分子遗传疾病

国产分子，又诞生了一个全球BIC

泽布替尼、西达基奥仑赛之后，谁是下一个国产10亿美元分子？答案逐渐浮出水面。 11月12日，和誉医药公布了CSF-1R小分子抑制剂Pimicotinib的关键3期临床MANEUVER顶线数据。临

医疗国产分子 BIC TGCT适应症 CSF-1R抑制剂 2024-11-13

寻找神经退行性疾病研究缺失的部分

一项新研究确定了一种神秘密度物质，有望解开阿尔茨海默病、帕金森病及其他神经退行性疾病中起作用的原纤维构成的基本谜团。密歇根大学 10月31日密歇根大学（University of Mic

神经退行性疾病神经细胞治疗阿尔茨海默病基因研究 2024-11-04

解开一个50年之久的谜团或可推动神经退行性疾病治疗的发展

科学家们对一种调节大脑中脂质水平的分子有了更深入的了解。这一突破性进展最终可能会为额颞叶失智和阿尔茨海默病等疾病的治疗带来希望。霍华德·休斯医学研究所 10月17日如何制造一种能够分解大脑中其他脂肪分子，同时自身又不被破坏的脂肪分子？这个问题已经困扰了科学家们半个世纪

神经退行性疾病神经细胞治疗阿尔茨海默病基因研究 2024-10-21

脑部扫描“指纹”揭示出阿尔茨海默病的疾病发展模式并非单一的

一项新研究表明，阿尔茨海默病患者的脑萎缩方式并没有统一的模式。《EurekAlert》 10月4日伦敦大学学院（University College London，UCL）和荷兰拉德堡德

脑部扫描阿尔茨海默病脑萎缩方式脑研究 2024-10-09

表观遗传血液标志物有助于了解失智症风险

新研究表明，血液中的表观遗传标志物有助于了解失智症风险。埃克塞特大学 8月28日英国埃克塞

遗传血液标志物失智症阿尔茨海默病认知障碍 DNA 甲基化 2024-09-02

研究人员证实了阿尔茨海默病和心脏病之间的遗传联系

研究人员发现，阿尔茨海默病与多种冠状动脉疾病和脂质类别之间存在显著的遗传联系。伊迪斯科文

阿尔茨海默病失智症心脏病靶向治疗神经元细胞 2024-08-16

一种分子恢复了阿尔茨海默病模型小鼠的认知和记忆能力

新研究发现，一种分子恢复了阿尔茨海默病模型小鼠的认知和记忆能力，该化合物能够增强大脑中的电节律，如果证明对人体有效，则也可以治疗精神分裂症和抑郁症。

阿尔茨海默病失智症状医药研究靶向治疗神经元细胞 2024-08-09

靶向疾病中的磷酸肌醇激酶

前言细胞膜中的脂质磷酸肌醇是无数膜信号事件的主要调节因子。磷酸肌醇在膜运输、代谢、生长、信号传导和自噬中起着核心作用，磷酸肌醇代谢的改变是许多人类疾病的原因。磷酸肌醇有七种不同的种类：三种单磷酸磷脂酰肌醇磷酸盐（PIPs）、三种双磷酸PIP2和一种三磷酸PIP3

靶向疾病磷酸肌醇激酶淋巴系统细胞研究细胞膜 2024-07-24

科学家或已发现诊断难以捉摸的神经系统疾病的方法

研究人员在患者脑脊液中发现了一种独特的蛋白质模式，这可能有助于更早地诊断和治疗进行性核上性麻痹

神经系统疾病阿尔茨海默病脑脊液蛋白质医学诊断 2024-07-10

激活分子靶点可逆转衰老的多个特征

研究人员在临床前模型中发现了减轻与年龄相关的炎症并改善大脑和肌肉功能的分子。得克

分子靶点衰老逆转阿尔茨海默病炎症临床医学 2024-06-24

长效小分子药物起风了

有人说，小分子药物的化学设计已经成熟，到达瓶颈，很难继续创新。但实际上，过去五年，FDA批准的新药仍以小分子化学药为主，2019-2023年占比分别为65%、62%、56%、46%、55%。小分子药物以其独特的穿透力和便捷性，依旧在大分子药物的快速发展浪潮中稳居半壁江山

