罕见突变

中国罕见病药物开发趋势

-01- 引言：从“无人问津”到“政策破冰” 美国是第一个根据1983年《孤儿药法案》实施开发治疗罕见病药物政策的国家，并且自那以来通过该途径批准了大多数药物

罕见病肿瘤学 2025-03-25

阿尔茨海默病脑部炎症新见解

一项最新的研究揭示了致病蛋白聚集体如何引发低水平持续性炎症。生物物理学会 2月15日脑部炎症虽是机体免疫反应的关键环节，却在阿尔茨海默病中呈现病理性恶化。不同于对抗感染的急性短暂性炎症，该病相关炎症具有慢性持续性特征，其机制长期困扰科学界

阿尔茨海默免疫细菌 2025-02-17

意外基因突变或致阿尔茨海默病风险翻倍

多数阿尔茨海默病的根本病因仍是未解之谜。近日，研究者揭示了这一谜题的新线索。佛罗里达大学 2月12日佛罗里达大学（University of Florida，UF）神经遗传学团队发现

阿尔茨海默神经基因 2025-02-14

“抗流感神药”被抢断货：贵过黄金，一次见效？

今年春节期间，流感肆虐全球，女明星大S因感染流感离世的消息，更让人们对流感多了一份担忧。如何备好药物、有效预防流感再次成为大众关心的焦点，许多人开始积极囤备药物以备不时之需。此时，一款名为速福达（又称玛巴洛沙韦）的治流感神药开始热销

流感药物疫苗 2025-02-12

BJA华西！依托咪酯及其衍生物：是时候说再见了吗？

依托咪酯及其衍生物：是时候说再见了吗？背景知识依托咪酯的临床应用：依托咪酯是一种用于麻醉和重症监护的静脉催眠药。尽管它存在一些不良副作用，如注射疼痛、肌阵挛和肾上腺皮质抑制，但由于其血流动力学稳定性、快速起效和快速消退的特点，它仍在临床上被使用

依托咪酯肾上腺麻醉抑制 2025-01-13

研究揭示了常见除草剂对大脑健康的持久影响

新的研究表明，即使短暂接触一种常见的除草剂，也会对大脑造成持久的损伤，这种损伤可能会在任何直接接触结束后长期存在。亚利桑那州立大学 12月4日在一项新研究中，亚利桑那州立大学（Arizo

草甘膦阿尔茨海默大脑 2024-12-05

全产业链整合见成效，新氧营收持续增长

新氧医美电商产业互联网光子嫩肤医疗科技 2024-08-29

药品反垄断指南公开征求意见；默沙东终止PD-1/TIGIT复方一线肺癌III期研究

默沙东再遭打击。 8月8日，默沙东宣布，根据独立数据监测委员会的建议，将终止III期KeyVibe-008研究。该研究旨在评估PD-1抑制剂与TIGIT抑制剂的复方制剂联合化疗，与阿替利珠单抗联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌的疗效和安全性

癌症研究创新药生物医药默沙东 HPV疫苗 2024-08-12

TREM2基因突变如何影响晚发性阿尔茨海默病

一项新研究揭示了 TREM2 基因突变如何影响晚发性阿尔茨海默病，对大脑影响的首创性见解可能为早期干预提供新的靶点。加州大学尔湾分校 8月6日消息加州大学尔湾分校（University of California

TREM2 基因突变阿尔茨海默病单细胞空间转录组学技术 2024-08-07

药捷安康：无商业化临床试验费用大增，2025或见初效

《港湾商业观察》黄懿 6月27日，药捷安康（南京）科技股份有限公司（下称“药捷安康”）向港交所递交招股书，拟主板挂牌上市，中信证券、华泰国际为联席保荐人。最新的消息，药捷安康已委任中信里昂、华泰国际、交银国际为其整体协调人

