动脉新医药获悉，据《华尔街日报》2月23日的消息，罗氏希望以50亿美金的价格收购基因治疗领域的明星企业Spark Therapeutics。关于罗氏对Spark的收购可能会在周一或更早的时候公布，价格接近50亿美金。

Spark公司成立于2013年，但有超过20年的基因治疗研究基础，技术平台来源于费城儿童医院。成立初期，Spark获得美国费城儿童医院投资的5千万美元A轮融资。次年，公司再次获得Sofinnova Ventures领投的7280万美元B轮融资。2015年初，Spark登陆美国纳斯达克。2月22日周五收盘时，Spark的股价为51．56美元，当天盘中最高涨幅接近5％，整体市值19．43亿美元。Spark在2018年的收入仅为6470万美元，罗氏为确保收购，而付出了较大的溢价。

＞＞＞＞为什么Spark会是罗氏的收购目标

Spark是基因治疗的先锋企业，目前市场上仅有的几种基因治疗药物之一Luxturna，就来自于Spark，该药物于2017年年底获批。Luxturna曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格与突破性疗法认定，并授予其优先审评资格。美国FDA局长Scott Gottlieb博士曾给予Luxturna很高的评价，认为这是一款里程碑式的药品。

Luxturna是首次用AAV腺相关病毒的基因疗法，用于治疗基因缺陷引起的视网膜病变（IRDs）的患者。此疗法用AAV将健康的RPE65基因引入患者体内，让患者生成正常功能的蛋白来改善视力。它不但能治疗先天性黑蒙朦症，还能够治疗其他由RPE65基因突变引起的眼疾。

在Spark公司的在研管道中，还有包括遗传性视网膜疾病（IRDs）、肝脏介导疾病、血友病、溶酶体贮积症、亨廷顿舞蹈症等疾病的研究。研发管线中的每个研究项目都是Spark团队及其合作者开发和制造的腺相关病毒（AAV）作为载体。

Spark Therapeutics在研管道

Spark公司在研管线中速度最快的的两个药物都和血友病相关，已经进入了Ⅲ期临床。其中，于辉瑞合作的治疗B型血友病的SPK－9001在Ⅰ／Ⅱ期临床研究中有非常好的效果，15名患者的数据，成功实现了持久的、治疗水平的凝血因子IX表达，这一表达水平超过了被认为足以降低关节出血风险以及预防性输注凝血因子的阈值IX水平。同时，没有严重的不良或血栓形成事件。而治疗A型血友病的SPK－8011的Ⅰ／Ⅱ期临床结果也非常好，12名A型血友病患者在接受基因疗法SPK－8011治疗后，缓解率达到97％。SPK－8011的Ⅲ期临床也与去年年底启动。

血友病是罗氏产品中的一个新兴类别。2017年，FDA批准了该公司的A型血友病突破性治疗药物Hemlibra，分析师预计该年度销售额将达数十亿美元。如果Spark的血友病基因疗法成功，罗氏将能够扩大其在该领域的产品影响力，帮助它与武田制药和赛诺菲等对手的竞争能力。

＞＞＞＞大药企的基因治疗领域布局

基因治疗是一种从源头上解决疾病的治疗方式。人类的很多疾病都是由基因突变或基因缺陷引起的，特别是单基因遗传病。基因治疗自从1989年首次试验获批以来，虽然中间经历了不少曲折和坎坷，但是近年来已经有不少成果诞生。

随着病毒载体和基因编辑技术的成熟，基因治疗已经从一个理论变成了现实。2017年，Kymriah、Yescarta、Luxturna三大基因治疗药品的上市，宣告了基因治疗时代的来临。从事基因治疗研发的公司自2013年以来受到欧美资本市场的追捧，获得大量的VC投资，并有包括Bluebird Bio、Celladon、Uniqure、Orchard、Spark等大量基因治疗企业完成IPO上市。

近年来，大药业也开始深度布局基因治疗领域，他们往往通过并购或合作的方式去补足基因治疗的版图。基因治疗和免疫治疗市场的广阔前景引发了制药巨头们的积极争夺。相比传统医疗手段，以基因技术为基础的基因治疗手段更具针对性，能够获得较为理想的治疗效果，并能大大减轻患者痛苦，其应用被业内普遍看好。目前，多项基因治疗技术为主的初创企业均已取得重大进展，并有望在近期进入应用阶段。市场对基因治疗行业整合也早有期待，除了大药企的并购之外，多家生物医药、基因治疗巨头企业也在基因治疗行业大举开展并购，力图通过联手整合实力，抢占先机。