等行业有较大的联系。但是政府有关基因编辑的政策和伦理态度对整个行业的发展有着较大的影响。之前由于贺建奎“基因编辑婴儿“事件引发有关基因编辑道德伦理底线的广泛讨论，中国各主体陆续发布文件，表明中国在医学研究伦理审查与监管方面的问题和态度，同时划清基因编辑的红线和边界，有利于整体行业的良性发展。

图 中国基因编辑行业相关理论态度

资料来源：资产信息网 千际投行 头豹研究院

图 中国动物行业有关基因编辑等技术相关政策

资料来源：资产信息网 千际投行 国联证券研究所

第三章 行业估值和全球龙头企业

3．1 行业综合财务分析和估值方法

图：行业综合财务分析

资料来源：千际投行 资产信息网 iFinD

基因编辑行业估值方法可以选择市盈率估值法、PEG估值法、市净率估值法、市现率、P／S市销率估值法、EV ／ Sales市售率估值法、RNAV重估净资产估值法、EV／EBITDA估值法、DDM估值法、DCF现金流折现估值法、NAV净资产价值估值法等。

3．2 行业发展

（1）技术发展：基因编辑相关技术的进步会推动基因编辑行业整体的发展和上涨。

（2）明确道德底线和基因编辑边界：随着政府划清基因编辑的边界且明晰基因编辑企业的道德红线，基因编辑企业能更加规范地进行科研研究，推动基因编辑行业的发展。

（3）基因编辑的需求不断增加：在动植物方面，由于下端需求量较大，通过基因编辑来改变生物某些特性的需求不断增加，例如植物的耐药性和产量等。随着下游需求的增加，行业也将得到发展。

3．3 行业风险分析和风险管理

表 常见行业风险因子

资料来源：资产信息网 千际投行

（1）舆论风险

当某家基因编辑企业或者基因编辑相关课题组出现触发道德红线时，会影响群众对基因编辑技术的反面情绪，同时会增大政府对基因编辑技术研发的监管和限制，从而基因编辑行业会受到很大的影响。

（2）政策风险

若政府出台更加严格的政策监管甚至限制基因编辑行业的发展，整体行业的发展将会减缓。

3．4 SWOT 分析

优点：行业壁垒高，高校与科研机构推动行业发展

缺点：技术研发时间长，道德红线易触碰

机会：随着技术的发展，下游的需求逐渐变大

威胁：道德风险高、政策影响大

3．5 中国重要竞争者

中国市场暂无相关上市公司，主要有关基因编辑的研究仍然主要由高校和中国科学院进行。

3．6 全球重要竞争者

非中国上市公司有CRISPR Therapeutics ［CRSP．O］、Beam Therapeutics ［BEAM．O］、Editas Medicine［EDIT．O］、Sangamo Therapeutics［SGMO．O］、bluebird bio ［BLUE．O］等。

（1） CRISPR Therapeutics ［CRSP．O］：  CRISPR Therapeutics AG作为一家瑞士股份公司在Inception Genomics AG名下于2013年10月31日注册成立。他们是一家领先的基因研究的公司，专注于CRISPR／Cas9的疗法发展。

（2） Beam Therapeutics ［BEAM．O］： Beam Therapeutics Inc．成立于2017年1月25日，是一家生物技术公司，致力于根据其专有的碱基编辑技术创建一类新型的精密基因药物，其愿景是为患有严重疾病的患者提供终身治疗疾病。

（3） Editas Medicine［EDIT．O］： Editas Medicine， Inc．于2013年9月以Gengine， Inc．名字成立，后来在2013年11月更名为Editas Medicine， Inc．该公司是一家领先的基因研究公司，致力于通过纠正患者的致病基因治疗与基因相关的疾病。

（4） Sangamo Therapeutics［SGMO．O］：  Sangamo Therapeutics， Inc．是于1995年6月22日在特拉华州注册成立，专注于为基因调控和基因修饰的新型转录因子的开发和商业化。该公司是一个临床阶段的生物制药公司，侧重于对未满足的医疗需要的新的治疗策略－DNA结合蛋白的研究，开发和商业化。

（5） bluebird bio ［BLUE．O］： bluebird bio， Inc．是一家临床阶段的生物技术公司。公司于1992年4月16日在美国特拉华州注册成立，总部设在马萨诸塞州剑桥市。该公司成立的目的在于开发，生产和销售在严重的人类疾病治疗中能够安全有效地传递有用基因的治疗方法。

未来随着基因编辑等技术的发展进步和下游产业需求量的增加，基因编辑行业会迎来新的机会和上涨。但是随着基因编辑行业的发展，道德红线将会越发清晰，政府也将出台更多政策规范基因编辑行业和相关企业。

Cover Photo by Sangharsh Lohakare on Unsplash

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       原文标题 : 2022年基因编辑行业研究报告