药捷安康 A股 IPO 生物制药心脏代谢疾病 2024-07-25

阿尔茨海默病与其他常见疾病之间存在有趣的联系

一项研究发现，虽然某些疾病似乎会增加我们患阿尔茨海默病的可能性，但其他疾病似乎会降低患病几率。弗洛里神经科学与心理健

阿尔茨海默病神经科学失智症生物标志物焦虑症 2024-05-21

老化神经元中的常见基因组缠结可能促成神经退行性疾病

在神经元衰老的过程中，常

老化神经元基因组缠结神经退行性疾病阿尔茨海默病 2024-05-11

与健康码一起落寞的，还有不被投资者待见的圣湘生物们

（题图）文｜新熔财经作者｜宏一都2024年了，没想到还有用到健康码的一天。前段时间，我咳嗽比较严重，去当地医院挂号做了个肺部CT，结果医生居然让我出示健康码，让我感受到了久违的、被健康码“支配”的恐惧

圣湘生物核酸试剂 HPV检测医疗器械传染病防控 2024-04-27

新发现的线粒体DNA有益突变似乎有助于阿尔茨海默病基因携带者活得更长

新研究表明，一种罕见的线粒体 DNA 变体通过清除长寿的 APOE4 基因携带者大脑中积累的 β-淀粉样蛋白，从而预防了阿尔茨海默病的发生。南加州大学伦纳德&

线粒体DNA 阿尔茨海默病基因突变细胞研究 2024-03-26

派格生物连年亏损不见底：无商业化现金流承压，押注减肥赛道劲敌如云

《港湾商业观察》黄懿 2 月 23 日，派格生物医药 ( 苏州 ) 股份有限公司（下称 " 派格生物 "）向港交所主板提交上市申请，中金公司为其独家保荐人。值得关注的是，派格生物于 2021 年 8 月向 A 股科创板提交过 IPO 申请，于 2022 年 4 月撤回申请

派格生物 GLP-1 九源基因智飞生物减肥药 2024-03-22

“新晋网红”马应龙销量上涨业绩放缓转型为何未见成效

《投资者网》谢莹洁新年伊始，马应龙（600993.SH）站上了舆论的风口浪尖，原因是春节后痔疮膏销量翻倍。作为曾经风靡大江南北的老字号，马应龙看似满意的销量下隐藏的是可持续发展的挑战，一方面，

马应龙药品制造药品研发药品批发零售连锁医院 2024-03-07

中国罕见病第一股，市值仅剩1.64亿港币

每年2月的最后一天，是国际罕见病日。顾名思义，罕见病即患病率极低的一类疾病。根据WHO定义，发病率为0.65‰~1‰。也就是每1万个人中，6—10个人才有可能患病

罕见病北海康成创新药商业保险药监局 2024-03-01

闯关两年撤材料，技术创新是否依赖客户，市场突变拷问业务成长

2021年12月29日，嘉兴凯实生物科技股份有限公司（以下简称“凯实生物”）创业板上市申报获受理。然而，已“闯关”两年的凯实生物最终未能“叩响”资本市场的大门，于2023年12月26日提交了撤回材料的申请

凯实生物 CDMO模式体外诊断仪器生命科学医疗器械 2024-02-29

大浪淘沙始见金：荣昌生物估值重构，多款超级炸弹在路上

进入2024年，中国创新药行业市场仍比较低迷，想象中与美国生科强劲的共振没有到来。不过，这并不能抹杀创新药行业过去几年的进步。去年以来，持续重磅BD的出现，论证了国内药企的创新实力并不差。当然，创新实力得到验证，依然不能与成长轻松划等号

荣昌生物创新药 ADC 眼科医疗免疫疾病 2024-01-18

关于ADC治疗窗口的新见解

前言抗体药物偶联物（ADC）疗法近几十年来发展迅速，目前全球已有14种产品获得批准，140多种ADC正在临床试验中。到2030年，ADC市场将达到150亿美元以上。ADC的基本原理：通过将单克隆抗体的

抗体药物偶联物 ADC 2023-11-17

营收净利润持续下滑，海昇药业毛利率“突变”被三轮问询

《港湾商业观察》王璐经历过四轮问询后，浙江海昇药业股份有限公司（以下简称，海昇药业）将于11月15日迎来北交所首发上会。从数轮审核问询函情况来看，监管层对于海昇药业的毛利率无疑极为重要。这同样值得投资者密切留意

