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为鼓励新药创制，严格审评审批，提高药品质量，促进产业升级。原CFDA于2016年3月发布了《化学药品注册分类改革工作方案》，对化学药品注册分类进行改革，重新定义“新药”，并将其进一步分为1类新药（创新药）和2类新药（改良型新药）。

在开发新靶点越来越难、仿制药竞争越来越大的情况下，对于无法承担创新转型的仿制药企业，改良型新药正在成为一个比较优势的选择。

01 改良型新药研发流程和特点

改良型新药是指在已知活性成分的基础上，对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化，且具有明显临床优势，境内外均未上市的药物，注册分类为2类。
改良型新药是对已知活性成分的上市药品进行优化，被改良药品的结合靶点、作用机制、药效学数据、药动学数据、有效性证据和安全性特征均较为明确。

因此，化药改良新药的临床研发可借鉴已上市药品的临床开发经验，立足于明确的临床需求——如现有已上市药品疗效待提高、毒性待改善或给药方式待优化等，进行优化；开展必要的临床试验，通常在临床试验中对临床优势进行概念验证，并最终确证。

02 国内外制药格局

国际制药巨头模式成熟，新型制剂平台企业近年快速发展。龙头企业原研产品的迭代从产品即将上市就开始布局，从而延长公司专利药的生命周期。为了缩短研发周期，寻找最佳的给药途径，专利药企业通常采用“合作研发”的模式，即与第三类新型制剂技术型企业合作开发产品，例如Biovail、Nektar等，它们拥有领先的技术水平，是专利药企业理想的合作伙伴。
涉足2类新药企业较少，规模型药企与药物释放系统（DDS）平台共求发展。国内2类新药属于起步阶段，市场上涉足企业较少且较为分散。与美国类似，我国2类新药企业也可分为两类：一类为具有一定规模的创新药企业，以绿叶、科伦为代表；另一类为新型药物DDS平台公司，以越洋医药、科信必成等企业为代表。

03 国内外改良型新药获批概况

1、国内改良型新药发展进程加快截至2021年3月底，CDE一共公布了787个2类化学药改良型新药受理号，其中2．4类（新适应症）受理号最多，占比达到近60％，其次是2．2类（新剂型），2．1类（改晶型）和2．3类（新复方制剂）最少。
改良型新药与仿制药相比，无论是结构改良、剂型改良、新复方制剂或者新适应症，都有一定技术或专利壁垒，但是改良型新药相较仿制药有3～4年的监测期，生命周期明显拉长，回报率也显著提升，因此近几年国内发展进程逐步加快。

图1：改良型新药受理号占比来源：根据公开资料整理

2、国外505b（2）申请获批产品数量不断攀升近10年美国通过505（b）（2）申请获批的产品快速增加，2017年环比增长40％，2019年申请获批的产品达64个。505b（2）途径申报的新药渐成研发主力，改良型新药已成新药研发大势。

图2：2010－2019年美国505b（2）获批数量（个）来源：根据公开资料整理

04 热门的新型制剂平台分类

释药系统的创新实际上离不开制剂技术、药用辅料、给药装置、制剂设备、检测设备和包装材料的创新，涉及多学科，我国除了一些追踪式创新外（例如冷冻干燥型口崩片），在制剂技术创新方面总体上相比国外水平存在较大的差距。
基于我国与国际药剂研发水平的差距，近些年我国重点加强了对渗透泵、微孔膜、长效缓释、靶向、定时脉冲等国际先进剂型及相关辅料研究。1995年我国药物制剂国家工程研究中心创建，率先在国内建立了多个新型制剂技术平台，例如激光打孔渗透泵控释片、缓释微粒、缓释混悬剂、生物黏附制剂、经皮给药制剂、长效注射微球、注射用脂质体等技术平台，并设计制造了相应的设备和生产线。
表1：新型制剂技术平台

来源：根据公开资料整理