小分子药创新药大分子药辉瑞蛋白酶 2024-06-21

拆解国产小分子BD第一案

在大分子药物锋芒毕露的同时，国产小分子药物在全球舞台上的地位也日益显著。这一点，从BD方面的金额就可见一斑。 6月14日，亚盛医药宣布与武田制药签署了一项独家选择权协议，双方就第三代BCR-ABL TKI药物耐立克达成了独家许可协议

国产小分子BD 大分子药武田制药亚盛医药创新药 2024-06-20

阿尔茨海默病母体遗传与患病风险增加有关

一项研究表明，考虑特定性别的家族病史对识别高风险成年人可能非常重要。麻总百瀚 6月17日消息麻总百

阿尔茨海默病淀粉样蛋白神经病学记忆丧失症 2024-06-18

多组学分析确定分子定义的阿尔茨海默病亚型

研究人员使用机器学习方法，整合了高通量的转录组学、蛋白质组学、代谢组学和脂质组学特征，为阿尔茨海默病（AD）提供了新的关键分子见解。贝斯以色列女执事医疗中心6月12日消息组学分析是对大数据集进行分析，

组学分析阿尔茨海默病亚型转录组学蛋白质组学 2024-06-17

【聚焦】视网膜疾病群体不断扩大视网膜手术机器人临床应用前景广阔

视网膜手术机器人为视网膜疾病临床治疗提供了可行方案，其不仅缓解了眼科医师资源稀缺问题，还有助于提高眼科诊疗效率和可及性。视网膜手术机器人是指可用于视网膜手术的一类眼科手术机器人。视网膜

视网膜疾病手术机器人临床手术眼科诊疗眼底手术 2024-05-30

被追逐的分子胶，还需要一个成功的故事

2023 年 12 月10日，FDA批准的基因编辑和基因治疗镰状细胞病疗法上市两天后，诺华的生物化学家 Pamela Ting 在美国血液学会年会上做了一份全体报告。 Pamela Ting描述了一

分子胶诺华基因治疗基因研究细胞病疗法 2024-05-29

追踪神经精神疾病的细胞和遗传根源

一项针对近 400 个人脑的新研究将遗传变异与基因和细胞类型联系起来，这可能有助于实现神经精神疾病的精准医疗。

神经精神疾病遗传根源遗传变异精准医疗精神分裂症 2024-05-27

科学家发现阿尔茨海默病的新分子驱动因素

研究人员通过记录单个脑细胞的详细电信号和蛋白质测量数据，揭示了神经退行性疾病的新潜在药物靶点。斯克利普斯研究所 5月22日消息

神经退行性疾病脑细胞电信号蛋白质测量药物靶点 2024-05-23

阿尔茨海默病与其他常见疾病之间存在有趣的联系

一项研究发现，虽然某些疾病似乎会增加我们患阿尔茨海默病的可能性，但其他疾病似乎会降低患病几率。弗洛里神经科学与心理健

阿尔茨海默病神经科学失智症生物标志物焦虑症 2024-05-21

老化神经元中的常见基因组缠结可能促成神经退行性疾病

在神经元衰老的过程中，常

老化神经元基因组缠结神经退行性疾病阿尔茨海默病 2024-05-11

mRNA疗法在代谢疾病领域展现良好前景

前言信使核糖核酸（mRNA）的治疗应用面临着许多挑战，涉及递送、耐久性、毒性、免疫原性和较差的疗效。然而，包括核苷修饰、序列优化和改进的递送系统在内的进步使越来越多的mRNA疗法进入临床试验，特别是用于治疗罕见的单基因疾病和某些癌症

mRNA疗法代谢疾病信使核糖核酸单基因疾病癌症治疗 2024-05-11

全新篇章：AlphaFold 3开展生物分子结构及相互作用的全方位预测

（本篇文章共923字，阅读时间约3分钟）图源：AI生成 Google DeepMind 近期发布了 AlphaFold 3，这是一款模拟生命基本构造及其在细胞内部相互作用的人工智能模型