海昇药业兽药原料药工业磺胺生物制药投融资 2023-11-15

中国罕见病药物的开发趋势

美国是第一个根据1983年《孤儿药法案》实施开发治疗罕见病药物政策的国家，并且自那以来通过该途径批准了大多数药物。美国食品药品监督管理局（FDA）将孤儿药定义为治疗影响美国20万人以下的疾病，或在FDA批准后7年内无法盈利的药物

罕见病药物孤儿药肿瘤学癌症研究创新药 2023-11-10

研究发现诊断血管性失智常见诱因的可能工具

在美国黑人和其他医疗服务不足的人群中，简单的眼科检查有助于确定脑小血管病的发生风险。南加州大学凯克医学院 10月6日消息南加州大学凯克医学院（

血管性失智症脑血流受阻高血压脑细胞临床研究 2023-10-09

《第二批罕见病目录》公布，共纳入86个病种

9月20日，卫健委等六部门联合发布《第二批罕见病目录》，共纳入86种罕见疾病，包括获得性血友病、肢端肥大症等被纳入其中。 2018年发布的《第一批罕见病目录》共纳入121种个病种，也就是说，目前我国共有207种罕见病

罕见病目录流行病学药物研发创新药 2023-09-21

新的基于人类细胞的3D模型揭示了免疫细胞如何导致阿尔茨海默病的见解

当神经元开始死亡时，与阿尔茨海默病（AD）相关的认知能力下降就会出现，这可能是由不适当的免疫反应和大脑中由淀粉样蛋白沉积和 tau 蛋白缠结（阿尔茨海默病的两个标志）引发的过度炎症引起的

3D模型细胞研究免疫细胞阿尔茨海默病神经科学 2023-08-28

“钻石突变”ALK靶点为何难出药王？

本文系基于公开资料撰写，仅作为信息交流之用，不构成任何投资建议。在《肺癌黄金靶点EGFR的第四次战争》一文中，我们曾对非小细胞肺癌（NSCLC）中突变概率最高的EGFR靶点（35%）竞争格局进行了复盘

ALK靶点非小细胞肺癌 EGFR靶点基因检测辉瑞 2023-08-14

研究显示失智症在有视力问题的老年人中更常见

一项新研究发现，有视力问题的人患失智症的风险要高得多，包括那些即使戴着眼镜或隐形眼镜也看不清楚的人。密歇根大学医学中心 8月2日消息失去清晰看东西的能力，以及失去清晰思考或记忆的能力，是与变老有关的两个最可怕的、也是可以预防的健康问题

视力问题失智症眼科阿尔茨海默病医疗研究 2023-08-04

【医学英语】人体各大系统的常见英文缩写大全

人体各大系统的常见英文缩写以下是人体各大系统的常见英文缩写： - CNS: Central Nervous System (中枢神经系统) - PNS: Peripheral Nerv

医学英语免疫系统内分泌消化系统呼吸系统 2023-07-21

业绩双增，片仔癀涨价又一次见效了？

作者：泰罗，编辑：小市妹涨价，是一项危险的游戏。7月14日，片仔癀发布了2023年半年度业绩快报。2023年上半年，片仔癀实现营业总收入50.45亿元，同比增长14.08%，实现归属于上市公司股东的净利润15.3亿元，同比增长16.43%

片仔癀云南白药白云山保健品中成药 2023-07-18

精神分裂症与体细胞基因突变有关

文/陈根日前，《Cell Genomics》杂志发表了波士顿儿童医院等机构研究人员的最新发现：精神分裂症与发生在胚胎发育早期的体细胞拷贝数变异（CNV）之间存在相关性。这项研究首次严格地描述了体细胞（而非遗传）基因突变与精神分裂症风险之间的关系

基因精神分裂症遗传学医学研究临床医学 2023-07-14

生命必需的氨基酸在太空很常见

文/陈根据《皇家天文学会月报》发表的信息显示，加那利群岛天文研究所研究员——天体物理学家Susana Iglesias Groth，在星际介质中检测到了色氨酸——地球生命发展的关键大分子蛋白质形成所必需的20种氨基酸之一

