RNA疗法

“中国数字疗法第一股”？脑动极光问题明显，时间是不安之源

本文系深潜atom第862篇原创作品挑战在于，能否度过商业化中途困境花满楼丨作者深潜atom工作室丨编辑 2020年，国家药品监督管理局审批通过了首款数字疗法产品，加速了该赛道的发展。在

数字疗法数字药物脑动极光医疗器械临床医学 2024-11-18

不打价格战，CAR-T疗法在美国

前有诺华、吉利德两大巨头的CAR-T疗法获批多年，作为后来者的biotech，应该如何定价？对于国内大部分企业来说，答案可能不假思索：价格战。这也是过去大部分药物国产替代的逻辑。不过，英国生物科技企业Autolus给出了另外一个答案

CAR-T疗法生物科技癌症治疗创新药临床医学 2024-11-15

2024，细胞疗法实体瘤爆发元年

如何来定义2024年的全球创新药？我们现在还无法给出一个确切的答案。但对于身处其中的细胞疗法来说，答案已经跃然纸上：细胞疗法实体瘤的爆发元年。 2月16日，Iovance 的Lifileucel获得FDA加速批准上市，用于治疗PD-1抗体治疗后进展的黑色素瘤

细胞疗法实体瘤时代 CAR-T疗法黑色素瘤医疗科技 2024-10-23

氨基一周｜mRNA明星企业破产；传奇CAR-T疗法在美国加速起飞

写在前面：嗨，亲爱的读者朋友们，氨基观察公众号最近推出了AI伙伴“氨基君”！欢迎您在公众号对话框中和“氨基君”聊天，无论是关于大健康产业的知识，还是其他

mRNA疫苗细胞研究基因工程生物材料传染病 2024-10-21

基因疗法第一网红，翻盘越来越难了

提到基因疗法，蓝鸟生物是绕不开的一个存在。 1992年，两位麻省理工学院的研究人员创立了蓝鸟生物的前身Genetix Pharmaceuticals。经过近20年的坚持，蓝鸟生物在基因疗法的努力方显成效

基因疗法 FDA 基因编辑疗法创新药细胞研究 2024-10-14

靶向并摧毁tau蛋白缠结的新疗法是未来阿尔茨海默病治疗的希望所在

科学家们已经开发出新的潜在疗法，这些疗法可以选择性地去除与阿尔茨海默病相关的 tau 蛋白聚集体，并改善小鼠的神经退行性病变症状。英国医

tau蛋白阿尔茨海默病蛋白质组学神经生物学 2024-09-14

研究人员开发新的阿尔茨海默病免疫疗法

研究人员正在开发一种针对阿尔茨海默病的新型免疫疗法，该疗法可同时靶向 Aβ 和 tau 蛋白。

阿尔茨海默病失智症状医药研究靶向治疗神经元细胞 2024-09-06

靶向肿瘤免疫微环境：TLR9激动剂的联合免疫疗法

前言在过去的十几年中，以免疫检查点抑制剂（ICI）为代表的免疫治疗取得了重大的临床突破。到目前为止，靶向PD-1PD-L1和细CTLA-4的ICI已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于临床治疗

靶向肿瘤聚糖药物开发创新药生物制药肿瘤治疗 2024-08-12

18A首现市值低于1亿港币的企业；东北制药收购细胞疗法企业

老牌药企将目光投向细胞疗法。 8月5日，东北制药发布公告称，计划收购细胞疗法企业鼎成肽源70%的股权。目前，鼎成肽源已构建起完整的TCR-T和CAR-T细胞治疗产品的技术平台及产品转化体系。 18A首现市值低于1亿港币的企业

医疗 18A 东北制药细胞疗法 TCR-T CAR-T 2024-08-07

TCR-T 疗法割裂的一日

细胞疗法领域再次迎来了一个具有里程碑意义的时刻。 8月1日，Adaptimmune宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其TCR-T疗法Tecelra上市，用于治疗无法切除或转移性的滑膜肉瘤成人患者

医疗器械创新药生物医药细胞疗法 TCR-T疗法 2024-08-05

职工医保个人账户可与近亲属共济；首个体内制造CAR-T疗法获FDA批准临床

职工医保个人账户迎来再升级。 8月1日，依据《关于健全基本医疗保险参保长效机制的指导意见》，职工医保个人账户的资金可以用于家庭成员的医疗支出，实现了“家庭共济参保，扶老携幼”

