艾尔健和Aptinyx即将发布NMDA数据

艾尔健公司（Allergan）NMDA调制器Rapastinel的III期数据预计将于2019年上半年发布，这将是该公司今年的一个重要里程碑事件，也是从该公司收购的药物开发公司Naurex剥离出来的新上市公司Aptinyx的一个有意义的发展节点。

Rapastinel是一种正在开发的用于治疗重度抑郁症（MDD）的静脉给药药物，有三项III期研究将该疗法作为标准治疗的辅助手段进行测试。这三项临床试验的数据预计将在今年上半年公布。如果试验成功，这些数据将支持该药物在2020年下半年的监管申报。

艾尔健执行副总裁兼首席研发官David Nicholson在接受JPM采访时表示，Rapastinel是一种易于给药的静脉注射药物，注射速度很快。

Nicholson还指出，静脉注射给药方式并不对正在参与Rapastinel开放标签试验的患者构成障碍，大约有一半的患者每周都会注射。

因在2014年底的报告数据中显示具有快速起效和显著疗效，Rapastinel在IIb期引人注目。当时它仍由Naurex公司拥有，名为GLYX－13。随后，艾尔健斥资5．6亿美元收购了Naurex，并允许NMDA调制器平台在一家独立公司独立运营。

这家独立运营的公司就是Aptinyx。该公司于2016年5月在A轮融资中获得6500万美元，并于2017年底完成7000万美元B轮融资。2017年7月，该公司首次公开募股，总投资额为1．178亿美元，用于开发NMDA调制器产品线。据悉，Aptinyx首次公开募股的目的是为公司提供财务资金，使其能够在优势地位上进行交易。

Aptinyx首席执行官Norbert Riedel在接受JPM采访时透露，截至2018年第三季度，该公司通过风险投资和IPO共获得1．65亿美元。

该公司将报告2019年第一季度NYX－2925糖尿病周围神经病变（DPN）和上半年纤维肌痛的II期数据，以及帕金森病患者NYX－458的I期数据。2019年下半年公布治疗认知障碍疾病和创伤后应激障碍的NYX－783II期数据。

他表示，Aptinyx有能力自行为DPN中的NYX－2925进行两到三次III期试验，并且可能会等到接近商业化时才会为该资产寻找合作伙伴。

“我不认为我们可以独自将慢性疼痛疗法商业化，最好与大型制药公司合作”，Riedel表示。

Sangamo继续寻求与大型制药公司合作

Sangamo Therapeutics首席执行官Sandy Macrae在JPM的一次会议上接受采访时说，“合作非常重要，因为有些事情只有在与大公司合作时才能做到。”

Sangamo有五个项目，预计今年将有四个项目进入临床试验阶段。该公司用于血友病A的I ／ II期基因疗法SB－525与辉瑞公司（Pfizer）合作研发，其I－II期β－地中海贫血细胞疗法ST－400则与赛诺菲（Sanofi）合作研发。

Sangamo将在2019年进入诊所的bivv － 003也是与赛诺菲联合研发，镰状细胞病CD19－targeting嵌合抗原受体T细胞疗法则是与吉利德（Gilead）以及Kite Pharma联合开发。

用于Fabry疾病的基因疗法ST － 920，以及旨在诱导实体器官移植中的免疫耐受的嵌合抗原receptor－modified的T细胞候选药物，则是在最近完成的对TxCell SA的收购中获得的。

Macrae说：“我们选择在竞争激烈的商业空间，或对我们这样规模的公司来说还太大的试验项目中进行合作。我曾在GSK和武田工作，我意识到大公司和小公司擅长的点不同，关键在于为每个项目找到正确的解决方案。”

例如，Sangamo有一个可以用于阿尔茨海默氏症或额颞叶痴呆等较小适应症的减肌项目。Macrae解释说，后者将需要一个临床试验项目和对Sangamo这样的小公司可管理的商业战略，但一个10亿美元的阿尔茨海默病项目和该疾病的巨大市场将需要一个大型制药合作伙伴。

他指出，Sangamo与赛诺菲、辉瑞和吉利德都建立了良好的合作关系，最近被武田制药收购的Shire获得了Sangamo亨廷顿舞蹈病项目的许可，并将独自运营该项目。

对于接受SB－913治疗的MPS II患者停用酶替代疗法之后的病况数据，1月9日，Macrae披露该公司不太可能在2月份的研讨会上对其进行报告。Macrae发表该言论后，Sangamo的股价在1月9日收盘下跌14．2％。随后，Macrae表示，届时，该公司可能还未准备好提交数据，但应该会在今年晚些时候公布。