下面，动脉新医药对近年来大药企在基因治疗领域的收购或合作事件做了一个整理。

罗氏

罗氏除昨天被爆出的收购Spark新闻之外，之前也早有基因治疗领域的布局，2018年和4D Molecular Therapeutics成为广泛的长期合作伙伴，以开发和推广多种眼科产品。

吉利德

2017年119亿美元收购Kite Pharma。Kite，也叫风筝制药，是一家细胞治疗公司，并在行业中拥有领先地位。收购之时，Kite的CAR－T疗法已经接近上市。完成收购之后，2017年10月，Kite治疗B细胞细胞淋巴瘤的Yescarta上市。

2018年2月，吉利德旗下Kite宣布与Sangamo Therapeutics签订一项全球合作开发协议，基于Sangamo公司的锌指核酸酶（ZFN）技术平台开发下一代治疗不同肿瘤的自体和异体细胞疗法。

2018年9月，吉利德与基因编辑公司Precision BioSciences宣布开展战略合作，旨在利用后者专有的ARCUS基因组编辑平台开发体内消除乙型肝炎病毒（HBV）的创新疗法。

新基药业

2018年90亿美元收购Juno Therapeutics，Juno公司以开发 CAR－T 和 TCT 细胞疗法为核心，是三大CAR－T巨头之一。Juno公司曾在CAR－T临床研发中受挫，出现多名患者死亡。但是其中一款产品 JCAR017 在治疗复发或难治的 B 细胞非霍奇金淋巴瘤中表现出色，有望于2019年上市。对于选择 Juno，新基药业并非一时兴起。2015 年，新基便已投资 Juno 10亿美元用于肿瘤免疫疗法的合作开发和全球商业化，其中包括以每股 93 美元收购 Juno 910万股以及1．5亿美元的现金，合作时间更是长达十年

诺华

诺华于2018年4月宣布，以87亿美元现金收购美国基因治疗公司AveXis。AveXis使用AAV9载体开发和商业化基因治疗，治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的新药AVXS－101获FDA突破疗法指定，有可能成为首款一次性治疗SMA的基因治疗用药。目前SMA 1型疾病的临床试验已经进入Ⅲ期临床，针对SMA 2型疾病在Ⅰ期临床阶段。另外，两种罕见的神经系统单基因疾病：Rett综合征（RTT）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）正处于临床前开发阶段。

AveXis获得了Regenxbio的NAV技术的许可并开发了其候选产品AVXS－101。作为此项收购的后续，诺华向Regenxbio支付1亿美元，获得了其基因疗法技术平台的独家许可。

2018年，诺华与本文中被罗氏收购的Spark Therapeutics就签订了许可和供应协议，涵盖Luxturna在美国以外市场的开发、注册和商业化权利。

赛诺菲

2018年116亿美元收购Bioverativ。赛诺菲和Alnylam合作开发RNAi药物fitusiran主要针对A型和B型血友病，收购Bioverativ将为罕见病的全球发展和商业化做业务线弥补。Bioverativ拆分自Biogen的血友病业务，已经有两个针对血友病的上市药物Eloctate和Alprolix。同时Bioverativ还有两个候选药物BIVV－001和BIVV－002，治疗镰状细胞病的候选基因疗法BIVV003。

2018年5月完成Bioverativ收购后，和Sangamo联合宣布，美国FDA接受了治疗镰状细胞病的候选基因疗法BIVV003的IND申请。

Bioverativ与OXB达成一项重要的新合作和许可协议，开发和生产用于治疗血友病的慢病毒载体，该协议包括许可Bioverativ使用OXB专有的LentiVector Enabled技术和其工业规模的制造技术。

辉瑞

辉瑞与Spark Therapeutics合作的SPK－9001已经启动Ⅲ期临床，前文已经有了描述。2018年1月，辉瑞以1200万美元的预付款收购 Sangamo治疗运动神经元疾病的基因疗法，将用锌指转录因子（ZFP－TFs）基因疗法来治疗C9ORF72基因突变引起的神经变性疾病。此前，两家公司已就A 型血友病基因疗法SB－525进行了合作，正在进行Ⅰ／Ⅱ期临床试验。

默沙东

2018年3．94亿美元收购澳大利亚溶瘤病毒公司Viralytics，该项收购完成后，Viralytics成为MSD的全资子公司，MSD获得Viralytics的主要候选产品CAVATAK（CVA21）的全部权利。

强生

2018年10亿美元收购生物医药公司BeneVir Biopharm。BeneVir利用其专有的T－Stealth溶瘤病毒平台，设计能够感染和破坏癌细胞的溶瘤病毒。

GSK

GSK拥有欧盟批准的第二款针对罕见遗传性疾病的基因疗法Strimvelis，但多年来销量不理想（欧洲每年仅诊断出15例新病例）。今年4月，该疗法已作为罕见病基因疗法组合打包出售给Orchard Therapeutics公司。作为交换条件，GSK也获得该公司19．9％的股权和董事会席位以及与该投资组合相关的未公开特许权使用费和商业里程碑付款。

艾伯维

2017年10月，艾伯维宣布与加拿大溶瘤病毒公司Turnstone Biologics达成全球性研发合作协议。根据该项协议，艾伯维有权获取3项下一代溶瘤病毒免疫疗法的独家开发权。2018年2月，艾伯维宣布与Voyager Therapeutics达成合作，通过腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，治疗阿兹海默病等神经退行性疾病。

安进

2011年4．25亿美元现金收购了BioVex，拥有首款溶瘤病毒疗法talimogene laherparepvec（T－VEC， Imlygic），用于黑色素瘤的局部治疗。2016年9月，安进联手意大利的Genenta Science开发癌症基因疗法，后者拥有一种造血干细胞的慢病毒载体基因治疗平台。

阿斯利康

2018年7月，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制剂研发部门MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，将共同利用4DMT的新型发现平台生成优化的AAV载体，旨在为慢性肺病患者提供基因疗法。4DMT在腺相关病毒（AAV）基因治疗的载体开发和产品开发方面的技术居于世界前列。