医疗 CAR-T疗法职工医保血液学肿瘤治疗 2024-08-02

全国医疗保障标准化工作组成立；FDA授予现货型T细胞疗法优先审评资格

7月18日，全国医疗保障标准化工作组在北京成立。据了解，目前我国医疗保障标准化工作已有一定基础，但尚未形成全国统一的标准化体系。标准不统一、数据不互认的现象依然存在，这影响了部门之间、地区之间的政策衔接和数据共享

医疗保障 FDA T细胞疗法英科医疗医药动态 2024-07-19

传奇生物CAR-T疗法上半年销售额3.4亿美元

飞利浦呼吸机遭遇问题。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）发布公告，以最高级别的召回令召回飞利浦公司生产的多款呼吸机。这些产品主要用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停综合征。然而，由于呼吸机的故障警报装置

医疗飞利浦呼吸机辐联科技诺和诺德创新药 2024-07-18

强生医疗科技任命中国区新总裁；原启生物CAR-T疗法获FDA快速通道资格

强生在华人事调整持续进行。 7月15日，强生公司宣布，周敏涛将担任其医疗科技中国区总裁，并向强生医疗科技亚太区主席Vishnu Karla汇报工作。同时，周敏涛也成为了强生医疗科技亚太区领导团队的一员

强生医疗 CAR-T疗法 LAG-3联合疗法 LAG-3融合蛋白疗法 2024-07-16

冲击“中国数字疗法第一股”，脑动极光凭的是“含科量”？

当AI进入脑科学领域，能创造多大的市场？对这一问题，脑动极光在试图给出答案。据了解，该公司正在朝“中国数字疗法第一股”进军，

医疗科技数字疗法脑科学 AI 脑动极光 2024-07-10

糖尿病疗法的“终极答案”

本文系基于公开资料撰写，仅作为信息交流之用，不构成任何投资建议。如何创造一家市值百亿美金的公司？方法很简单，只需要抓住临床空白，并做出一点点创新。很多时候，看似微小的创新，却足以重塑整个市场

糖尿病疗法胰岛素泵 AI程序设定胰岛素注射医疗器械 2024-07-08

决战多发性骨髓瘤BCMA CAR-T疗法大时代，谁能成为Best in Class？

BCMA CAR-T产品的发展前景备受瞩目，其在血液肿瘤治疗领域的应用正逐步成为现实，同时在自身免疫疾病治疗中的创新尝试也为市场描绘了新的增长蓝图。然而，尽管市场对BCMA CAR-T产品的未来充满期待，但目前尚难以预测哪款产品能够最终成为行业“天花板”

CAR-T疗法血液肿瘤治疗自身免疫疾病治疗生物科技 2024-07-03

【洞察】RNA探针细分产品各有优缺点我国相关研究不断深入

RNA探针采用示踪物进行标记，通常采用放射性同位素、地高辛、生物素、荧光染料等，这些示踪物具有自显影或者发光效果，以达到高灵敏检测效果。 RNA探针，是生物探针的一种，属于核酸探针，是能与相对应

RNA探针放射性同位素生物素生物探针示踪物 2024-06-19

发展变化中的癌症细胞疗法

前言自2017年美国食品药品监督管理局（FDA）批准第一种CAR-T细胞产品以来，先后有6种CAR-T产品进入市场。今年早些时候，肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法lifileucel成为FDA批准的第一种用于实体瘤（转移性黑色素瘤）的细胞治疗产品

癌症细胞疗法 CAR-T细胞临床实验 CAR-NK细胞免疫学 2024-06-04

mRNA疗法在代谢疾病领域展现良好前景

前言信使核糖核酸（mRNA）的治疗应用面临着许多挑战，涉及递送、耐久性、毒性、免疫原性和较差的疗效。然而，包括核苷修饰、序列优化和改进的递送系统在内的进步使越来越多的mRNA疗法进入临床试验，特别是用于治疗罕见的单基因疾病和某些癌症

mRNA疗法代谢疾病信使核糖核酸单基因疾病癌症治疗 2024-05-11

新设备提高了干细胞的生成率和阿尔茨海默病细胞疗法应用的可能性

使用芯片平台分化的神经干细胞研究人员改进了一项将普通皮肤细胞转化为神经干细胞的技术，这一进展有助于缩小阿尔茨海默病和帕金森病的个性化细胞疗法的差距。瑞典

神经干细胞阿尔茨海默病细胞疗法帕金森病微流控设备 2024-04-25

肿瘤免疫疗法“希望之星”，等来久违的好消息

IL-15，曾被视为癌症免疫治疗领域中最有前景的靶点之一。作为一种刺激性细胞因子，其在临床前研究中对抑制肿瘤生长和抗转移特性表现出显著效果。也正因此，IL-15在癌症免疫治疗研究中备受瞩目。早在2008年，美国国家癌症研究所就将其列为最具潜力的候选药物

