一项新研究指出，FDA 批准的治疗早期阿尔茨海默病的新药得到了赞扬，但也存在很多争议。

《医学快讯》

8月10日消息

独立医疗系统（Independence Health System，IHS）推出了一项新服务，该服务利用了一种压倒性的患者医疗需求和两种新药。

IHS 在 Excela Health 和 Butler Health System 校区开设了记忆诊所，为患者评估早期阿尔茨海默病并接受新疗法的输液治疗。对于患有此病的患者，IHS 的医生会为他们注射去年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的 lecanemab （商品名Leqembi），以及刚刚获批的 donanemab（商品名Kisunla），但目前只有 lecanemab 可用。

Donanemab 于 7 月获得 FDA 批准，目前 IHS 已订购该药。

这些药物被誉为针对这种不治之症的突破性疗法，但也因其有效性和风险而引发争议。这些药物通过攻击大脑中与阿尔茨海默病相关的 β-淀粉样蛋白斑块来发挥作用。

这些药物可以减缓但无法阻止疾病的进展。

到目前为止，IHS 已有超过 30 名患者加入该项目，其中包括脑脊液检测和高级成像技术。IHS 神经科学总监 Mary Elizabeth Kovacik Eicher 表示，新开设的记忆诊所将加快对早期阿尔茨海默病患者的评估和治疗，并称该医疗系统是西宾夕法尼亚州首个为患者注射 lecanemab 的机构。

阿尔茨海默病是一种神经退行性疾病，主要影响 65 岁以上人群，其特征是思维、记忆和推理能力逐渐衰退。全球约有 5,000 万人患有此病，这被称为全球健康危机，也让多年来寻找治疗方法的科学家感到沮丧。

但在一些研究人员中，这些药物的批准在安全性和有效性方面引发了争议。这些药物属于一类称为单克隆抗体的药物，其副作用包括脑出血和脑体积加速丧失，这也是阿尔茨海默病恶化的迹象。

比较多奈哌齐（donepezil）和lecanemab与安慰剂（placebo）的疗效斜率和绝对变化。仅观察到多奈哌齐较基线有所改善。在这两种情况下，曲线视觉上的偏离表明，在试验的短期窗口之外可能存在更大的益处。请注意，两个研究的Y轴刻度相等，便于比较。IV表示静脉注射。ADAS-Cog是阿尔茨海默病评估量表的认知子量表，范围从0到90，分数越高表示情况越差。该量表的MCID（最小临床重要差异）为3分

例如，发表在《神经病学》（eNeuro）杂志上的一项研究指出，这些药物具有“令人担忧的安全性”，其中四分之一使用 lecanemab 的患者出现脑肿胀或出血，三分之一以上使用 donanemab 的患者出现相同的副作用。研究人员表示，这些药物并没有像制药商所说的那样在 18 个月内使患者的病情恶化减缓 27%，而是减缓了不到 2.5%。研究作者分别是 Alberto J. Espay（辛辛那提大学）、Kasper P. Kepp （丹麦技术大学）和 Karl Herrup（匹兹堡大学）。

研究于2024年7月1日发表在《eNeuro》（最新影响因子：2.7）杂志上

“这些药物带来的益处微小且不确定，风险令人担忧且尚未完全了解，治疗成本也非常高，这表明这些药物主要是基于理论而非实际益处进行推广的，”该研究总结道。

对于负责 IHS 记忆诊所的 Eicher 博士来说，这些药物减缓疾病进展的程度并不重要。她表示，医学总是涉及成本效益的选择。

“无论是减缓 27% 还是 2%，这都是我们以前从未有过的，”她说，“由于这些药物的副作用，存在很多争议。这里存在风险。这在医学中总是存在的。在所有事情中都存在。”

Lecanemab关键性试验的信息图。展示这些数据是为了方便从作者的角度全面解读临床试验数据

她表示，她的患者所经历的副作用，如头痛，是轻微的且易于控制，但在如此小的群体中可能尚未出现严重问题。

“这取决于患者、家人和亲人做出适合他们的决定，” Eicher 博士说，“这些患者值得一个机会。”

“对他们来说，这真的是关于希望，”她说。

创立于2023年的独立医疗系统

独立医疗系统（Independence Health System，简称IHS）成立于2023年1月，由巴特勒纪念医院（Butler Memorial Hospital）、克拉里昂医院（Clarion Hospital）、弗里克医院（Frick Hospital）、拉特罗布医院（Latrobe Hospital）和西莫兰医院（Westmoreland Hospital）组成。该系统拥有925张床位，汇聚了超过1,000名医师和高级执业者，以及7,300名员工。作为西宾夕法尼亚州第三大的医疗系统，IHS的服务范围覆盖超过10个县，为75万人口提供医疗服务。

参考文献

Source：Max Planck Society

Alzheimer's disease: It's not only neurons—glial cells also produce harmful proteins

References：

[1].Sasmita, A.O., Depp, C., Nazarenko, T. et al. Oligodendrocytes produce amyloid-β and contribute to plaque formation alongside neurons in Alzheimer’s disease model mice. Nat Neurosci (2024). https://doi.org/10.1038/s41593-024-01730-3

[2]. Rajani RM, Ellingford R, Hellmuth M, Harris SS, Taso OS, Graykowski D, et al. (2024) Selective suppression of oligodendrocyte-derived amyloid beta rescues neuronal dysfunction in Alzheimer’s disease. PLoS Biol 22(7): e3002727. https://doi.org/10.1371/journal.pbio.3002727

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       原文标题 : 治疗早期阿尔茨海默病的新药得到了赞扬但也有争议