新研究发现了一种新的治疗神经退行性疾病的方法，为改善阿尔茨海默病、帕金森病、白质消融性脑病和多发性硬化症等疾病的治疗带来了希望。

《医学快讯》

2月20日消息

神经退行性疾病发生在大脑或神经系统中的神经细胞随着时间的推移失去功能并最终死亡的时候。阿尔茨海默病和帕金森病最为常见。

凯斯西储大学（Case Western Reserve University，CWRU）医学院的科学家领导的一个团队发现了一种新的治疗神经退行性疾病的方法，为改善阿尔茨海默病、帕金森病、白质消融性脑病（Vanishing White Matter Disease，VWM）和多发性硬化症等疾病的治疗带来了希望。研究人员重点关注的是星形胶质细胞（大脑中最丰富的细胞），它们通常支持健康的大脑功能。越来越多的证据表明，在神经退行性疾病中，星形胶质细胞可转变为一种有害状态，从而增加神经细胞的损失。新研究结果发表在《自然-神经科学》（Nature Neuroscience）杂志上。

研究于2024年2月20日发表在《Nature Neuroscience》（最新影响因子：25.0）杂志上

研究人员创造了一种新的细胞技术来测试数千种可能的药物，以检测它们防止这些异常星形胶质细胞形成的能力。

“通过利用高通量药物筛选（high-throughput drug screening）的力量，我们已经确定了一个关键的蛋白质调节因子，当被抑制时，可以防止有害的星形胶质细胞的形成，” Benjamin Clayton 说，他是美国多发性硬化症学会（National Multiple Sclerosis Society，NMSS）职业转型研究员，在凯斯西储医学院的 Paul Tesar 实验室工作。

他们发现，阻断一种名为 HDAC3 的特殊蛋白质的活性可能会阻止危险的星形胶质细胞的发展。科学家们发现，通过给予专门针对 HDAC3 的药物，他们能够阻止危险的星形胶质细胞的发展，并显著提高小鼠模型中神经细胞的存活率。

“这项研究建立了一个平台，以发现控制病变星形胶质细胞的疗法，并强调了调节星形胶质细胞状态治疗神经退行性疾病的治疗潜力，” 该研究的首席研究员、CWRU 医学院神经科学系教授、创新治疗学 Dr. Donald and Ruth Weber Goodman 教授、遗传学与基因组科学系教授 Paul J. Tesar 博士说。

Tesar 也是医学院神经胶质科学研究所（Institute for Glial Sciences）的主任，他说，在病人从这种有前景的方法中获益之前，还需要做更多的研究。但是，他说，他们的发现可能会导致新的疗法的产生，解除有害的星形胶质细胞，支持神经保护，也许在未来可以改善患有神经退行性疾病的人的生活。

“神经退行性疾病的治疗通常直接针对神经细胞，” Tesar 说，“但在这里，我们想知道修复星形胶质细胞的破坏作用是否可以提供治疗益处。我们的研究结果重新定义了神经退行性疾病治疗的前景，并为星形胶质细胞靶向药物的新时代打开了大门。”

创立于1826年的凯斯西储大学

星形胶质细胞（Astrocytes）是神经胶质细胞的一种亚型，构成了人类中枢神经系统（CNS）的大部分细胞。它们执行代谢、结构、稳态和神经保护任务，如清除多余的神经递质、稳定和调节血脑屏障以及促进突触形成。

参考文献

Source：Case Western Reserve University

Fixing rogue brain cells may hold key to preventing neurodegeneration

Reference：

Clayton, B.L.L., Kristell, J.D., Allan, K.C. et al. A phenotypic screening platform for identifying chemical modulators of astrocyte reactivity. Nat Neurosci (2024). https://doi.org/10.1038/s41593-024-01580-z

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       原文标题 : 修复异常的脑细胞可能是阻止神经退行性变的关键