癌症免疫治疗 IL-15 靶点肿瘤治疗卡介苗 2024-04-24

抗血管生成与ICI联合疗法临床试验的经验教训

前言抗血管生成药物，通常是靶向VEGF–VEGFR途径的抗体或酪氨酸激酶抑制剂，是目前临床证明可提高免疫检查点抑制剂（ICIs）疗效的少数组合之一。这种临床益处已在不同癌症类型的关键III期试验中得到证明，然而，许多III期临床试验也出现了阴性结果

抗血管生成药 ICI联合疗法临床试验肿瘤治疗医疗科技 2024-04-16

“退出”NK细胞疗法赛道，赛诺菲肿瘤支柱管线的非意外死亡

新技术的发展，总是充满令人激动与失望的瞬间。细胞疗法过去几年的发展便是如此。自然杀伤（NK）细胞疗法因其“通用现货”等优势，被寄予厚望。作为先天免疫系统的一部分，NK细胞的作用是杀死病毒感染的细胞和癌变细胞

NK细胞疗法赛诺菲基因编辑技术先天免疫系统 2024-04-16

人类神经元模型为阿尔茨海默病的新疗法铺平了道路

科学家开发了一种创新的人类神经元模型，该模型能够稳健地模拟 tau 蛋白在大脑中的聚集传播过程。威尔康奈尔医学院 4月5日消息威尔康奈尔医学院（Weill

人类神经元模型阿尔茨海默病 tau蛋白额颞叶失智症 2024-04-07

免疫疗法治疗阿尔茨海默病在小鼠研究中显示出希望

一项新研究使用抗体激活免疫细胞，可以减少大脑中的 β-淀粉样蛋白斑块，并缓解患有类似阿尔茨海默病的小鼠的行为异常。华盛顿大学医学院 4月3日消息

免疫疗法阿尔茨海默病小鼠研究医疗科技生物实验 2024-04-07

CAR免疫疗法的新细胞来源

前言嵌合抗原受体（CAR）是一种受体蛋白，它赋予免疫细胞新的能力，以靶向特定的抗原蛋白。CAR-T细胞治疗在血液恶性肿瘤取得了巨大的成就。2017年，美国食品药物监督管理局（FDA）首次批

CAR免疫疗法嵌合抗原受体受体蛋白免疫细胞癌症治疗 2024-03-26

细胞工程团队将抗癌药物与阿尔茨海默病的潜在疗法联系起来

新研究发现，一种癌症免疫疗法可能对阿尔茨海默病也有效。约翰斯·霍普金斯大学医学院 2月22日消息在实

细胞工程抗癌药阿尔茨海默病癌症免疫疗法 tau蛋白 2024-03-04

NucleoPro | 基因疗法在渐冻症领域疗效初显

快讯近日，CHMP通过了一项积极意见，建议在特殊情况下批准Tofersen（Qalsody）上市，用于治疗因SOD1蛋白缺陷引起的ALS。

基因疗法渐冻症临床医学基因工程细胞研究 2024-03-04

国内第二款BCMA CAR-T疗法上市，市场关注的两个问题

3月1日，科济药业宣布，NMPA已经正式批准其BCMA CAR-T疗法泽沃基奥仑赛注射液的新药上市申请。根据官方信息，此次获批的适应症为：用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）

BCMA CAR-T疗法科济药业华东医药创新药 2024-03-04

300万美元的基因疗法，美国医保“扛不住”

生物科技改变命运。全世界有超过7000种罕见病，病患人数超过3亿人，其中80%是单基因突变造成的。而目前95%的罕见病仍没有有效的治疗药物。而基因疗法的思路，是从源头解决疾病。通过调控上游DNA的遗传信息，科学家“纠正”致病基因，进而改变下游蛋白质的表达

