基因替代疗法

“按疗效价值”支付，CAR-T疗法融入中国的关键一步

本文系基于公开资料撰写，仅作为信息交流之用，不构成任何投资建议。在今年的国家医保目录中，人们依旧没有看到CAR-T疗法的名字。自2021年6月，我国首款CAR-T疗法阿基仑赛注射液获批以来，这一赛道就获得了市场的热切关注，至今我国已批准了6款CAR-T疗法，发展迅速且市场潜力巨大

CAR-T疗法淋巴瘤 2024-12-30

基因编辑工具减少小鼠的阿尔茨海默病斑块前体

一种新型基因编辑工具能够帮助细胞机制跳过导致疾病的基因部分，该工具已被应用于阿尔茨海默病小鼠模型中，以减少 β-淀粉样蛋白斑块前体的形成。伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校 12月2

阿尔茨海默基因编辑工具小鼠 2024-12-25

干细胞疗法，“永生”之舟？

本文系基于公开资料撰写，仅作为信息交流之用，不构成任何投资建议。生老病死是任何人都无法逃脱的自然法则。无数帝王为了实现永生的夙愿，不惜炼丹试药，但最终都只不过是过眼云烟。尽管目前的科技水平无法使人类达到长生不老的地步，但科学的进步促使人类寿命不断增加也是不争的事实

干细胞疗法 2024-12-20

中国基因测序行业熬过至暗时刻

2024年即将结束，中国基因测序行业的概括，可以说是先抑后扬。生物安全法案的困扰、国内需求疲软的担忧……一系列的外因，让资本市场对中国基因测序行业的未来充满分歧。当然，分歧归分歧，行业的基本面并没有外界想象中那样摇摇欲坠，头部企业仍在扎实地向前

医疗 2024-12-11

上市7年首亏等风来的华大基因成长经怎么念？

熬过至暗、等待曙光！作者：古道编辑：梦琪风品：俊逸来源：铑财——铑财研究院股价起伏，短期是投票器、长期则是称重机。 11月25日，华大基因收盘报收45.20元，据Wind数据显示，创业板指年内累计上涨15.01%的情况下，华大基因涨幅为-5.63%

华大基因医药股基因检测核酸检测疫苗研发 2024-11-27

与阿尔茨海默病免疫疗法相关的脑体积缩小可能表明有效性而非危害性

一项新研究发现，与阿尔茨海默病新型免疫疗法相关的脑体积减少可能是由淀粉样蛋白斑块的清除引起的，而非神经元或脑组织的丧失。伦敦大学学院 11月25日这项由伦敦大学学院（University

阿尔茨海默病失智症状免疫疗法靶向治疗神经元细胞 2024-11-27

机器学习揭示与早期阿尔茨海默病相关的行为，为新疗法指明方向

科学家使用了一种新的基于视频的机器学习工具，精确识别出经过基因改造以模拟阿尔茨海默病关键特征的小鼠中原本难以察觉的早期疾病迹象。格拉德斯通研究所 11月26日阿尔茨海默病的微妙迹象可能在确诊前数十年就已出现，通常表现为反映大脑功能障碍极早期阶段的不规则行为

机器学习阿尔茨海默病基因改造大脑功能障碍神经系统 2024-11-27

细胞凋亡疗法的“关键一跃”

凡人皆有一死，细胞亦是如此。作为生物体最基本的构成单位，每一秒都有无数细胞“死亡”，导致这些细胞死亡的最主要原因，即是细胞凋亡。所谓细胞凋亡，不同于被动发生的细胞坏死，而是由特定基因驱动的主动过程，可以看作是细胞的寿终正寝

细胞凋亡疗法 Bcl-2成药亚盛医药创新药小分子药 2024-11-25

九源基因上半年利润超1亿元，“减肥神药”即将港股上市

九源基因上半年利润超1亿元，“减肥神药”即将港股上市本文为美港探案（MGresearch）原创作者：舟木编辑：探长X 继今年1月和7月港交所两次递表后，手握一款司美格鲁肽生物类似药的九源基因正式通过港交所上市聆讯

