单基因疾病

研究揭示了解锁血脑屏障的新方法，可能为治疗大脑和神经疾病打开大门

研究人员开发了一种创新方法，已在小鼠模型和离体人脑组织中得到验证，该方法能够安全有效地将治疗药物递送至大脑，为治疗广泛的神经和精神疾病提供了新的可能。西奈山伊坎医学院 11月25日西奈山

锁血脑屏障精神疾病中枢神经系统免疫学免疫疗法 2024-11-29

上市7年首亏等风来的华大基因成长经怎么念？

熬过至暗、等待曙光！作者：古道编辑：梦琪风品：俊逸来源：铑财——铑财研究院股价起伏，短期是投票器、长期则是称重机。 11月25日，华大基因收盘报收45.20元，据Wind数据显示，创业板指年内累计上涨15.01%的情况下，华大基因涨幅为-5.63%

华大基因医药股基因检测核酸检测疫苗研发 2024-11-27

百洋医药“年度大单”的深意

本文系基于公开资料撰写，仅作为信息交流之用，不构成任何投资建议。近年在前沿创新领域屡创佳绩的百洋医药再次取得新突破。 11月25日，百洋医药披露，《关于签订分销协议暨日常关联交易的议案》获得高票通过

百洋医药智能机器人放疗系统同心医疗创新药 2024-11-26

九源基因上半年利润超1亿元，“减肥神药”即将港股上市

九源基因上半年利润超1亿元，“减肥神药”即将港股上市本文为美港探案（MGresearch）原创作者：舟木编辑：探长X 继今年1月和7月港交所两次递表后，手握一款司美格鲁肽生物类似药的九源基因正式通过港交所上市聆讯

九源基因基因工程医药集采华东医药减肥药 2024-11-21

阿尔茨海默病与酒精使用障碍具有相似的基因表达模式

通过检测几十万个脑细胞中的 RNA，科学家进一步支持酒精使用障碍可以加速阿尔茨海默病的进展，为未来的靶向治疗铺平道路。斯克里普斯研究所 11月5日近 700 万美国人患有阿尔茨海默病，且这一数字预计到 2060 年将翻倍

阿尔茨海默病失智症状医药研究靶向治疗神经元细胞 2024-11-11

脑免疫细胞会加剧阿尔茨海默病风险基因所造成的损害

一项新研究结果表明，减少小胶质细胞的药物最终可能有助于阿尔茨海默病的治疗。格拉德斯通研究所 11月4日根据格拉德斯通研究所（Gladstone Institutes）科学家的一项新研究，在健康的大脑中，被称为小胶质细胞的免疫细胞会巡逻寻找损伤，清除碎片和有害蛋白质

脑免疫细胞阿尔茨海默病基因小胶质细胞 APOE4蛋白 2024-11-05

寻找神经退行性疾病研究缺失的部分

一项新研究确定了一种神秘密度物质，有望解开阿尔茨海默病、帕金森病及其他神经退行性疾病中起作用的原纤维构成的基本谜团。密歇根大学 10月31日密歇根大学（University of Mic

神经退行性疾病神经细胞治疗阿尔茨海默病基因研究 2024-11-04

解开一个50年之久的谜团或可推动神经退行性疾病治疗的发展

科学家们对一种调节大脑中脂质水平的分子有了更深入的了解。这一突破性进展最终可能会为额颞叶失智和阿尔茨海默病等疾病的治疗带来希望。霍华德·休斯医学研究所 10月17日如何制造一种能够分解大脑中其他脂肪分子，同时自身又不被破坏的脂肪分子？这个问题已经困扰了科学家们半个世纪

神经退行性疾病神经细胞治疗阿尔茨海默病基因研究 2024-10-21

基因疗法第一网红，翻盘越来越难了

提到基因疗法，蓝鸟生物是绕不开的一个存在。 1992年，两位麻省理工学院的研究人员创立了蓝鸟生物的前身Genetix Pharmaceuticals。经过近20年的坚持，蓝鸟生物在基因疗法的努力方显成效