基因疗法美国医保神经系统疾病 CAR-T 创新药 2024-03-01

CAR-T疗法的未来，是“治愈”自免疾病？

CAR-T疗法的能力圈有多大？或许，这是一个值得深思的问题。目前，CAR-T疗法的核心战场，是血液瘤；未来，其大概率会成为攻克实体瘤的秘密武器之一。但是，CAR-T疗法大概率不会局限在肿瘤领域

CAR-T疗法生物科技癌症治疗创新药临床医学 2024-02-28

【洞察】富血小板血浆（PRP）宫腔灌注疗法是薄型子宫内膜新治疗技术临床推广空间大

近年来，PRP以其优秀的组织修复能力，在伤口处理、口腔外科、整形外科、神经外科、妇科等领域应用越来越广泛。 PRP宫腔灌注疗法是将自体富血小板血浆（PRP）用移植管经阴道缓慢推入宫腔内，依靠血浆中生长因子的再生力量，促使子宫内膜新生或生长修复，达到改善女性子宫内膜薄的目的

富血小板血浆宫腔灌注疗法口腔外科神经外科 2024-02-21

细胞疗法迈入实体瘤时代，更激进的投入开始了

2017年被称之为CAR-T疗法的商业化元年。 CAR-T疗法破局者的出现，彻底点燃了细胞疗法赛道的热度。全球范围内，大批初创公司，带着梦想与资金入局。虽然CAR-T疗法产业化和商业化以及技术瓶颈的存在，让很多企业满怀信心而来却带着遗憾离开

细胞疗法实体瘤时代 CAR-T疗法黑色素瘤医疗科技 2024-02-21

癌症相关RNA剪接失调

前言 RNA剪接失调是几乎所有肿瘤类型的分子特征。癌症相关的剪接改变既来自反复突变，也来自调控剪接催化的反式作用因子的表达改变。癌症相关剪接失调可通过多种机制促进肿瘤发生，导致细胞增殖增加、凋亡减少、迁移和转移潜能增强、对化疗的抵抗和逃避免疫监测

癌症治疗 RNA剪接失调肿瘤分子特征细胞研究临床医学 2024-02-08

美国CAR-T疗法，没有第二玩家

不管是Kymriah还是Abecma，在CAR-T疗法领域的地位都毋庸置疑。 Kymriah不仅是首个上市的CD19 CAR-T疗法，更是CAR-T疗法的开拓者。 2017年8月，Kymriah凭

CAR-T疗法生物科技癌症治疗创新药临床医学 2024-02-05

来自华尔街的焦虑：警惕CAR-T疗法“灰犀牛”

“制药企业与华尔街都低估了细胞疗法所需的医疗保健基础设施的瓶颈程度”。有华尔街分析师发出警告，未来十年内，这一瓶颈可能就会出现。尽管有着高价以及产能问题的限制，但并不妨碍CAR-T疗法市场规模水涨船高，已上市产品跻身重磅炸弹阵营

华尔街 CAR-T疗法细胞疗法医疗保健医疗科技 2024-01-22

新疗法逆转阿尔茨海默病症状

一项临床前研究表明，在阿尔茨海默病小鼠模型中，一种减缓某些蛋白质形成的“伴侣”分子可以逆转疾病症状，包括记忆障碍。宾夕法尼亚大学医学院 12月

阿尔茨海默病基因研究失智症遗传学临床研究 2023-12-25

在细胞应激反应中，RNA解旋酶Ded1会调节蛋白质翻译和应激颗粒形成过程

01 文章背景简介 BACKGROUND INTRODUCTION 生物体经常受到各种不利条件的影响，包括缺乏营养、化学失衡和接触有毒物质，这种不利的“遭遇”称之为“应激”

细胞应激反应 RNA解旋酶 Ded1 生物科技氧化应激 2023-12-18

CAR-T疗法的压力时刻：艰难的制造、更高的标准

曾几何时，CAR-T疗法的出现总是与“抗癌神药”相伴。谁也不能否认，这一问世至今不过7年的创新疗法，一度让人们看到了战胜癌症的希望。然而，如今的CAR-T疗法却如履薄冰，最近一个多月以来，几乎所有的CAR-T公司都倍感艰难、煎熬

CAR-T疗法生物科技癌症治疗创新药临床医学 2023-12-15