九源基因基因工程医药集采华东医药减肥药 2024-11-21

“中国数字疗法第一股”？脑动极光问题明显，时间是不安之源

本文系深潜atom第862篇原创作品挑战在于，能否度过商业化中途困境花满楼丨作者深潜atom工作室丨编辑 2020年，国家药品监督管理局审批通过了首款数字疗法产品，加速了该赛道的发展。在

数字疗法数字药物脑动极光医疗器械临床医学 2024-11-18

不打价格战，CAR-T疗法在美国

前有诺华、吉利德两大巨头的CAR-T疗法获批多年，作为后来者的biotech，应该如何定价？对于国内大部分企业来说，答案可能不假思索：价格战。这也是过去大部分药物国产替代的逻辑。不过，英国生物科技企业Autolus给出了另外一个答案

CAR-T疗法生物科技癌症治疗创新药临床医学 2024-11-15

阿尔茨海默病与酒精使用障碍具有相似的基因表达模式

通过检测几十万个脑细胞中的 RNA，科学家进一步支持酒精使用障碍可以加速阿尔茨海默病的进展，为未来的靶向治疗铺平道路。斯克里普斯研究所 11月5日近 700 万美国人患有阿尔茨海默病，且这一数字预计到 2060 年将翻倍

阿尔茨海默病失智症状医药研究靶向治疗神经元细胞 2024-11-11

脑免疫细胞会加剧阿尔茨海默病风险基因所造成的损害

一项新研究结果表明，减少小胶质细胞的药物最终可能有助于阿尔茨海默病的治疗。格拉德斯通研究所 11月4日根据格拉德斯通研究所（Gladstone Institutes）科学家的一项新研究，在健康的大脑中，被称为小胶质细胞的免疫细胞会巡逻寻找损伤，清除碎片和有害蛋白质

脑免疫细胞阿尔茨海默病基因小胶质细胞 APOE4蛋白 2024-11-05

2024，细胞疗法实体瘤爆发元年

如何来定义2024年的全球创新药？我们现在还无法给出一个确切的答案。但对于身处其中的细胞疗法来说，答案已经跃然纸上：细胞疗法实体瘤的爆发元年。 2月16日，Iovance 的Lifileucel获得FDA加速批准上市，用于治疗PD-1抗体治疗后进展的黑色素瘤

细胞疗法实体瘤时代 CAR-T疗法黑色素瘤医疗科技 2024-10-23

氨基一周｜mRNA明星企业破产；传奇CAR-T疗法在美国加速起飞

写在前面：嗨，亲爱的读者朋友们，氨基观察公众号最近推出了AI伙伴“氨基君”！欢迎您在公众号对话框中和“氨基君”聊天，无论是关于大健康产业的知识，还是其他

mRNA疫苗细胞研究基因工程生物材料传染病 2024-10-21

基因疗法第一网红，翻盘越来越难了

提到基因疗法，蓝鸟生物是绕不开的一个存在。 1992年，两位麻省理工学院的研究人员创立了蓝鸟生物的前身Genetix Pharmaceuticals。经过近20年的坚持，蓝鸟生物在基因疗法的努力方显成效

基因疗法 FDA 基因编辑疗法创新药细胞研究 2024-10-14

靶向并摧毁tau蛋白缠结的新疗法是未来阿尔茨海默病治疗的希望所在

科学家们已经开发出新的潜在疗法，这些疗法可以选择性地去除与阿尔茨海默病相关的 tau 蛋白聚集体，并改善小鼠的神经退行性病变症状。英国医

tau蛋白阿尔茨海默病蛋白质组学神经生物学 2024-09-14

230亿“基因富豪”汪建，遇到麻烦了

雷达财经出品文|肖洒编|深海基因测序设备龙头华大智造，股价跌跌不休。 9月10日，华大智造开盘后股价迅速走低，盘中跌逾3%，至收盘跌幅为1.5%，年初至今累计跌幅超55%。而此前一个交易日，公司股价还创下上市以来的新低

华大基因医药股基因检测核酸检测疫苗研发 2024-09-11

研究人员开发新的阿尔茨海默病免疫疗法

研究人员正在开发一种针对阿尔茨海默病的新型免疫疗法，该疗法可同时靶向 Aβ 和 tau 蛋白。

阿尔茨海默病失智症状医药研究靶向治疗神经元细胞 2024-09-06

九源基因第二大客户是供应商：国内分销商减少250家，押注减肥药

《港湾商业观察》廖紫雯日前，杭州九源基因工程股份有限公司（以下简称：九源基因）二闯港交所，保荐机构为华泰国际、中信证券。此前，公司曾于1月向港交所提交过上市申请，但后续未有相关进展

