CAR-T疗法的未来,是“治愈”自免疾病?
CAR-T疗法的能力圈有多大?或许,这是一个值得深思的问题。
目前,CAR-T疗法的核心战场,是血液瘤;未来,其大概率会成为攻克实体瘤的秘密武器之一。
但是,CAR-T疗法大概率不会局限在肿瘤领域。越来越多的的研究表明,在自身免疫疾病市场,CAR-T疗法也大有可为。
日前,顶级期刊《新英格兰医学杂志》发表的一项研究,就显示CD19 CAR-T疗法在自免领域,拥有极高的潜力。
/ 01 / 标志性的发现
上述提及的研究在德国进行,招募了三类患者群体,分别为:系统性红斑狼疮、特发性炎症性肌炎或系统性硬化症的患者。
上述患者患有严重和进展的疾病,并且对至少两种不同的免疫调节剂具有耐药性。因此,CAR-T疗法对于他们来说,是一种没有办法的新尝试。事后来看,这些患者可能做出了正确选择。
具体来看,中位随访15个月的时候,8名系统性红斑狼疮患者都达成DORIS(系统性红斑狼疮缓解定义工作组)标准缓解。这是评估 SLE 患者缓解的统一标准,意味着CAR-T疗法效果不错。
同样的情形,在其它适应症患者群体身上体现。所有特发性炎性肌炎患者均出现根据美国风湿病学会/欧洲抗风湿病联盟(ACR/EULAR)标准的主要临床缓解,所有系统性硬化症患者的欧洲抗风湿病联盟硬皮病试验研究组(EUSTAR)活动指数评分均下降。
值得一提的是,所有患者体内的自身抗体消失,且完全停止包括糖皮质激素在内的免疫抑制和抗炎药物的治疗。这意味着,CAR-T疗法在这些患者身上的效果,不仅深入并且持久。
并且,除了疗效之外,在安全性方面CAR-T疗法也是非常突出,只有轻微的毒性。具体来说,11例患者发生细胞因子释放综合征,其中10例为1级,1例为2级。只有1例患者出现严重的4级中性粒细胞减少症,但是在停止舍曲林、普瑞巴林和多沙唑嗪治疗并注射粒细胞集落刺激因子后消退。
也正因此,该项研究被称之为“标志性的发现”。
/ 02 / “掉队”也在时刻发生
CAR-T疗法在自身免疫疾病领域的潜力毋庸置疑,但参与者上岸的过程或许会充满变数。
日前,比利时生物技术公司Galapagos便意外掉队了。在财报中,公司宣布出于战略原因,退出CAR-T疗法GLPG5101在红斑狼疮的竞争。
要知道,Galapagos在2022年进行了战略调整押注CAR-T疗法,红斑狼疮是其核心管线之一。
在去年11月,公司还表示,在难治性系统性红斑狼疮患者中启动一项名为GLPG5101的1b 期研究方面,取得了“进一步进展”。但遗憾的是,从那以后,临床信息就没有更新了。最终市场等来的,是其终止研发的消息。
在电话会议上,公司表示之所以停止该项目研发,是因为看到多个玩家在短时间内进入这个区域。换句话说,Galapagos认为该领域的潜在竞争已经足够激烈。在考虑风险效益和发展时间之后,最终作出了这一决定。
本质上,Galapagos的遭遇,也会是其它选手将会遇到的问题。在自免领域,CAR-T疗法的确是在持续向前,但内卷也在时刻发生,biotech要想脱颖而出,需要跑的足够快。
原文标题 : CAR-T疗法的未来,是“治愈”自免疾病?
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