AlphaFold3 生物分子模拟生命结构 AI模型生物制药 2024-05-09

【聚焦】电镜涡轮分子泵在高端电镜中不可或缺我国自给能力有望不断增强

涡轮分子泵在电子显微镜中，可用于样品台、进出样室、电子枪等多种零部件真空环境形成与保持方面，需要同时满足高极限真空与低振动要求。涡轮分子泵是一种真空泵，电镜涡轮分子泵是应用在电子显微镜（电镜，EM）真空系统中，利用高速旋转动叶轮使气体定向流动从而抽气形成真空环境的装置

电镜涡轮分子泵高端电镜电子显微镜医疗器械 2024-05-07

百济神州亏损缩窄50%，核心产品成国内首个“十亿美元分子”

蓝鲸财经屠俊 2024年4月26日，百济神州（688235.SH）发布A股2023年年度报告。2023年，百济神州全球营业收入174.23亿元，同比增长82.1%，报告期内公司归属净利润同比减亏，对应实现的归属净利润约为-67.16亿元，同比增长50.77%

百济神州 2024-04-28

模拟蛋白质的纳米材料可能是新型神经退行性疾病治疗方法的基础

这张图片展示了类蛋白聚合物（红色）在小鼠模型脑细胞中的效果。这种纳米级聚合物旨在改变两种蛋白质之间的相互作用，以对抗细胞中的氧化应激新研发的一种能够模拟蛋白质行为的纳米材料，可能成为治疗阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的有效工具

纳米材料模拟蛋白质新型神经退行性疾病阿尔茨海默病 2024-04-26

神经元轴突内线粒体的减少可能引发神经退行性疾病

研究人员在理解阿尔茨海默病等神经退行性疾病中蛋白质积聚的机制方面取得了重大发现。通过研究果蝇，研究团队发现神经元轴突内线粒体的减少直接导致这种有害的蛋白质积聚

神经元轴突内线粒体神经退行性疾病阿尔茨海默病 2024-04-22

【深度】生物分子相互作用仪应用范围广泛国外企业技术实力领先

生物分子相互作用仪是研究分析生物分子之间相互作用的重要仪器。生物分子相互作用仪，一种分析仪器，用来分析测定生物分子间的结合、解离过程，获得分子之间相互作用的亲和力、特异性、动力学参数、热力学参数、浓度等数据

生物分子相互作用仪生物膜干涉生物科技智能制造 2024-04-10

靶向疾病中的IL-7和IL-7R

前言 IL-7是一种由IL7基因编码的25kDa大小的可溶性分泌蛋白，其受体（IL-7R）是一种异二聚体复合物，由IL-7Rα和γ链组成，γ链与IL-2、IL-4、IL-7、IL-9、IL-15和IL-21的受体共享

靶向疾病 IL-7 IL-7R 淋巴系统细胞研究 2024-04-09

【洞察】原位转分化技术在神经系统疾病治疗领域应用前景广阔临床转化进程将不断加快

近年来，全球布局原位转分化技术的企业在不断增加，从国内市场来看，纽伦捷生物、神曦生物、鲸奇生物等企业为代表性企业。原位转分化技术是诱导性多能干细胞（iPSC）技术上迭代发展起来的新一代细胞重编程技术

原位转分化技术神经系统疾病治疗基因疗法神经元再生修复 2024-03-29

血脑屏障的完整性依赖于一种在某些神经退行性疾病中会发生改变的蛋白质

一项新研究表明，TDP-43 蛋白对于在中枢神经系统中形成稳定成熟的血管网络至关重要。《医学快讯》 3月13日消息中枢神经系统血管网络的缺陷与神经退行性疾病的早期症状有关，如阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）

