Vitrakvi （拉罗替尼），一种强效、口服、选择性原肌球蛋白受体激酶（TRKs）抑制剂，旨在直接靶向TRK（包括TRKB、TRKB、和TRKC），阻断TRK融合进而促进肿瘤生长的信号通路。FDA已批准其用于携带NTRK基因融合的、患有局部晚期或转移性实体瘤患者。这是FDA首次批准基于常见生物标志物的癌症治疗，而不是肿瘤起源的身体部位。Vitrakvi是第二个FDA批准的基于肿瘤特征，而不是其体内起源部位的治疗癌症的药物。第一个此类肿瘤药物是2017年FDA批准的治疗具有微卫星高度不稳定（MSI－H）或错配修复缺陷（dMMR）的的肿瘤患者药物Keytruda（帕博丽珠单抗）。

Vizimpro（达克替尼），该药物是辉瑞研发的一种口服、每日一次、不可逆、泛－人类表皮生长因子受体（pan－EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于表皮生长因子受体（EGFR）第19号外显子缺失、或者21号外显子L858R置换突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。

2018年FDA批准的肿瘤生物类似药

Azedra（碘［131I］苄胍），用于治疗已扩散到原始肿瘤部位以外、需要进行全身抗癌治疗且无法通过手术切除的罕见肾上腺肿瘤——嗜铬细胞瘤或副神经节瘤。获批的治疗年龄为12岁及以上的成人和青少年，这是FDA批准的第一种用于此适应症的药物。此前，FDA授予了该药物快速审评通道、突破性疗法、优先审查和孤儿药认定。

Truxima（利妥昔单抗－ABBS），该药物是利妥昔单抗（Rituxan）的第一个生物类似药，用于治疗成人CD20阳性、B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。

Herzuma（曲妥珠单抗－PKRB），即曲妥珠单抗（Trastuzumab）生物仿制药，是Celltrion和梯瓦（TEVA）在美国获批的第二款生物仿制药，用于辅助治疗HER2过表达淋巴结阳性或淋巴结阴性（ER／PR阴性或具有一个高危特征）乳腺癌，以及一线或多线治疗HER2过表达转移性乳腺癌。FDA在2017年批准了第一个曲妥珠单抗生物仿制药Ogivri （ trastuzumab－dkst ）。

基于这19项肿瘤药物批准，我们发现以下的特点：

1、美国辉瑞可谓是2018年新药获批上市的最大赢家，有4种新药获批上市。分别为Daurismo（白血病药物）、Lorbrena（非小细胞肺癌药物）、Talzenna（乳腺癌药物）、Vizimpro（转移性非小细胞肺癌药物）。继辉瑞2018年的“重磅炸弹”药物，乳腺癌新药Ibrance（2018年销售额41．18亿美元）、肾细胞癌药物（2018年销售额10．49亿美元）之后，2018年获批的4种新药能否在2019年带来新的业绩增长点，仍值得我们关注。

2、除2016年FDA仅通过了3种肿瘤新药之外，从2014年起FDA通过肿瘤新药数量呈稳步上升趋势；2018年FDA通过的16种肿瘤新药中，治疗实体瘤新药有9种，占比56．25％，非实体瘤药物7种，占比43．75％，基本持平；2014年－2018年FDA通过的肿瘤药物分类占比图显示，近年来FDA对肿瘤药物的审批越来越关注非实体瘤领域。

3、获批的16种肿瘤新药中，有13种同时获孤儿药和罕见病药物认定、4种为首创新药（First－in－class）、6种获快速通道认定、4种获优先审评通道认定、3种获加速审评以及4种获突破性疗法认定。此外，获批的肿瘤新药全部都具有biomarker（生物标志物）。

4、基于单臂试验获批的肿瘤新药有6种，占FDA批准肿瘤药物（包括新药16种和生物类似药3种）比例为31．6％；基于临床Ⅱ期获批的有7种，占比36．8％；基于临床Ⅲ期获批的有8种，占比42．1％；基于临床Ⅰ期获批的有1种，占比5．3％；基于新型终点MFS获批的新药1种，占比5．3％；基于等效临床表现评价获批的生物类似药有两种，占比10．6％。

从2018年FDA对肿瘤药物的批准情况我们可以看出，FDA关注肿瘤药物的审评，除了注重药物的安全性和有效性，也注重通过开发更高效、更具创新性的方法来评估药物。为推动创新肿瘤药物加速上市，FDA将整体采用加快开发和审评的方法。比如，2018年获批的16种肿瘤新药中，至少有1种加快批准方法的药物有13种；FDA基于新型终点MFS批准了强生的前列腺癌药物阿帕他胺（Erleada），事实上，该项批准是基于Ⅲ期临床试验，未来新型终点能否应用于其他药物的快速审批，仍值得我们深究。