一线治疗非小细胞肺癌，礼来VEGFR2抑制剂3期结果积极

公司

礼来（Eli Lilly）宣布，其抗血管生成的单抗药物Cyramza（ramucirumab）与罗氏（Roche）的酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）Tarceva（erlotinib，厄洛替尼）构成的组合疗法，在一线治疗携带EGFR基因突变的初治转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的关键性3期试验中获得积极结果。

药物机理

血管内皮生长因子（VEGF）受体2拮抗剂Cyramza，是一款抗血管生成疗法。Cyramza通过阻断VEGF受体2和VEGF－A，VEGF－C和VEGF－D的特异性结合来阻断该信号通路的激活。

Cyramza的工作机理示意图

数据来源：Cyramza

入组标准与实验设计

449名携带EGFR基因突变的转移性NSCLC患者参与了3期试验，他们被随机分组，分别接受Cyramza与厄洛替尼的组合疗法，或安慰剂与厄洛替尼。主要终点为PFS。

结果

与厄洛替尼组12．4月的PFS相比，组合疗法组的PFS为19．4个月，达到了显著延长PFS这一试验的主要终点。

肺纤维化创新疗法nintedanib获FDA突破性疗法认定，降低肺功能下降速度57％

勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司宣布，美国FDA授予其小分子酪氨酸激酶抑制剂Ofev（nintedanib）突破性疗法认定，用于治疗慢性进行性纤维化间质性肺病（ILD）患者。

药物机理

Ofev是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可同时阻断3种生长因子受体，包括血管内皮生长因子受体，血小板源性生长因子受体，以及成纤维细胞生长因子受体，有效抑制纤维化过程中的信号通路。

入组标准与实验设计

随机，双盲，含安慰剂对照组的3期临床试验，该试验旨在评估Ofev在治疗进行性纤维化间质性肺病患者中的安全性，耐受性和疗效。

结果

在第52周，通过患者用力肺活量（FVC）的评估，Ofev的治疗使患者的肺功能下降幅度减少了57％，达到试验的主要终点。此外， Ofev在试验中延缓了多种进行性纤维化间质性肺病患者的疾病进展速度。

疗效优于常用疗法，诺华荨麻疹新药临床结果积极

公司

诺华公司宣布，该公司开发的抗IgE人源化单克隆抗体ligelizumab（QGE031），在治疗H1－抗组胺药控制不佳的慢性自发性荨麻疹患者的2b期试验中，与Xolair（omalizumab）相比，显示出更好的疗效。

药物机理

Ligelizumab是一种作用于IgE（免疫球蛋白E）抗体的单克隆抗体，现处于治疗H1－抗组胺药控制不佳的CSU患者的临床开发阶段。

入组标准与实验设计

随机、双盲、含活性对照的2b期临床试验中，382名H1－抗组胺药物控制不佳的CSU患者随机接受三种不同剂量的ligelizumab或Xolair的治疗。

结果

中期数据显示治疗第12周，接受ligelizumab治疗的患者分别有30％（剂量为24 mg），44％（剂量为72 mg）和40％（剂量为240 mg）患者疾病症状得到了完全缓解。而在Xolair治疗组中，这一数值为26％。

其他资讯

诺华公司宣布FDA批准了该公司的Beovu（brolucizumab）上市，治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）。Beovu是一款靶向VEGF的人源化单链抗体可变区片段，与其它靶向VEGF的抗体相比，分子量非常小。它的给药间隔可以达到3个月，为提高湿性AMD患者的生活质量提供了便利。

默沙东（MSD）公司治疗HIV感染的创新核苷类逆转录酶易位抑制剂（NRTTI）islatravir（曾用名MK－8591），在1期临床试验中获得积极结果。试验结果表明，皮下植入的药物洗脱植入体（drug－eluting implant），能够维持islatravir的长期释放，可保持细胞中药物浓度高于药代动力学阈值长达一年以上。这意味着这款药物可能成为一年只用服用一次的艾滋病暴露前预防（PrEP）疗法。

美国FDA宣布，批准Clinuvel公司开发的Scenesse（afamelanotide）上市，治疗因为红细胞生成性原卟啉病（erythropoietic protoporphyria）而出现皮肤损伤的成年患者，降低他们曝露在阳光下时可能出现的皮肤疼痛和损伤。FDA的新闻稿表示，这是第一款获批提高这些患者无痛阳光曝露时间的疗法。

处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX－322，被FDA授予了快速通道资格，并在治疗感音神经性听力损失（sensorineural hearing loss，SNHL）的2a期实验中，实现首例患者给药。

Nature杂志发表了一项突破成果，来自美国和日本的研究团队在世界上首次利用诱导多能干细胞成功同时培育出了三种互相连接的类器官，包括肝脏、胰腺和胆管。具体来说，研究者们从人类皮肤细胞出发，将它们转换为原始的干细胞，然后引导和刺激这些干细胞形成两个非常早期的细胞“球状体”，随着时间的推移，这些球状体会合并并变为器官，而这些器官最终会变成消化道。