基因疗法 FDA 基因编辑疗法创新药细胞研究 2024-10-14

脑部扫描“指纹”揭示出阿尔茨海默病的疾病发展模式并非单一的

一项新研究表明，阿尔茨海默病患者的脑萎缩方式并没有统一的模式。《EurekAlert》 10月4日伦敦大学学院（University College London，UCL）和荷兰拉德堡德

脑部扫描阿尔茨海默病脑萎缩方式脑研究 2024-10-09

230亿“基因富豪”汪建，遇到麻烦了

雷达财经出品文|肖洒编|深海基因测序设备龙头华大智造，股价跌跌不休。 9月10日，华大智造开盘后股价迅速走低，盘中跌逾3%，至收盘跌幅为1.5%，年初至今累计跌幅超55%。而此前一个交易日，公司股价还创下上市以来的新低

华大基因医药股基因检测核酸检测疫苗研发 2024-09-11

九源基因第二大客户是供应商：国内分销商减少250家，押注减肥药

《港湾商业观察》廖紫雯日前，杭州九源基因工程股份有限公司（以下简称：九源基因）二闯港交所，保荐机构为华泰国际、中信证券。此前，公司曾于1月向港交所提交过上市申请，但后续未有相关进展

九源基因基因工程医药集采华东医药减肥药 2024-09-04

基因泰克关闭肿瘤免疫学部门，梦想家与时代眼泪

每一个踏入生物科技产业的人，都会对基因泰克的传奇故事感到惊叹。失业的基金经理斯万森与顶级科学家伯耶的天作之合，不仅创造了华尔街的传奇，还开创了生物科技的新时代，使得"biotech"成为生物科技产业初创公司的代名词

医疗基因泰克肿瘤免疫学生物科技创新药 2024-08-19

TREM2基因突变如何影响晚发性阿尔茨海默病

一项新研究揭示了 TREM2 基因突变如何影响晚发性阿尔茨海默病，对大脑影响的首创性见解可能为早期干预提供新的靶点。加州大学尔湾分校 8月6日消息加州大学尔湾分校（University of California

TREM2 基因突变阿尔茨海默病单细胞空间转录组学技术 2024-08-07

“打工人”逆袭成公司二股东实控人，九源基因递表前李邦良获大手笔股权激励

九源基因基因工程医药集采华东医药减肥药 2024-08-02

减肥神药概念，华东医药间接控股，九源基因更新招股书

九源基因于今年年初递交招股书冲击港交所，7月23日在招股书失效后更新。九源基因是华东医药间接持股的生物制药公司，拟在香港主板上市，华泰国际为其独家保荐人。该公司于1993年12月31日在杭州成立，是浙江省乃至全国最早成立的基因工程制药企业之一

减肥药华东医药创新药九源基因仿制药 2024-07-25

靶向疾病中的磷酸肌醇激酶

前言细胞膜中的脂质磷酸肌醇是无数膜信号事件的主要调节因子。磷酸肌醇在膜运输、代谢、生长、信号传导和自噬中起着核心作用，磷酸肌醇代谢的改变是许多人类疾病的原因。磷酸肌醇有七种不同的种类：三种单磷酸磷脂酰肌醇磷酸盐（PIPs）、三种双磷酸PIP2和一种三磷酸PIP3

靶向疾病磷酸肌醇激酶淋巴系统细胞研究细胞膜 2024-07-24

科学家或已发现诊断难以捉摸的神经系统疾病的方法

研究人员在患者脑脊液中发现了一种独特的蛋白质模式，这可能有助于更早地诊断和治疗进行性核上性麻痹

神经系统疾病阿尔茨海默病脑脊液蛋白质医学诊断 2024-07-10

研究发现一种保护性基因变异体有助于预防早发性阿尔茨海默病

在一个有早发性阿尔茨海默病遗传史的大家族中，携带一份 APOE3 Christchurch 基因变异的 27 名家族成员相较于未携带该变异的成员，疾病发作时间延迟了五年。

保护性基因变异体阿尔茨海默病 APOE3 基因研究失智症 2024-06-20

华大基因：“失色”的“基因测序第一股”

2017年7月14日，华大基因(300676.SH)头顶“基因测序第一股”的光环在创业板上市。上市四个月后，华大基因市值突破千亿。2020年营收、归母净利润三位数的超高增长率，更是将华大基因推上巅峰