天文学星际空间色氨酸红外光谱大分子蛋白质 2023-06-28

患有常见心律失常的女性认知能力下降的速度比男性快

一项新研究表明，患有房颤的女性比患有心律疾病的男性更快地进展为认知障碍和失智症。欧洲心脏病学会 6月23日消息根据欧洲心脏病学会（Europe

房颤心律疾病认知障碍失智症性别研究 2023-06-25

转型11年，科伦药业见曙光？

5月26日，科伦药业一口气公布了两款创新药的研究结果，受此消息利好，该公司股票当日大涨5.66%，市值达到486.07亿元，这不仅是科伦药业实施转型战略的成果，也为接下来其子公司分拆上市做了铺垫。尽管

科伦药业 2023-05-27

【洞察】医用α-氰基丙烯酸酯是常见医用粘合剂市场前景良好

医用粘合剂可将破裂或切开的人体组织进行粘合，无需缝合伤口且不会造成体液渗漏。医用粘合剂种类较多，纤维蛋白胶、α-氰基丙烯酸酯是主要产品类型。 α-氰基丙烯酸酯，分子式为C

医用粘合剂 α-氰基丙烯酸酯医用胶医疗器械止血材料 2023-04-26

恒瑞医药，又见曙光？

近日，恒瑞医药公布的2023年一季度财报显示，该公司一改前两年业绩下滑的趋势，营收、归母净利润与扣非净利润均迎来增长，这或许就是恒瑞医药业绩扭转的拐点。据财报，2021年与2022年，恒瑞医药业绩下滑主要受集采影响，今年的回暖则体现了恒瑞医药的抗风险能力和市场竞争力

恒瑞医药创新药癌症研究生物制药临床研究 2023-04-26

武田放弃AAV基因疗法和罕见血液学早期资产；成大生物2022年净利润下滑20%

武田制药也加入了收缩管线的队伍。 4月6日，据Fierce Biotech报道，武田正在从基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法和罕见血液学领域的早期研发工作中撤出，同时部分相关员工或将被裁。在狂犬疫苗红利退去之后，成大生物遭遇成长困境

武田制药马应龙血液学基因疗法医疗器械 2023-04-10

在Biotech奋斗的身影中，看见创新药行业最真实的底色

21世纪初的中国医药行业，既没有顶层画好的蓝图，也没有那么多分析师和咨询公司写出的报告。甚至，在海外眼中，中国是创新药荒漠。近年来，在政策、资本等多方支持下，中国创新药行业进入绝佳的加速时间点。中国创新药行业与全球医药的竞合，也从单点走向全面

Biotech 创新药抑制剂细胞研究癌症治疗生物制药 2023-03-31

PD-1的生物学的新见解

前言程序性死亡受体－1（PD－1或CD279）于1992年在经历细胞死亡的T细胞杂交瘤中发现，因此得名。PD－1与CTLA－4、CD28和KIRs的结构具有相似性，人们因此猜测PD－1的配体可能是B7或MHC I家族成员

免疫调节生物医药 T细胞肿瘤治疗临床实验 2022-12-26

药师帮三年半巨亏27亿：天价营销之下，短期扭亏为盈或无法见底

《港湾商业观察》王心怡近日，院外医药产业数字化服务平台药师帮股份有限公司（简称“药师帮”）再度递表港交所。就在今年5月9日，国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》（或咨询文件）以公开征求意见

医药产业互联网医疗药师帮医药电商药物研发 2022-12-12

关于锻炼如何预防神经退行性疾病的新见解

《脑可塑性》特刊探讨了运动诱导的外周系统激活如何改善认知功能，延缓或预防神经退行性疾病的发生。越来越多的证据表明，锻炼可以改善大脑功能，延缓或预防神经退行性疾病的发生，如阿尔茨海默病和帕金森病。虽然其

外周系统阿尔茨海默病帕金森病神经可塑性靶向治疗 2022-11-07