血脑屏障经退行性疾病蛋白质中枢神经系统神经炎症 2024-03-14

一场教科书式的自救：从被放弃的“分子”，到创收百亿

无论是big parma还是biotech，砸钱做研发是每家药企都必须会做的事，但其中的先后次序、轻重缓急，是一门学问。在创新药领域，前期数据亮眼，后期翻车的故事屡见不鲜；而如何通过一系列运作，将一手烂牌打好的故事，也不少见

biotech 创新药艾尔建眼科仿制药企生物制药 2024-03-12

【聚焦】我国分子诊断需求稳定上升分子诊断流水线市场增长空间大

在分子诊断市场中，聚合酶链式反应（PCR）凭借高敏感性、高特异性、易于操作、成本较低等优点成为主流技术，应用比例高。分子诊断流水线，是用于分子诊断领域的、能够实现样本从上机到出具结果报告全过程自动化的设备，是体外诊断流水线的一种

聚合酶链式反应分子诊断流水线医疗器械 2024-03-07

CAR-T疗法的未来，是“治愈”自免疾病？

CAR-T疗法的能力圈有多大？或许，这是一个值得深思的问题。目前，CAR-T疗法的核心战场，是血液瘤；未来，其大概率会成为攻克实体瘤的秘密武器之一。但是，CAR-T疗法大概率不会局限在肿瘤领域

CAR-T疗法生物科技癌症治疗创新药临床医学 2024-02-28

首个国产十亿美元分子，与创新药的无限游戏

21世纪初的中国医药行业，既没有顶层画好的蓝图，也没有那么多分析师和咨询公司写出的报告。甚至，在海外眼中，中国是创新药荒漠，本土的需求都无法解决。但经过这10年的发展，创新药人才、能力、经验，甚至新模式的发展，本土药企如今出去在海外市场去跟美国的厂商去竞争，也是有机会的

创新药新药研发生物制药仿制药中医药 2024-02-28

癌症的微环境和表观遗传驱动因素

前言一个多世纪以来，癌症一直被视为一种累积突变的遗传疾病。例如，在癌症中，进展通常与APC、RAS、SMAD和TP53突变的增加相关。这些研究导致了这样一种观点，即体细胞突变的时间积累达到致癌负荷的阈值是转移状态的开始和进展的基础

癌症遗传疾病免疫细胞医疗科技肿瘤研究 2024-02-20

靶向“不可成药”蛋白质有望成为治疗神经退行性疾病的新方法

在一项新的研究中，研究人员发现了一种增强身体抗氧化反应的新方法，这对于保护细胞免受与许多神经退行性疾病有关的氧化应激至关重要。西北大学国

蛋白质神经退行性疾病抗氧化反应帕金森病 2024-02-19

压力过大的脑细胞是神经退行性疾病的根源吗？

阿尔茨海默病患者的脑细胞示意图，显示了tau蛋白（蓝色曲线）在脑细胞细胞质中的积累和团块。蛋白质团块，也称为聚集体，被认为会导致细胞死亡和失智症。最新的研究表明，这些团块可能不会直接导致脑细胞死亡，而

脑细胞抑郁症失智症阿尔茨海默病帕金森病 2024-02-18

盘点｜糖类分子的全场景应用

糖类物质是自然界存在的一大类具有广谱化学结构和生物学功能的有机化合物，在体内具有重要和复杂的生理功能。糖类与免疫、细菌和病毒感染、肿瘤发生及迁移等生理病理过程密切相关；同时糖类广泛存在于小分子药物及活性天然产物中

糖类分子生物学创新药生物科技新兽药 2024-02-18

点亮与阿尔茨海默病相关的蛋白质，以便尽早发现疾病

研究人员已经开发出一种使用传感器分子阵列点亮淀粉样蛋白的方法。《医学快讯》 2月5日消息许多神经退行性疾病，包括阿尔茨海默病和帕金森病，在症状开始出现之前很难诊断

阿尔茨海默病失智症状医药研究靶向治疗神经元细胞 2024-02-06

蛋白质TDP-43遏制遗传僵尸

一项新研究探讨了多种神经退行性疾病的发病机制，让我们了解蛋白质 TDP-43 在我们细胞中的作用。埃默里大学 1月23日消息

蛋白质阿尔茨海默病 TDP-43 慢病管理医学研究 2024-01-25