人工智能(AI)正越来越多地应用于制药和医疗器械行业，它有望提高产品开发的效率，为延长患者生命提供创新的解决方案。然而，这一新兴领域将对现有监管系统提出挑战。因此，利益相关者必须通过合作，确保监管体系的顺利发展，以适应人工智能带来的变化。

动脉网编译了PharmaLex的相关报告。本文主要内容包括：

四大机遇：AI有望改善医疗产品的研发和生命周期管理

1.使用AI工具评估临床试验的纳入/排除标准；

2.在II期临床试验中使用人工智能识别临床活动；

3.从非结构化文本中提取数据；

4.自动化行政工作。

四大挑战：人工智能深入临床面临着监管挑战

1.如何验证不断“学习”的AI软件；

2.如何评估从新的基于AI的临床端点发出的安全信号；

3.如何审查使用AI的医疗技术；

4.人工智能系统需要数据——谁拥有患者的数据?

四大机遇：AI有望改善医疗产品的研发和生命周期管理

机遇1：使用AI工具评估临床试验的纳入/排除标准

在临床试验中，人工智能可用于评估与影像学或组织病理学相关的纳入和排除标准。因为第一批使用人工智能技术的诊断工具已经进入市场，所以这种应用是意料之中的。有了这些工具，对已有纳入/排除标准的评估过程将会变得更快，同时成本也会随着标准化程度的提高而降低。

对于低收入到中等收入国家来说，AI工具特别重要。当需要通过血液或组织等生物样本诊断疾病时，这些国家通常缺乏本国专家来评估生物样本。AI工具可以有效简化这一过程，帮助研究人员在当地进行样本评估，而不需要复杂且耗时的跨国运输。

机遇2：在II期临床试验中使用人工智能识别临床活动

利用人工智能评估新药的临床疗效可以降低成本、加快临床研发、尽早为患者带来新疗法，比如在II期试验中评估CT扫描或MRI扫描的成像端点。基于人工智能的算法可以优化成像结果的读取和评估，减少阅读器之间和内部的可变性，从而提高测量的灵敏度和特异性。如果这一工作不再需要放射科医生，那么可以有效地加快测量过程并降低成本。

另一个应用是开发新的临床试验终点，因为人工智能算法可以帮助减少试验患者数量。

例如，帕金森病患者可以在手腕上佩戴加速度计，就像健身追踪器一样。该加速度计将提供患者运动障碍及其随时间变化的连续数据，然后人工智能算法对这些数据进行评估，以区分患者是处于ON状态还是OFF状态，从而记录药物是否能起到改善病情的作用。

与患者日记或帕金森病综合评分量表(UPDRS)相比，这种评估方法可以极大降低可变性，因为UPDRS量表无法测量ON和OFF状态的确切时间。如果确认了临床终点，降低的变异性可能有助于招募更少的II期患者，以确定一种新药的治疗效果。

图1是关于帕金森病的一项临床研究，该研究与样本量以及是否持续监测有关。根据目前的UPDRS-III量表，在12个月的时间内，与患者日记等标准护理相比，超过300名患者(每只手臂150名患者)需要检测到疾病进展的放缓幅度大于40%。通过使用加速度计进行持续监测，大约有80名患者(每只手臂40名患者)达到预期结果的80%。

这使得之前假设的端点可变性，与UPRS-III相比，需要除以4。这种方差的降低是很有可能的，因为UPDRS-III量表与极端的变异性有关，在一年的时间内只能评估几次，例如四到六次，因为它需要患者去医院接受检测，并在没有服用左旋多巴（L-dopa）的情况下进行评估。

通过连续而不是交错的评估，从而提高运动活动的个别轨迹。而减少样本量会使研究成本更低，执行速度更快。

研究人员预计这种技术进步将对II期临床试验产生最大影响，因为III期临床试验需要足够多的患者来准确评估新产品的安全性，并在更大的样本容量中验证II期临床试验结果。

此外，在任何新的临床终点可以作为常规的替代终点证明临床效益之前，都需要经过大量的验证过程。