2019年4月23日，整合信息技术与医疗服务供应商IQVIA发布了年度报告《药物研发变化格局，The Changing Landscape of Research and Development》，报告从创新力、药物增长驱动因素和临床试验生产力提升等角度，对全球在研药物进行梳理。此前，动脉新医药（biobeat1）已经整理并编译了报告中临床药物管线发展、临床试验的转化效率的内容，本文为您呈现临床药物管线研发和批准的重大突破。

2018年肿瘤II期管线数量比2017年增长26％

不同疾病领域各临床阶段的管线数量

2018年临床I－III期临床试验的共有4768项，比去年增长9％，与五年前数据相比增长了35％。

2018年GI（胃肠）、NASH（非酒精性脂肪肝炎）和肿瘤相关的所有阶段的临床试验数量都有显著上升。其中，GI／NASH相关的临床试验数量上涨了42％，肿瘤相关临床试验上涨了27％；而内分泌和呼吸类疾病相关的临床试验数量有所下降。

2016年以来，临床I期和临床II期试验中，肿瘤相关的临床试验数量持续上升，非肿瘤相关的试验数量持续下降，但两者相互抵消。因此，总的来说，这两个阶段的临床试验数量保持相对平稳增长。

2018年临床II期试验数量与2017年相比增长26％，与2013年相比，增长了61％。

临床II期试验数量增长主要是由肿瘤相关的管线数量增长带动，但值得注意的是，神经类和血液相关疾病进入II期的管线数量也有所上升。

过去十年来所有管线的综合进展时间上升26％

临床各个阶段的平均综合进展时间

从临床I期的人体试验，到药物最后上市，这期间不论成功或者失败的所有时间，被称为综合进展时间。在过去的十年中，所有管线的综合进展时间不断上升。与2010年相比，2018年所有管线的综合进展时间上升了26％。

2018年，所有管线的总体进展时间达到12．5年，比2017年的总体平均水平高出6个月。与2010年的数据相比，

2018年，肿瘤相关的成功上市的管线综合进展时间为11．6年，低于2010年的平均值12．6年。在过去的三年中，肿瘤相关管线的审批受益于监管机构的加速审评通道，从提交审核到审批通过的时间下降到大约一年的时间。
在过去十年来，成功上市的罕见病药物的平均综合进展时间为12．2年，罕见病药物管线同样受益于药物审评机构的新型审批通道和审查机制。

2018年临床I期管线的综合成功率较2017年略有降低

2008－2018年各临床阶段管线的平均综合成功率

从进入临床试验，到试验成功，向药物审评机构提交审核的成功率被称为综合成功率。2018年，临床I期管线的综合成功率仅为11．4％，而这个数据在2017年是14．4％。

在过去十年来，各个临床I期管线的综合成功率并不稳定，上下起伏。其中2015年的数据最为突出，这一年临床I期管线的综合成功率高达22％。

2018年临床I期管线的综合成功率并不起眼，低于2008－2017年的平均水平。部分原因可能是临床III期和I期试验成功率降低。

2018年临床I期和III期试验成功率均下降了约7．5％，但临床II期试验的成功率略有上升，不到1％。

在过去十年间，药物研发更多地向着肿瘤、生物药和特定疾病药物的研发方向发展。

2009年到2018年，肿瘤管线的平均综合成功率为12％，略低于其他药物管线的平均值14．1％。

2018年肿瘤类药物管线的上市综合成功率仅为8％

2018年不同疾病领域管线的上市综合成功率

2018年，上市胃肠类和非酒精性脂肪肝炎类药物管线的综合成功率是唯一高于平均值的治疗领域。这类药物通常具有广泛的适应症，最近批准的适应症包括：旅行腹泻、慢性特发性便秘、溃疡性结肠炎和克罗恩病。

神经病类管线的上市综合成功率为11％。2018年，神经类疾病的一些重磅药物获得批准，其中包括三个治疗偏头痛的创新生物药，以及数个治疗雷诺－加斯劳特综合症、德拉维特综合症和遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性等罕见神经疾病的药物。

传染病疫苗管线的上市综合成功率最低，仅为6％。部分原因在于这类药物研发面临许多针对特定疾病的挑战。例如，研发成本高，病人招募和持续跟进研究极为困难，以及人们对疫苗如何针对特定疾病，触发人体免疫应答的机制研究尚未完善。

尽管2018年所有药物管线的上市综合成功率将近30％，但肿瘤类药物管线的上市综合成功率仅为8％。一方面原因在于肿瘤类药物临床试验十分复杂，另一方面的原因是，临床Ⅱ期的概念性或者剂量试验不能有效支撑临床Ⅲ期的试验。