中国智造，走向全球的新一代BTK抑制剂

百悦泽诞生于百济神州位于北京昌平的研发中心。2012年6月，研究团队正式对BTK开发项目立项，经过一系列筛选与测试，最终在500多个化合物中，选定了最终候选分子，为其编号BGB－3111，意为百济神州成立后做出的第3111个化合物。

百悦泽（泽布替尼胶囊）的主要发明人之一、百济神州化学研发负责人王志伟博士介绍，“最初立项时，我们的目标很明确，要做一个选择性高、对靶点抑制非常专一的化合物。我们通过优化药物的分子结构，希望将BTK靶点的特异性结合率达到最大化，并最大程度减少脱靶现象，以降低不良反应的发生率，帮助患者在临床中得到更好的疗效和安全性。”

2013年4月，百济神州递交了专利申请。这是一项始自中国专利局的全球专利，也让百悦泽成为不折不扣的中国本土研发抗癌新药。2014年，百悦泽（泽布替尼胶囊）在澳大利亚正式进入临床阶段，同年8月，完成了全球第一例患者给药。

从实验室立项到如今成功在中美两地上市，百悦泽的研发跨越了8年历程。目前，百悦泽在全球启动的临床试验累计近25项，临床试验覆盖超过20个国家，500多位国际临床专家参与或主持了其相关的临床试验，其中，来自中国的临床专家超过70位。在全球范围内，共有超过1700位患者接受了泽布替尼胶囊的治疗。

“百悦泽从最初启动临床开始，一直践行着全球化的开发策略，在中国和海外国家同步开展临床研究，这也对我们临床试验的设计与质量提出了更高的要求。”百悦泽（泽布替尼胶囊）研发的主要领导者之一，百济神州高级副总裁，全球研究、临床运营和生物统计暨亚太临床开发负责人汪来博士介绍，“这个过程中，离不开中国与海外的众多临床医生与患者的付出，正是他们对百悦泽的信任与支持，使得它在国内外的临床研究得以顺利推进，为更多患者带来了切实的帮助。”

目前，百济神州正在全球范围对百悦泽开展16项临床研究，包括9项注册性或有望实现注册的临床试验。同时，百悦泽正在针对华氏巨球蛋白血症（WM）、CLL进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究，是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。其中在WM中已经公布的头对头3期临床数据显示，泽布替尼相比伊布替尼，取得了更高的缓解率，以及更高的安全性与耐受性优势。

全球化进程加速，惠及更多患者

百悦泽自进入临床试验阶段以来，先后在国际和国内获得多项认定，先后获得中国NMPA优先审评认证，囊括了美国FDA优先审评的四项大满贯，又陆续被中美临床指南纳入淋巴瘤治疗的专家推荐之列。

继中国和美国之后，百悦泽近期也在以色列递交了新药上市申请，并已得到受理。根据此前公布的计划，公司今年还将与欧洲药品管理局（EMA）展开沟通，加快推进百悦泽全球范围的上市进程。

百济神州高级副总裁、全球药政事务负责人闫小军女士介绍：“得益于临床试验中取得的出色数据，我们与多个国家的药监部门开展了密切的沟通，希望能将这款具备全球一流品质的新药带给更多国家的患者。在这个过程中，我们非常感谢中国与美国药监部门对百悦泽寄予的肯定，在中美两地的先后获批，为我们积累了丰富的经验与基础，将帮助我们更好地推进在其他国家地区的申报工作。”

百济神州总裁吴晓滨博士表示，“目前，百济神州已在产业链的各个环节做好充分准备，确保获批后第一时间的生产供货。作为一款本土研发、获得国际认可的高品质新药，相信它将以更高的可及性、可负担性帮助到我国的患者，同时，我们期待与国家医保部门展开沟通，推动百悦泽尽早纳入医保目录，为国内患者带来福祉，促进医保基金的良性运转。”