九源基因基因工程医药集采华东医药减肥药 2024-09-04

基因泰克关闭肿瘤免疫学部门，梦想家与时代眼泪

每一个踏入生物科技产业的人，都会对基因泰克的传奇故事感到惊叹。失业的基金经理斯万森与顶级科学家伯耶的天作之合，不仅创造了华尔街的传奇，还开创了生物科技的新时代，使得"biotech"成为生物科技产业初创公司的代名词

医疗基因泰克肿瘤免疫学生物科技创新药 2024-08-19

靶向肿瘤免疫微环境：TLR9激动剂的联合免疫疗法

前言在过去的十几年中，以免疫检查点抑制剂（ICI）为代表的免疫治疗取得了重大的临床突破。到目前为止，靶向PD-1PD-L1和细CTLA-4的ICI已被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于临床治疗

靶向肿瘤聚糖药物开发创新药生物制药肿瘤治疗 2024-08-12

TREM2基因突变如何影响晚发性阿尔茨海默病

一项新研究揭示了 TREM2 基因突变如何影响晚发性阿尔茨海默病，对大脑影响的首创性见解可能为早期干预提供新的靶点。加州大学尔湾分校 8月6日消息加州大学尔湾分校（University of California

TREM2 基因突变阿尔茨海默病单细胞空间转录组学技术 2024-08-07

18A首现市值低于1亿港币的企业；东北制药收购细胞疗法企业

老牌药企将目光投向细胞疗法。 8月5日，东北制药发布公告称，计划收购细胞疗法企业鼎成肽源70%的股权。目前，鼎成肽源已构建起完整的TCR-T和CAR-T细胞治疗产品的技术平台及产品转化体系。 18A首现市值低于1亿港币的企业

医疗 18A 东北制药细胞疗法 TCR-T CAR-T 2024-08-07

TCR-T 疗法割裂的一日

细胞疗法领域再次迎来了一个具有里程碑意义的时刻。 8月1日，Adaptimmune宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其TCR-T疗法Tecelra上市，用于治疗无法切除或转移性的滑膜肉瘤成人患者

医疗器械创新药生物医药细胞疗法 TCR-T疗法 2024-08-05

职工医保个人账户可与近亲属共济；首个体内制造CAR-T疗法获FDA批准临床

职工医保个人账户迎来再升级。 8月1日，依据《关于健全基本医疗保险参保长效机制的指导意见》，职工医保个人账户的资金可以用于家庭成员的医疗支出，实现了“家庭共济参保，扶老携幼”

医疗 CAR-T疗法职工医保血液学肿瘤治疗 2024-08-02

“打工人”逆袭成公司二股东实控人，九源基因递表前李邦良获大手笔股权激励

九源基因基因工程医药集采华东医药减肥药 2024-08-02

减肥神药概念，华东医药间接控股，九源基因更新招股书

九源基因于今年年初递交招股书冲击港交所，7月23日在招股书失效后更新。九源基因是华东医药间接持股的生物制药公司，拟在香港主板上市，华泰国际为其独家保荐人。该公司于1993年12月31日在杭州成立，是浙江省乃至全国最早成立的基因工程制药企业之一

减肥药华东医药创新药九源基因仿制药 2024-07-25

全国医疗保障标准化工作组成立；FDA授予现货型T细胞疗法优先审评资格

7月18日，全国医疗保障标准化工作组在北京成立。据了解，目前我国医疗保障标准化工作已有一定基础，但尚未形成全国统一的标准化体系。标准不统一、数据不互认的现象依然存在，这影响了部门之间、地区之间的政策衔接和数据共享

医疗保障 FDA T细胞疗法英科医疗医药动态 2024-07-19

传奇生物CAR-T疗法上半年销售额3.4亿美元

飞利浦呼吸机遭遇问题。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）发布公告，以最高级别的召回令召回飞利浦公司生产的多款呼吸机。这些产品主要用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停综合征。然而，由于呼吸机的故障警报装置

