【洞察】原位转分化技术在神经系统疾病治疗领域应用前景广阔临床转化进程将不断加快

2024-03-29 15:02

近年来，全球布局原位转分化技术的企业在不断增加，从国内市场来看，纽伦捷生物、神曦生物、鲸奇生物等企业为代表性企业。

原位转分化技术是诱导性多能干细胞（iPSC）技术上迭代发展起来的新一代细胞重编程技术。

基因疗法是目前全球各大药企重点布局方向，全球处于临床前阶段的基因疗法药物已达到1110项以上，适应症包括神经系统疾病、眼科疾病、代谢疾病、肿瘤、骨骼肌肉疾病等，其中神经系统疾病占比最高，达18.5%左右。神经系统疾病包括阿尔茨海默病、脑中风、帕金森病、抑郁症、精神分裂症、自闭症等。

神经元的再生修复是神经系统疾病治愈的关键。胚胎干细胞移植是解决神经元再生问题的主要方案，但该方案存在免疫排斥风险。原位转分化技术为神经元再生提供了新思路，与胚胎干细胞移植相比，具有成本较低、步骤少、可避免免疫排斥反应、减少伦理风险等诸多优势，近年来，随着基因疗法市场发展，原位转分化技术市场关注度日益提升。

根据新思界产业研究中心发布的《2024-2029年原位转分化技术行业风险投资态势及投融资策略指引报告》显示，近年来，全球布局原位转分化技术的企业在不断增加，从国内市场来看，纽伦捷生物、神曦生物、鲸奇生物等企业为代表性企业。原位转分化技术是基因疗法重要发展方向，目前原位转分化技术尚处于研发早期阶段，随着技术突破，未来3-5年，该技术将会进入更多的临床试验。

纽伦捷生物的细胞原位转分化技术具有自主知识产权，围绕该技术，纽伦捷生物建立了病毒及非病毒载体设计、转分化因子筛选、体内外药效学方法开发等新型基因治疗药物关键研发平台。2023年12月，纽伦捷生物完成了数千万元Pre-A轮融资，投资方包括上海科技创业、武汉百赢、上海司南园科等。

神曦生物是少数专注于神经再生的企业之一，原位神经再生技术平台处于全球领先水平，原位转分化技术已应用到多种神经系统疾病，具有安全、可大规模生产优势。2023年5月，神曦生物完成了超亿元人民币的Pre-A+轮融资，融资将用于原位神经再生技术的临床转化。

新思界行业分析人士表示，神经元的再生修复是神经系统疾病治愈的关键，原位转分化技术为神经元再生提供了新途径，在神经系统疾病治疗领域应用前景广阔。目前原位转分化技术尚处于研发早期阶段，但基于其前景，市场布局企业不断增加，在相关企业积极布局下，原位转分化技术临床转化进程将加快。

原文标题 : 【洞察】原位转分化技术在神经系统疾病治疗领域应用前景广阔临床转化进程将不断加快