华大基因基因测序质谱检测生物信息分析精准医学 2024-06-14

【聚焦】视网膜疾病群体不断扩大视网膜手术机器人临床应用前景广阔

视网膜手术机器人为视网膜疾病临床治疗提供了可行方案，其不仅缓解了眼科医师资源稀缺问题，还有助于提高眼科诊疗效率和可及性。视网膜手术机器人是指可用于视网膜手术的一类眼科手术机器人。视网膜

视网膜疾病手术机器人临床手术眼科诊疗眼底手术 2024-05-30

追踪神经精神疾病的细胞和遗传根源

一项针对近 400 个人脑的新研究将遗传变异与基因和细胞类型联系起来，这可能有助于实现神经精神疾病的精准医疗。

神经精神疾病遗传根源遗传变异精准医疗精神分裂症 2024-05-27

阿尔茨海默病与其他常见疾病之间存在有趣的联系

一项研究发现，虽然某些疾病似乎会增加我们患阿尔茨海默病的可能性，但其他疾病似乎会降低患病几率。弗洛里神经科学与心理健

阿尔茨海默病神经科学失智症生物标志物焦虑症 2024-05-21

老化神经元中的常见基因组缠结可能促成神经退行性疾病

在神经元衰老的过程中，常

老化神经元基因组缠结神经退行性疾病阿尔茨海默病 2024-05-11

mRNA疗法在代谢疾病领域展现良好前景

前言信使核糖核酸（mRNA）的治疗应用面临着许多挑战，涉及递送、耐久性、毒性、免疫原性和较差的疗效。然而，包括核苷修饰、序列优化和改进的递送系统在内的进步使越来越多的mRNA疗法进入临床试验，特别是用于治疗罕见的单基因疾病和某些癌症

mRNA疗法代谢疾病信使核糖核酸单基因疾病癌症治疗 2024-05-11

模拟蛋白质的纳米材料可能是新型神经退行性疾病治疗方法的基础

这张图片展示了类蛋白聚合物（红色）在小鼠模型脑细胞中的效果。这种纳米级聚合物旨在改变两种蛋白质之间的相互作用，以对抗细胞中的氧化应激新研发的一种能够模拟蛋白质行为的纳米材料，可能成为治疗阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病的有效工具

纳米材料模拟蛋白质新型神经退行性疾病阿尔茨海默病 2024-04-26

聚焦华大基因：新质生产力成长因子才是关键

只拘泥于通过上市公司的年度财务数据来评价其价值和潜力，往往像是盲人摸象。近日，华大基因（300676.SZ）发布了审计后的2023年度财务报告。尽管业绩指标来看，公司出现同比较大幅度的波动，但这并不能说明其增长动能的衰竭

华大基因新质生产力 2024-04-25

老股东反悔，世和基因IPO撤了

文/瑞财经杨宏彬世和基因，是一个关于学霸家庭的造富故事。高学历的含金量很高，尤其是在老一辈人中。60后邵华武，拥有中国科学院上海药物研究所药物化学博士研究生学历

世和基因 IPO 迪飞医学基因检测服务基础测序 2024-04-25

神经元轴突内线粒体的减少可能引发神经退行性疾病

研究人员在理解阿尔茨海默病等神经退行性疾病中蛋白质积聚的机制方面取得了重大发现。通过研究果蝇，研究团队发现神经元轴突内线粒体的减少直接导致这种有害的蛋白质积聚

神经元轴突内线粒体神经退行性疾病阿尔茨海默病 2024-04-22

新发现的基因变异可抵御阿尔茨海默病

研究人员发现了一种基因变异，可使阿尔茨海默病的发病几率降低 70%。哥伦比亚大学欧文医学中心 4月9日消息哥伦比亚大学（Columbia University）的研究人员发现了一种基因变异，可使阿尔茨海默病的发病几率降低 70%

基因变异阿尔茨海默病淀粉样蛋白神经病理学血脑屏障 2024-04-11

靶向疾病中的IL-7和IL-7R

前言 IL-7是一种由IL7基因编码的25kDa大小的可溶性分泌蛋白，其受体（IL-7R）是一种异二聚体复合物，由IL-7Rα和γ链组成，γ链与IL-2、IL-4、IL-7、IL-9、IL-15和IL-21的受体共享