医疗飞利浦呼吸机辐联科技诺和诺德创新药 2024-07-18

强生医疗科技任命中国区新总裁；原启生物CAR-T疗法获FDA快速通道资格

强生在华人事调整持续进行。 7月15日，强生公司宣布，周敏涛将担任其医疗科技中国区总裁，并向强生医疗科技亚太区主席Vishnu Karla汇报工作。同时，周敏涛也成为了强生医疗科技亚太区领导团队的一员

强生医疗 CAR-T疗法 LAG-3联合疗法 LAG-3融合蛋白疗法 2024-07-16

胰岛素集采加速国产替代，通化东宝将进入业绩稳定期

国产胰岛素龙头公司通化东宝近期动作不断。 7月8日晚间，通化东宝发布公告称，公司拟斥资8000万元至1.2亿元回购股份，回购股份价格不超过12元/股（含），回购后的股份拟用于股权激励及/或员工持股计划

通化东宝胰岛素甘李药业集采生物制品 2024-07-15

冲击“中国数字疗法第一股”，脑动极光凭的是“含科量”？

当AI进入脑科学领域，能创造多大的市场？对这一问题，脑动极光在试图给出答案。据了解，该公司正在朝“中国数字疗法第一股”进军，

医疗科技数字疗法脑科学 AI 脑动极光 2024-07-10

糖尿病疗法的“终极答案”

本文系基于公开资料撰写，仅作为信息交流之用，不构成任何投资建议。如何创造一家市值百亿美金的公司？方法很简单，只需要抓住临床空白，并做出一点点创新。很多时候，看似微小的创新，却足以重塑整个市场

糖尿病疗法胰岛素泵 AI程序设定胰岛素注射医疗器械 2024-07-08

决战多发性骨髓瘤BCMA CAR-T疗法大时代，谁能成为Best in Class？

BCMA CAR-T产品的发展前景备受瞩目，其在血液肿瘤治疗领域的应用正逐步成为现实，同时在自身免疫疾病治疗中的创新尝试也为市场描绘了新的增长蓝图。然而，尽管市场对BCMA CAR-T产品的未来充满期待，但目前尚难以预测哪款产品能够最终成为行业“天花板”

CAR-T疗法血液肿瘤治疗自身免疫疾病治疗生物科技 2024-07-03

研究发现一种保护性基因变异体有助于预防早发性阿尔茨海默病

在一个有早发性阿尔茨海默病遗传史的大家族中，携带一份 APOE3 Christchurch 基因变异的 27 名家族成员相较于未携带该变异的成员，疾病发作时间延迟了五年。

保护性基因变异体阿尔茨海默病 APOE3 基因研究失智症 2024-06-20

华大基因：“失色”的“基因测序第一股”

2017年7月14日，华大基因(300676.SH)头顶“基因测序第一股”的光环在创业板上市。上市四个月后，华大基因市值突破千亿。2020年营收、归母净利润三位数的超高增长率，更是将华大基因推上巅峰

华大基因基因测序质谱检测生物信息分析精准医学 2024-06-14

发展变化中的癌症细胞疗法

前言自2017年美国食品药品监督管理局（FDA）批准第一种CAR-T细胞产品以来，先后有6种CAR-T产品进入市场。今年早些时候，肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法lifileucel成为FDA批准的第一种用于实体瘤（转移性黑色素瘤）的细胞治疗产品

癌症细胞疗法 CAR-T细胞临床实验 CAR-NK细胞免疫学 2024-06-04

老化神经元中的常见基因组缠结可能促成神经退行性疾病

在神经元衰老的过程中，常

老化神经元基因组缠结神经退行性疾病阿尔茨海默病 2024-05-11

mRNA疗法在代谢疾病领域展现良好前景

前言信使核糖核酸（mRNA）的治疗应用面临着许多挑战，涉及递送、耐久性、毒性、免疫原性和较差的疗效。然而，包括核苷修饰、序列优化和改进的递送系统在内的进步使越来越多的mRNA疗法进入临床试验，特别是用于治疗罕见的单基因疾病和某些癌症

mRNA疗法代谢疾病信使核糖核酸单基因疾病癌症治疗 2024-05-11