噬菌体药物行业研究及投资建议：超30亿元行业合作，它能否从耐药性细菌中解救人类？

2019-07-15 09:51

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噬菌体药物行业的投资建议

综上，随着全球耐药性细菌的威胁愈演愈烈，噬菌体作为一种发现已久的非主流的细菌感染控制手段，正逐步回归到人们的视线中，成为有望对抗这种威胁的有力手段，噬菌体疗法研发公司也有望成为接下来的投资热点。

纵观国内外专注于噬菌体疗法的公司，尽管技术路线和治疗领域各有不同，但由于噬菌体研发公司往往具有平台性质，可以依托噬菌体库或编辑技术拓展管线和适应症。

基于此，我们认为具有以下产品定位、开发策略、能力和资源的公司，有显著的投资价值并有望在该赛道的竞争中脱颖而出。

（1）以标准化产品进行开发。

我们认为，相对于个性化噬菌体治疗，首先，标准化产品的监管路径会更加正规和顺畅。其次，标准化产品便于针对更为广泛的病人人群，有望成为二线甚至一线治疗方案，有助于利用规模效应降低药价，增加药物的可及性，有利于产品的商业成功；而相反地，个性化治疗由于经济型、可及性及时效性等因素，往往只能定位于危急情况用药，从患者人群和商业回报的角度来说具有巨大的劣势。

（2）对临床需求发掘的能力并选择合适的适应症。

例如，针对院内感染的需求进行产品开发或许是现阶段较有价值的开发方向之一，包括皮肤软组织感染、呼吸系统感染、手术相关感染等。主要原因是，院内感染数目前居高不下，据统计美国每年有200万起医院感染，英国每年10万起医院感染，中国每年发生400万次感染，严重影响患者疾病的预后、增加患者的痛苦及医务人员工作量，严重的导致患者死亡，同时还造成了巨大的经济损失（数十亿至数百亿美元）。

其次，院内感染是耐药性细菌感染的高发地，院内复杂的卫生环境和治疗手段，较容易出现多重耐药菌和严重继发性感染。因此针对院内感染进行开发具有显著的临床价值、经济价值和社会效益。当然，噬菌体的应用场景不限于此，公司需要有能力发掘最有价值的临床需求，根据临床需求来设计产品。

（3）临床需求与产品设计开发相结合的能力。

如前所述，噬菌体疗法在欧美主流医药市场的实践还比较早期，此前的疗效证据更多是在临床个案层面，在这些案例中噬菌体的使用方式也非常原始。要将噬菌体疗法变成一个真正有价值的产品，需要对临床需求与产品设计如何结合有很好的理解，并在工艺、制剂等方面有独到的技术将其实现。

例如治疗皮肤感染可以采用长效体表给药的制剂，治疗呼吸道感染则应该采用吸入式制剂等。这对团队在临床需求理解和产品设计开发等方面提出了高要求。

（4）对噬菌体的工业化生产和质量控制富有经验，尤其是作为标准化产品进行开发时。

这是因为噬菌体是一种微生物，其生产方式与化学药、蛋白药均有很大不同，质量标准也完全不能套用其它药物的标准。而当作为规范化的药物使用时，其质量和质量体系是必须要得到监管部门认可的。这需要公司不但要有规模化生产的能力和经验，更重要的是，针对监管部门可能提出的质量指标要求进行生产和质控技术的调整和升级。当然，还有控制合理的生产成本。

（5）规范化临床开发。

产品的适用人群及临床价值，与临床方案的设计及结果息息相关。要真正体现出噬菌体药物的价值，以上述标准化产品治疗院内感染的开发方向为例，公司可以考虑采用噬菌体与标准治疗手段联合应用vs标准治疗手段对比的方案，在随机、对照、双盲试验中取得感染痊愈时间、存活率等疗效硬指标方面的显著性优势，成为说服监管部门和医疗机构采用产品的有力证据。

（6）对于国内公司来说，产品申报建议走国际化路线，利用国外，尤其是美国FDA相对开放、清晰的监管路径推进产品的临床开发，尽早达到产品的临床POC里程碑。

由于目前国内监管路径尚不清晰，这样的申报策略可以在不耽误产品开发进度的情况下，待国内监管路径明确后，利用国外研究数据迅速推进在国内的开发。

（7）平台技术具有深厚积累。

对于使用天然噬菌体进行药物开发的公司来说，庞大的鉴定、分类过的噬菌体库及高效的筛选方式有助于快速发现对治疗有效的噬菌体；对于使用基因改造噬菌体的公司来说，则需要其对改造的设计和实现等方面有深厚的理解和实践。

当然也可以是例如公司在裂解酶的分离、鉴定等方面有深厚的积累。这样一方面，公司能源源不断地针对临床需求产生更多有价值的产品。另一方面，在开发进度领先的产品到达重要的研发里程碑后，平台技术的价值能因为被成功验证而迅速提升。

（8）丰富的临床和监管经验和资源。

固然，噬菌体药物目前还没有上市产品，因而业界尚未有成功开发过噬菌体产品的人才，但若团队成员拥有其它药物开发和注册的丰富经验，并拥有丰富的临床专家资源和监管沟通渠道，将能帮助产品克服临床和监管方面的不确定性，铺平产品的上市道路。

在此，我们对国内噬菌体药物行业的前景有比较积极的预期。也希望和欢迎对这个赛道感兴趣的朋友与我们多交流，共同推进行业的发展。