靶向疾病 IL-7 IL-7R 淋巴系统细胞研究 2024-04-09

销售费用率高达33% 巨子生物如何摆脱大单品依赖

《投资者网》张伟 3月，“重组胶原蛋白第一股”巨子生物（02367.HK）发布财报。据财报披露，巨子生物2023年的营收、净利润同比增加均超过40%。自2022年在香港上市以来，公司的营收、净利润已经连续两年保持增长

巨子生物生物科技重组胶原蛋白可复美医疗器械 2024-04-09

【洞察】原位转分化技术在神经系统疾病治疗领域应用前景广阔临床转化进程将不断加快

近年来，全球布局原位转分化技术的企业在不断增加，从国内市场来看，纽伦捷生物、神曦生物、鲸奇生物等企业为代表性企业。原位转分化技术是诱导性多能干细胞（iPSC）技术上迭代发展起来的新一代细胞重编程技术

原位转分化技术神经系统疾病治疗基因疗法神经元再生修复 2024-03-29

新发现的线粒体DNA有益突变似乎有助于阿尔茨海默病基因携带者活得更长

新研究表明，一种罕见的线粒体 DNA 变体通过清除长寿的 APOE4 基因携带者大脑中积累的 β-淀粉样蛋白，从而预防了阿尔茨海默病的发生。南加州大学伦纳德&

线粒体DNA 阿尔茨海默病基因突变细胞研究 2024-03-26

研究人员发现了与阿尔茨海默病相关的新基因变异

识别基因变异以及它们在使人们易患阿尔茨海默病方面所起的作用，可以帮助研究人员更好地了解如何治疗这种目前尚无治愈方法的神经退行性疾病。波士顿大学公共卫生学院 3月21日

阿尔茨海默病基因变异神经退行性疾病基因组测序 2024-03-25

血脑屏障的完整性依赖于一种在某些神经退行性疾病中会发生改变的蛋白质

一项新研究表明，TDP-43 蛋白对于在中枢神经系统中形成稳定成熟的血管网络至关重要。《医学快讯》 3月13日消息中枢神经系统血管网络的缺陷与神经退行性疾病的早期症状有关，如阿尔茨海默病和肌萎缩侧索硬化症（ALS）

血脑屏障经退行性疾病蛋白质中枢神经系统神经炎症 2024-03-14

研究人员确定了阿尔茨海默病中涉及神经元易感性的基因

在一项新研究中，研究人员已经确定了一种基因，他们认为这种基因可能导致最容易受到阿尔茨海默病影响的神经元退化。波士顿大学医学院 3月11日消息神经退行性疾病的早期阶段的特点是蛋白质在离散的脑细胞群体中积累和这些细胞的退化

阿尔茨海默病神经元易感性脑细胞失智症神经生物学 2024-03-12

华大基因、东方生物业绩“现形记”

轻舟已过万重山？作者：蒙多编辑：楚逸风品：齐峰来源：首财——首条财经研究院周期总有轮回，而时代只会滚滚向前。 2020年突如其来的新冠疫情，让体外诊断这个原本“小众”的产业原地起飞

华大基因东方生物 2024-03-11

NucleoPro | 基因疗法在渐冻症领域疗效初显

快讯近日，CHMP通过了一项积极意见，建议在特殊情况下批准Tofersen（Qalsody）上市，用于治疗因SOD1蛋白缺陷引起的ALS。

基因疗法渐冻症临床医学基因工程细胞研究 2024-03-04

300万美元的基因疗法，美国医保“扛不住”

生物科技改变命运。全世界有超过7000种罕见病，病患人数超过3亿人，其中80%是单基因突变造成的。而目前95%的罕见病仍没有有效的治疗药物。而基因疗法的思路，是从源头解决疾病。通过调控上游DNA的遗传信息，科学家“纠正”致病基因，进而改变下游蛋白质的表达

基因疗法美国医保神经系统疾病 CAR-T 创新药 2024-03-01