2008年，作为最早一批回国进行抗癌小分子新药研发的开拓者，童友之博士谈到那时中国做新药研发的公司并不多，创新医药行业的发展还处于早期阶段。

在此之前，童友之博士曾在美国Angion新药研发公司担任了六年的副总裁，带领团队从初创走向成熟，这段创业经历对童友之博士后来创建开拓药业意义非凡，“这段经历让我明白了如何从零开始做好一家新药研发企业。”童友之博士表示。

上世纪80年代，“学好数理化、走遍天下都不怕”的俗语口口相传，童友之博士选择了化学专业，在北京大学完成了本科及研究生学业后留校。北大求学期间，生物学成为了最热门的学科方向，“到了美国，我就想从化学转向生物学。”1997年，童友之博士在美国康奈尔大学／斯隆凯特林癌症中心获得了药理学博士学位，随后进行博士后研究。1999年至2001年在阿尔伯特·爱因斯坦医学院担任助理教授。

一切的变化从2007年开始，童友之博士因其父亲检查出前列腺癌回到了中国，“当时，国内在实验设备等硬件方面已经达到了较好的水平，但新药研发水平与国际相比有一定的差距，我觉得这是一个很好的契机，可以回国为国家做点事情。”童友之博士回忆道。

抗前列腺癌明星药物普克鲁胺商业化在即

前列腺癌的发病率逐年升高，2014－2018年在我国已经是增长第二快的癌症类型，并且位列全球十种常见癌症之首，其严重影响了男性的健康。“随着人们饮食习惯的改变、寿命的延长，年迈男性患前列腺癌的可能性非常高，这是一种‘现代病’，透过现象我看到了它非常好的市场前景。”童友之博士告诉动脉网。

雄激素水平过高是造成前列腺癌的诱因之一，雄激素剥夺治疗则是作为治疗转移性前列腺癌的初始疗法，通过切除双侧睾丸或联合雄激素阻断治疗进行药物去势，尽管初始缓解率较高，但许多患者在雄激素剥夺治疗后最终都会发生进展，这被称为去势抵抗性前列腺癌（CRPC）。

开拓药业最先开发的新药项目便是治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的普克鲁胺（GT0918），这属于国家1类新药，是第二代雄激素受体（AR）拮抗剂。该项目的研究课题于2011年被列入国家“十二五”重大新药创制专项，是当时承担该专项的众多企业当中规模最小、成立时间最短的企业之一。随后，在2017年该研究课题再次被评为国家“十三五”重大新药创制专项。

普克鲁胺是基于辉瑞上市的抗前列腺癌新药恩扎卢胺（Enzalutamide）的核心结构、采用靶蛋白晶体结构的计算机辅助设计并反复优化得到的新型化合物。其化学结构较恩扎卢胺有了多处改变，从而改善了分子溶解度和动力学性质，避免药物过度蓄积，进而可能消除恩扎卢胺在临床上显露的中枢神经和其它副作用。

此外，普克鲁胺具备市面上现有第二代AR拮抗剂所没有的双重作用机制，通过其独特的可降低AR蛋白表达的药理作用，有望通过克服前列腺癌细胞对现有药物治疗的抵抗性，成为治疗mCRPC的潜在同类最佳药物。

据悉，普克鲁胺已经在中、美同步开展临床试验，其针对mCRPC的二线疗法及一线疗法在中国处于III期临床阶段，预计2020年递交单药的上市申请，在美国处于II期临床试验阶段，预计2020年完成该研究。

除了治疗mCRPC，开拓药业还积极探索普克鲁胺的其它适应症。针对转移性乳腺癌，开拓药业已在中国完成普克鲁胺的I／Ib期临床试验，目前正与芳香化酶抑制剂和雌激素受体拮抗剂——依西美坦、来曲唑和氟维司群进行Ic期联合用药的临床试验，普克鲁胺有望成为全球首个用于治疗乳腺癌的AR拮抗剂。

童友之博士对普克鲁胺的前景充满希望：“我们会加速普克鲁胺的临床和商业化进程，力图为广大的前列腺癌患者带来更佳的治疗方案。”