药物定制，让药物有效性百分百？

2024-04-12 10:11

文/陈根

生病了往往需要吃药，但其实，吃药治病是一个概率问题，比如，同样的药治疗相同的病，有些人就是药到病除，有些人则不见改善，还有些人会出现药物中毒，甚至极少数人还会威胁到生命？

而这种现象的根本原因就是药物反应的个体差异。要知道，人和人的个体差异——包括病理生理因素、环境因素、遗传因素等都非常不同，这就决定了相同的药用在不同的人身上会有不同效果。

事实上，根据统计数据，人的一生中因用药发生不良反应的几率，远大于交通事故。2025年我国慢性病药物费用预计将超过2,500亿美元，其中约有50%属于无效支出。还有数据显示，各类疾病药物有效率普遍偏低，最低的是抗癌药物，有效率仅约20%；其余疾病用药的有效率也仅在50%左右。

那么，有没有办法让药物的有效性再高一点呢？

办法当然有，那就是药物定制。药物定制的原理很简单——就是针对个体差异来针对个体进行药物开发。这在过去非常困难，因为传统药物的开发与生产过程耗时长、风险大，就算十年也未必能研发出一款能上市应用的药物，但近年来，人工智能（AI）已经成为了制药行业的变革性力量。今天，制药行业正向更简化有效的开发方法转型。

AI的快速发展，也给AI定制药物提供了机会。4月9日，《自然》杂志发表的一篇论文就指出：AI有潜力缩小针对非洲人群定制化药物的差距。

事实上，基于西方人群的药物基因组学信息并不总是适用于非洲人群，不同族群间的基因变异频率存在差异。然而，针对非洲人群的药物基因组学（Pharmacogenomics）研究却严重匮乏。数据库PharmGKB中不到5%的数据来自非洲，美国FDA就药物基因组学提供的建议中，仅有15种药物在非洲人群中得到过研究。

在这样的背景下，科学家们把焦点转向了AI，试图通过AI来帮助定制药物。目前，临床研究中的基础模型已在开发中，比如，用于识别癌症影像学数据的生物标志物。研究人员认为，未来1~2年内会出现药物基因组学领域的开源基础模型，用于定制药物。但这些模型还带有西方人群的偏向，研究人员正在针对非洲人群采用“迁移学习”来微调。

可以说，基于AI，非洲药物基因组学研究已经迈出第一步。更重要的是，针对非洲人群的AI药物定制方案具有借鉴意义，毕竟，由于人群间的基因变异频率存在差异，基于西方人群的数据也未必适用于中国人，因此，针对非洲人群的AI药物定制方案一旦获得成功，将为基于中国人群的药物基因组学研究提供重要的理论和临床应用价值。

显然，借助AI，针对个人的特定性因素来实现个性化、高效的治疗已经成为了一个潜力巨大的医药蓝图。而随着数据量的不断增加和算法的不断优化，AI的预测能力和准确性还会不断提高，从而为药物研发提供更加可靠的支持。

原文标题 : 陈根：药物定制，让药物有效性百分百？