AI制药的实际价值正一步步得到验证。

来源｜医药研究社

都说AI赋能医药，但具体是怎样的实践、已经取得了怎样的成果，大多数人只有一个比较模糊的概念。目前，期望与现实之间仍有不小的鸿沟要跨越，那有没有药企已经切实迈出了重要一步？

必然是有的，比如云顶新耀，是一个可以重点关注的案例。

近日，云顶新耀宣布，公司自主研发的首款新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗EVM16已在北京大学肿瘤医院顺利完成首例患者给药，标志着该临床试验项目取得了里程碑进展。

这一成果也引起公司股价涨超60港元/股，创下自2021年9月28日以来近3年半新高，并成功突破2020年55港元/股的IPO发行价。

而云顶新耀此次临床成果能够带动市场情绪走高，也可以算是“蹭了AI热度”。

据了解，云顶新耀会根据每位患者特有的肿瘤细胞突变，使用自主研发且具备自我迭代能力的EVER-NEO-1“妙算”肿瘤新抗原人工智能AI算法系统，识别出具有较高免疫原性的肿瘤新抗原，并设计出编码数十种肿瘤新抗原的mRNA治疗性疫苗。EVM16就是一款AI算法驱动识别肿瘤新抗原的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗。

如今这款产品完成首例患者给药，也意味着AI制药的实际应用价值正一步步得到验证。

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AI+mRNA，新药研发更轻松

大家都知道，将AI应用于医药领域的一个核心优势就在于，提高药物研发效率，并控制成本，此前困扰诸多药企的三个“10”（即10个亿的资金投入、10年时间、不到10%的成功率）创新药开发难题或将迎刃而解。

GMI Research研究报告也显示，“AI有望全面应用于医学成像与快速诊断、药物发现、医疗手术辅助机器人、基因级别的精准医疗、药物模拟筛选以及mRNA序列预测、蛋白质结构预测等领域，大幅缩减产品创新周期、全面提高现代医学的精准率以及在同样的时间内覆盖更大范围的患者。”

进一步细化，AI具体是怎么“造福”mRNA疫苗产品研发的？

据了解，mRNA的核心功能是传递遗传信息，指导细胞合成蛋白质，它是从DNA到蛋白质的“中间桥梁”。mRNA疫苗从诞生到应用于人体，需经历序列设计、靶向输送、识别表达等过程，每个环节均提出较高的技术要求。

以序列设计环节为例，其挑战性主要表现在，由于遗传密码的简并性（密码子冗余性）和mRNA设计的灵活性，能够编码同一蛋白抗原的mRNA序列数量十分庞大。比如，新冠病毒的刺突蛋白（抗原）共有1273氨基酸，能翻译成刺突蛋白的mRNA序列多达2.4×10^632。

这也将导致mRNA疫苗序列设计环节出现不少问题。比如：设计复杂度高，计算量大；预测模型的不准确性；实验验证的负担增加；序列的稳定性、翻译效率和免疫原性之间的权衡困难；潜在的脱靶效应等。

此种情况下，应用AI的必要性非常大。具体而言，AI算法模型能够从海量候选分子中快速筛选出更有潜力的疫苗或治疗方案，更高效地设计和优化mRNA序列，进而缩短研发周期，降低研发成本。

据悉，目前云顶新耀专有的EVER-NEO-1“妙算”mRNA序列设计算法系统已经实现三大迭代。AI算法模型下，不仅能识别出绝大多数已被报道的肿瘤新抗原，还识别出了多个之前未报道的肿瘤新抗原，并且在多个独立验证研究中展现出与行业领先算法相当或更优的新抗原预测能力。

看向云顶新耀此次备受关注的产品EVM16。据云顶新耀介绍，此前的临床前研究中，EVM16在多种小鼠模型中都激发出了强烈的新抗原特异性T细胞免疫反应，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中也实现了显著的肿瘤生长抑制。

另外，临床前数据还证明了EVM16与PD-1抗体联用后具有协同抗肿瘤效果，支持个性化肿瘤疫苗与免疫检查点抑制剂在临床中的联用。在临床前安全性评估试验中，EVM16也展现了良好的安全性。

来源：云顶新耀公众号

总体来看，云顶新耀已经抓住当下重要的技术革新力量，将AI与mRNA业务融合，打造更有效的抗癌方案，也有望满足紧迫的市场需求，并借此打开不小的市场规模。

根据国际癌症研究机构（IARC）研究报告，2022年全球新增癌症病例达2000万例，死亡病例为970万；预计至2050年，全球新增癌症病例将超过3500万例，相较于2022年增长77%，癌症死亡将飙升90%。

与此同时，云顶新耀何时盈利的问题，或能得到更确切的答案。

02

自研+引进，商业化探路更稳妥

云顶新耀2024年全年发展的“成绩单”尚未揭晓，不过从此前发布的半年报中，还是能大致了解该公司的经营底色。

据财报，2024年上半年，云顶新耀实现收益3.015亿元，同比增加2.926亿元；亏损净额6.324亿元，同比增亏2.088亿元，主要由于与mRNA COVID-19疫苗有关的无形资产的一次性、非经常性减值亏损；现金储备达到19.3亿元，可支持多项战略目标的实现。

来源：云顶新耀财报

可以看出，云顶新耀“增收不增利”的问题比较突出。但从官方的态度来看，这个情况或许也不会持续太久。

在发布半年报时，云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“我们对实现全年人民币7亿元的销售目标非常有信心，并力争在2025年底前实现现金盈亏平衡的战略目标。”

信心来源是什么？自然是产品。

目前，云顶新耀已经拥有耐赋康®（全球首个IgA肾病对因治疗药物）、依嘉®（全球首个氟环素类抗菌药物）等上市产品，这些产品的商业化价值正逐步释放。

其中，耐赋康®于2024年5月在中国内地正式商业化上市开出首张处方，在上市后一个多月内产品销售收入高达1.673亿元。依嘉®则于2024年上半年实现收入1.342亿元。

另外，考虑到相关市场的前景广阔，如肾病领域，根据艾昆纬分析IgA肾病患者流向，中国现有接受治疗的IgA肾病患者约130万人，预计至2032年患者将近300万人，复合年增速约8%，后续云顶新耀通过搭建销售团队、积极参与医保谈判等，提高药品可及性，或许还有望迎来一波更大的产品增长。

在研产品方面，财报透露，除EVM16之外，云顶新耀还在研发多款mRNA肿瘤治疗性疫苗药物，包括个性化肿瘤治疗性疫苗（PCV）、肿瘤相关抗原（TAA）肿瘤治疗性疫苗、免疫调节肿瘤治疗性疫苗、自体生成CAR-T等。

其中，肿瘤相关抗原（TAA）疫苗EVM14也颇受市场关注。据悉，该款产品具有良好的肿瘤特异性、非常适合晚期疾病、对比个性化肿瘤疫苗生产成本更低等优势，预计于2025年初在中美两国提交新药临床试验申请。

来源：云顶新耀公众号

这样的产品布局下，云顶新耀“自主研发+授权引进”双轮驱动发展模式已经成型，对比此前较为依靠License-in（授权引进）模式运作，如今云顶新耀的商业化探路显然是更加稳妥的。而这或许也是云顶新耀一度领跑港股18A创新药板块的深层次原因。

       原文标题 : 云顶新耀股价创近3年半新高：创新药开发已离不开“抱AI大腿”